北京曲贝替定（第1和第2阶段）III期临床试验-曲贝替定在晚期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤中的临床研究

登记号	CTR20132040	试验状态	已完成
申请人联系人	马鑫	首次公示信息日期	2015-04-28
申请人名称	Ortho Biotech Products, L.P./ Baxter Oncology GmbH/ Janssen Pharmaceutica N.V./ 西安杨森制药有限公司

登记号	CTR20132040
相关登记号	CTR20131637
药物名称	曲贝替定（第1和第2阶段）
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	L型软组织肉瘤
试验专业题目	在局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者中进行的YONDELIS（曲贝替定）多中心、开放性临床研究
试验通俗题目	曲贝替定在晚期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤中的临床研究
试验方案编号	ET743SAR3006-INT-2	方案最新版本号	INT-2
版本日期:	2014-04-16	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	马鑫	联系人座机	021-22058888	联系人手机号
联系人Email	xma32@its.jnj.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市虹桥路335号3楼	联系人邮编	200030

在先前接受过至少一种下列方案治疗的中国局部晚期或转移性L型肉瘤（脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤）受试者中探索曲贝替定的最优剂量，评估其疗效及安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	15岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 经组织学证实的、无法切除的局部晚期或转移性脂肪肉瘤（去分化，粘液型/圆细胞型，或多形型）或平滑肌肉瘤 2 先前接受过至少以下一种方案治疗：一种含蒽环类药物和异环磷酰胺方案，或一种含蒽环类药物方案和另外一种细胞毒化疗方案 3 依照RECIST 1.1版，基线时有可测量病灶 4 外周血细胞计数或血生化指标提示有合适的器官功能，血生化指标提示有充足的肝功能等
排除标准	1 先前曾暴露于曲贝替定或达卡巴嗪；末次全身细胞毒药物治疗、放疗或任何试验性药物治疗后的3周内 2 已知有中枢神经系统转移 3 患有活动性或有症状的病毒性肝炎或慢性肝病；已知有HIV感染和（或）乙型肝炎病毒感染 4 不愿意或不能放置中心静脉导管 5 妊娠期或哺乳期等

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注 2 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。 3 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。 4 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。 5 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。 6 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。 7 中文通用名:曲贝替定（第1和第2阶段） 用法用量:无菌冻干粉针剂；1.0mg/瓶，在每个21天治疗周期（即每个治疗周期至少间隔21天）的第1天通过中心静脉导管给予曲贝替定1.5、1.2或1.0mg/m224小时连续输注。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:达卡巴嗪（第二阶段） 用法用量:目前是实验第一阶段，无法获知对照药详细信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第1阶段：在先前接受过至少一种下列方案（以任何顺序）治疗的中国局部晚期或转移性L型肉瘤（脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤）受试者中探索曲贝替定的最优剂量 未知，随研究结果变化。直至达到最大耐受剂量 安全性指标 2 在与第1阶段相同的人群中评价曲贝替定组的总生存OS是否优于达卡巴嗪组 未知。预计在第二部分的第一个受试者入选后的第31个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第1阶段：确定曲贝替定在中国患者人群中的血浆药代动力学特征，TTP、ORR 未知，随研究结果变化。直至达到最大耐受剂量 有效性指标 2 第1阶段：评估曲贝替定受试者的安全性 未知，随研究结果变化。直至达到最大耐受剂量 安全性指标 3 第2阶段：确定曲贝替定在中国患者人群中的PFS、TTP、ORR 未知。预计在第二部分的第一个受试者入选后的第31个月 有效性指标 4 第2阶段：评估曲贝替定组和达卡巴嗪组的安全性 未知。预计在第二部分的第一个受试者入选后的第31个月 安全性指标

1	姓名	牛晓辉	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-58516506	Email	niuxiaohui@263.net	邮政地址	北京市-北京市-北京西城区新街口东街31号
	邮编	100035	单位名称	北京积水潭医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京积水潭医院	牛晓辉	中国	北京市	北京市
2	中国医学科学院肿瘤医院	徐兵河	中国	北京市	北京市
3	上海市第六人民医院	姚阳	中国	上海市	上海市
4	北京肿瘤医院	王洁	中国	北京市	北京市
5	复旦大学附属肿瘤医院	师英强	中国	上海市	上海市
6	天津医科大学附属肿瘤医院/天津市肿瘤医院	杨蕴	中国	天津市	天津市
7	中山大学附属第一医院	沈靖南	中国	广东省	广州市
8	中国人民解放军八一医院	秦叔逵	中国	江苏省	南京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海市第六人民医院	修改后同意	2012-04-11
2	中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会	修改后同意	2012-04-26
3	上海市第六人民医院伦理委员会	同意	2012-05-21
4	中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会	同意	2012-05-22

已完成

目标入组人数	国内: 第一阶段：9-28 第二阶段：48-123 ；
已入组人数	国内: 16 ；
实际入组总人数	国内: 第一阶段16  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2012-07-31；
第一例受试者入组日期	国内：2012-07-31；
试验完成日期	国内：2017-11-07；