上海ARGX-113II期临床试验-在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者中研究efgartigimod PH20 SC给药的长期安全性、耐受性和有效性的开放性扩展研究

登记号	CTR20212141	试验状态	进行中
申请人联系人	肖飞艳	首次公示信息日期	2021-09-08
申请人名称	argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A.

登记号	CTR20212141
相关登记号	暂无
药物名称	ARGX-113
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
试验专业题目	一项在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者中研究efgartigimod PH20 SC给药的长期安全性、耐受性和有效性的开放性扩展研究
试验通俗题目	在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者中研究efgartigimod PH20 SC给药的长期安全性、耐受性和有效性的开放性扩展研究
试验方案编号	ARGX-113-1902	方案最新版本号	中国特定研究4.2版（基于一般方案4.0[修正案3]）
版本日期:	2021-04-15	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	肖飞艳	联系人座机	021-61632588	联系人手机号	18170021618
联系人Email	Feiyan.Xiao@Zailaboratory.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海浦东张江高科技园区金科路4560号金创大厦1号楼4楼	联系人邮编	201210

评估efgartigimod PH20 SC的长期安全性和耐受性。次要目的为确定长期有效性，评价efgartigimod和rHuPH20的免疫原性（抗药抗体[ADA]）、PK、PD、其他患者报告结局（PRO）（包括患者报告的生活质量和治疗满意度）、探索治疗中的自我给药。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 能够理解研究要求并提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视） 2 具备以下任一条件的男性或女性患者：n已完成ARGX-113-1802 阶段B的第48周访视，且研究者认为其有资格接受efgartigimod PH20 SC治疗；或n在ARGX-113-1802 阶段B出现恶化，且研究者认为其有资格接受efgartigimod PH20 SC治疗，或n由于提前终止ARGX-113-1802研究而向其发出了参与OLE研究的邀请（因已达到该研究主要终点分析的足够事件数且该研究已停止），且研究者认为其有资格接受efgartigimod PH20 SC治疗；或n已完成OLE研究前一个周期的第48周访视，且研究者认为其有资格继续接受efgartigimod PH20 SC治疗 3 IMP给药前，基线尿妊娠试验呈阴性的具有生育能力的女性受试者 4 从基线至IMP末次给药后90天，有生育能力的女性必须采用高效或可接受的避孕方法 5 男性患者同意在试验期间及试验结束后90天内不捐献精子
排除标准	1 ARGX-113-1802研究的第48周/ED访视或既往OLE研究的第48周访视发生在OLE研究SD1或OLE研究新治疗周期开始前14天以前，以及IMP末次给药后21天以后 2 妊娠和哺乳期女性以及在试验期间或IMP末次给药后90天内有妊娠计划的女性 3 有其他显著严重疾病临床证据的患者或近期接受或计划接受大手术的患者，或在试验期间（计划）使用禁用药物及治疗的患者，或存在可能混淆试验结果或使患者处于过度风险的任何其他原因的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:ARGX-113 英文通用名:ARGX-113 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:efgartigimod的浓度为180mg/mL，rHuPH20（也称作ARGX-113/rHuPH20）的浓度为2000U/mL。每剂efgartigimodPH20SC含有1000mgefgartigimod 用法用量:单剂量给药，皮下注射 用药时程:每周给药一次，48周为一个治疗周期，最多给药2个周期
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）汇总的治疗中出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率；具有临床意义的实验室检查异常的发生率 研究结束后 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 各评估数据和测量值随时间推移较基线的变化 研究结束后 有效性指标 2 具有efgartigimod和/或rHuPH20结合抗体（BAb）的患者百分比和抗体滴度；以及存在抗efgartigimod中和抗体（NAb）和抗rHuPH20 NAb的滴度 研究结束后 有效性指标 3 研究期间efgartigimod的血清浓度随时间推移的变化。n血清IgG水平（总计）随时间推移较基线的变化。 研究结束后 有效性指标

1	姓名	赵重波	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13916940621	Email	Zhao_chongbo@fudan.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	赵重波	中国	上海市	上海市
2	首都医科大学宣武医院	笪宇威	中国	北京市	北京市
3	华中科技大学同济医学院附属同济医院	卜碧涛	中国	湖北省	武汉市
4	吉林大学第一医院	于雪凡	中国	吉林省	长春市
5	山东大学齐鲁医院	李伟	中国	山东省	济南市
6	浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）	柯青	中国	浙江省	杭州市
7	南昌大学附属第一医院	洪道俊	中国	江西省	南昌市
8	四川省人民医院	郭富强	中国	四川省	成都市
9	南方医科大学南方医院	蒋海山	中国	广东省	广州市
10	山西医科大学第一医院	郭军红	中国	山西省	太原市
11	中南大学湘雅医院	杨欢	中国	湖南省	长沙市
12	西安高新医院有限公司	李尊波	中国	陕西省	西安市
13	福建医科大学附属协和医院	邹漳钰	中国	福建省	福州市
14	香港大学深圳医院	肖海兵	中国	广东省	深圳市
15	南京市第一医院	时建铨	中国	江苏省	南京市
16	南昌大学附属第二医院	涂江龙	中国	江西省	南昌市
17	贵州医科大学附属医院	贺电	中国	贵州省	贵阳市
18	广东省中医院	招远祺	中国	广东省	广州市
19	赤峰市医院	张亚丽	中国	内蒙古自治区	赤峰市
20	复旦大学附属中山医院	丁晶	中国	上海市	上海市
21	武汉大学人民医院（湖北省人民医院）	卢祖能	中国	湖北省	武汉市
22	江西省人民医院	徐仁伵	中国	江西省	南昌市
23	同济大学附属杨浦医院	岳蕴华	中国	上海市	上海市
24	浙江省人民医院	王奕琪	中国	浙江省	杭州市
25	西安唐都医院（中国人民解放军空军军医大学第二附属医院）	常婷	中国	陕西省	西安市
26	延安大学咸阳医院	郭爱红	中国	陕西省	咸阳市
27	Neiro-Clinica, LLC	Boyko Alexey	俄罗斯	NA	Moscow
28	Medical Center Convex EOOD	Genov Krasmir	保加利亚	NA	Sofia
29	Austin Neuromuscular Center	Hussain Yessar	美国	Texas	Austin
30	Jüdisches Krankenhaus	Klehmet Juliane	德国	Berlin	Berlin
31	Hiroshima University Hospital	Sugimoto Takamichi	日本	Hirosima	Hiroshima-Shi
32	Pineo Medical Ecosystem	Tsiskaridze Alexander	格鲁尼亚	NA	Tbilisi
33	Prywatny Gabinet Lekarski U. Chyrchel-Paszkiewicz	Chyrchel-Paszkiewicz Urszula	波兰	NA	Lublin
34	Republican Clinical Hospital #4	Dorogov Nikolay	俄罗斯	NA	Saransk
35	Michigan State University	Sachdev Amit	美国	Michigan	East Lansing
36	Research Medical Complex Vashe Zdorovie	Yakupov Eduard	俄罗斯	NA	Kazan
37	IMMUNOe Research Centers	Melamed Isaac	美国	Colorado	Centennial
38	Saitama Medical Center	Kaida Kenichi	日本	Saitama	Kawagoe
39	Chiba University Hospital	Kuwabara Satoshi	日本	Tokyo	Chiba
40	CHU de Nice	Sacconi Sabrina	法国	Alpes-Maritimes	Nice
41	CHU Bicêtre	Echaniz-Laguna Andoni	法国	NA	Le Kremlin Bicetrearis
42	Columbia University Medical Center	Brannagan Thomas	美国	New York	New York
43	Nagoya University Hospital	Katsuno Masahisa	日本	Aiti	Nagoya
44	Municipal enterprise Volyn Regional Clinical Hospital of Volyn Regional Council	Shulga Olga	乌克兰	NA	Lutsk
45	Neuromuscular Research Center	Sivakumar Kumaraswamy	美国	Arizona	Phoenix
46	Kindai University Hospital	Kuwahara Motoi	日本	NA	Osakasayama-shi
47	Medical Clinical Research Center of Medical Center LLC Health Clinic	Novakovska Olha	乌克兰	NA	Vinnytsia
48	University of Kansas Medical Center	Pasnoor Mamatha	美国	Kansas	Fairway
49	Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS	Abraham Alon	以色列	NA	Tel Aviv
50	Yale University School of Medicine	Nowak Richard	美国	Connecticut	New Haven
51	Ospedale Policlinico San Martino	Schenone Angelo	意大利	NA	Genova
52	Ohio State University	Quick Adam	美国	Ohio	Columbus
53	California Pacific Medical Center	Katz Jonathan	美国	California	San Francisco
54	University Clinical Center of Serbia - PPDS	Basta Ivana	塞尔维亚	NA	Belgrade
55	Academisch Medisch Centrum Amsterdam	Eftimov Filip	荷兰	NA	Amsterdam
56	Republican Clinical Neurological Center	Khabirov Farit	俄罗斯	NA	Kazan
57	Military Medical Academy HBAT	Tsvetanov Plamen	保加利亚	Pleven	Pleven
58	University of South Florida	Suresh Niraja	美国	Florida	Tampa
59	Universitatsklinikum Schleswig-Holstein	Leypoldt Frank	德国	NA	Kiel
60	Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Magri Francesca	意大利	NA	Milano
61	Sarajishvili Institute of Neurology	Shakarishvili Roman	格鲁吉亚	NA	Tbilisi
62	Universitatsklinikum Leipzig	Baum Petra	德国	NA	Leipzig
63	Teikyo University Hospital	Sonoo Masahiro	日本	Tokyo	Itabashi-ku
64	Keio University Hospital	Nakahara Jin	日本	Tokyo	Shinjuku-ku
65	Kyushu University Hospital	Yamasaki Ryo	日本	Hukuoka	Fukuoka
66	Edith Wolfson Medical Center	Lampl Yair	以色列	NA	Holon
67	Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi	Sorbi Sandro	意大利	NA	Firenze
68	Erasmus MC	Van Doorn Pieter A.	荷兰	Zuid-Holland	Rotterdam
69	University of California Irvine	Mozaffar Tahseen	美国	California	Orange County
70	University of Texas - San Antonio - Health Science Center - PPDS	Bhavaraju-Sanka Ratna	美国	Texas	San Antonio
71	Hospital General Universitario de Alicante	Diaz Marin Carmen	西班牙	NA	Alicante
72	Odense Universitetshospital	Sindrup Soeren	丹麦	NA	Odense
73	Neurology Associates PA	Isa Arnaldo	美国	Florida	Maitland
74	Hospital Clinico San Carlos	Guerrero Sola Antonio	西班牙	NA	Madrid
75	Medizinische Hochschule Hannover	Skripuletz Thomas	德国	NA	Hannover
76	North County Neurology Associates	Sahagian Gregory	美国	California	Carlsbad
77	Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Siciliano Gabriele	意大利	NA	Pisa
78	Multiprofile Hospital for Active Treatment of Neurology and Psychiatry	Milanov Ivan	保加利亚	Sofia-Grad	Sofia
79	Communal NPE Vinnytsia Reg. Clin. Psychoneurolog. Hosp. n.a. O.I. Yushchenko of Vinnytsia RC	Smolko Dmytro	乌克兰	Vinnyts'ka Oblast	Vinnytsia
80	Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II	Banaszkiewicz Krzysztof	波兰	Malopolskie	Kraków
81	Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta	Lauria Pinter Giuseppe	意大利	NA	Milano
82	Az Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino	Mazzeo Anna	意大利	NA	Messina
83	Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II	Santoro Lucio	意大利	Napoli	Napoli
84	Azienda Ospedaliera Sant'andrea	Antonini Giovanni	意大利	NA	Rome
85	UZ Leuven	Claeys Kristl	比利时	NA	Leuven
86	Medical University of Vienna	Zimprich Fritz	澳大利亚	Wien	Wien
87	University of Pennsylvania	Khella Sami	美国	Pennsylvania	Philadelphia
88	ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN	Padovani Alessandro	意大利	NA	Brescia
89	Hospital For Special Surgery	Lange Dale	美国	New York	New York
90	UZ Brussel	Bissay Véronique	比利时	NA	Jette
91	Azienda Ospedaliera Universitaria Senese	Giannini Fabio	意大利	NA	Siena
92	Pest Megyei Flór Ferenc Kórház	Pánczél Gyula	匈牙利	NA	Kistarcsa
93	University Clinical Center Kragujevac	Stojanovic Miroslav	塞尔维亚	NA	Kragujevac
94	Charité - Universit？tsmedizin Berlin	Hotter Benjamin	德国	NA	Berlin
95	Kepler Universit？tsklinikum Linz	Eggers Christian	澳大利亚	NA	Linz
96	University of Virginia	Rakocevic Goran	美国	Virginia	Charlottesville
97	APHP Raymond Poincare	Nicolas Guillaume	法国	NA	Garches
98	Rostov State Medical University	Goncharova Zoya	俄罗斯	NA	Rostov-on-Don
99	Neurological Services of Orlando	Jacobs Daniel	美国	Florida	Orlando
100	Comprehensive Multiple Sclerosis Care Center at South Shore Neurologic Associates PC	Gudesblatt Mark	美国	New York	Patchogue
101	Military Medical Academy	Raicevic Ranko	塞尔维亚	NA	Belgrade
102	University of Alabama at Birmingham	Ubogu Eroboghene	美国	Alabama	Birmingham
103	University of Minnesota	Allen Jeffrey	美国	Minnesota	Minneapolis
104	Sheba Medical Center - PPDS	Dori Amir	以色列	NA	Ramat Gan
105	Wayne State University	Lisak Robert	美国	Michigan	Detroit
106	Hokkaido University Hospital	Yabe Ichiro	日本	Hokkaid？	Sapporo
107	University of Florida Jacksonville	Pulley Michael	美国	Florida	Jacksonville
108	Affidea Romania SRL	Docu Axelerad Any	罗马尼亚	NA	Constanta
109	Osaka University Hospital	Okuno Tatsusada	日本	NA	Osaka
110	University of Cincinnati Medical Center	Kushlaf Hani	美国	Ohio	Cincinnati
111	Municipal Non-Profit Enterprise City Clinical Hospital #16 of Dnipro City Council	Kyrychenko Alla	乌克兰	NA	Dnipro
112	Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University	Yokota Takanori	日本	Tokyo	Bunkyo-Ku
113	University of North Carolina at Chapel Hill	Traub Rebecca	美国	North Carolina	Chapel Hill
114	HonorHealth Neurology	Levine Todd	美国	Arizona	Scottsdale
115	SFM Clinical Research, LLC	Feinberg Marc	美国	Florida	Boca Raton
116	Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga-Plus	Korolova Oksana	乌克兰	NA	Kyiv
117	Rutgers University- Robert Wood Johnson Medical School	Chen Shan	美国	New Jersey	New Brunswick
118	Centre Hospitalier et Universitaire de Limoges	Magy Laurent	法国	NA	Limoges
119	Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny	Lipowska Marta	波兰	Mazowieckie	Warszawa
120	Prime Site Kft.	Bereczki Dániel	匈牙利	Budapest	Budapest
121	Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.	Banach Marta	波兰	NA	Krakow
122	Tokyo Metropolitan Nuerological Hospital	Bokuda Kota	日本	NA	Fuchu-shi
123	Teo Health S.A.	Scutaru-Kadar Ana-Maria	罗马尼亚	NA	Brasov
124	S.C. Neurocity S.R.L.	Mitrea Dan	罗马尼亚	NA	Bucharest
125	St. Josefs-Krankenhaus Potsdam-Sanssouci GmbH	Hoffmann Olaf	德国	NA	Potsdam
126	Privatni ordinace neurologie	Talab Radomir	捷克	NA	Hradec Kralove
127	Aarhus Universitetshospital	Harbo Thomas	丹麦	NA	Aarhus
128	Niigata University Medical and Dental Hospital	Saji Etsuji	日本	Niigata	Niigata-shi
129	VCU Neuroscience Orthopaedic and Wellness Center (NOW)	Gwathmey Kelly	美国	Virginia	Henrico
130	Centrum Neurologii Krzysztof Selmaj	Selmaj Krzysztof	波兰	NA	Lodz
131	Duke University School of Medicine	Gable Karissa	美国	North Carolina	Durham
132	National Center of Neurology and Psychiatry	Okamoto Tomoko	日本	NA	Kodaira
133	Municipal Non-profit Institution City Hospital #2 Zaporizhzhia city council	Tomakh Nataliya	乌克兰	NA	Zaporizhzhia
134	Treatment and diagnostic center Neuro Global	Doroshenko Oleksandr	乌克兰	Ivano-Frankivs'ka Oblast	Krykhivtsi
135	Kitasato University Hospital	Nishiyama Kazutoshi	日本	Kanagawa	Sagamihara-shi
136	Communal Non-Commercial Enterprize of Kharkiv Regional Council Regional Clinical Hospital	Skrypchenko Iryna	乌克兰	NA	Kharkiv
137	Aversi Clinic LTD	Mania Maka	格鲁吉亚	NA	Tbilisi
138	Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, Hopital Pellegrin	Le Masson Gwendal	法国	NA	Bordeaux
139	S. Khechinashvili University Clinic, Ltd.	Janelidze Marina	格鲁尼亚	NA	Tbilisi
140	Riga East Clinical University Hospital	Karelis Guntis	拉托维亚	NA	Riga
141	University of Iowa	Nance Christopher	美国	Iowa	Iowa City
142	Research Center of Neurology	Suponeva Natalia	俄罗斯	NA	Moscow
143	Dokkyo Medical University Hospital	Kokubun Norito	日本	NA	Mibu-machi
144	Tokushima University Hospital	Osaki Yusuke	日本	Tokusima	Tokushima-Shi
145	Novo-Med Zielinski i wsp. Sp.J.	Zielinski Tomasz	波兰	Slaskie	Katowice
146	NHO Okinawa Hospital	Tokashiki Takashi	日本	Okinawa	Ginowan-Shi
147	Pius Brinzeu Emergency Clinical County Hospital	Simu Mihaela Adriana	罗马尼亚	Timis	Timisoara
148	Christian-Doppler-Klinik Salzburg	Grinzinger Susanne	澳大利亚	NA	Salzburg
149	University of Pittsburgh Medical Center	Zivkovic Sasa	美国	Pennsylvania	Pittsburgh
150	University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD	Tarnev Ivaylo	保加利亚	NA	Sofia
151	Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS	Juntas Morales Raúl	西班牙	Barcelona	Barcelona
152	LLC “Medical Center ”Reavita Med SPb	Stuchevskaya Fatima	俄罗斯	Sankt-Peterburg	St. Petersburg
153	University Hospital Antwerp	Baets Jonathan	比利时	NA	Antwerp
154	C.H. Regional Reina Sofia - PPDS	Aguera Morales Eduardo	西班牙	NA	Cordoba

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-09-03

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；