天津阿扎胞昔Azacitidine(Celgene)II期临床试验-阿扎胞苷对高危骨髓增生异常综合征的有效性和安全性

登记号	CTR20132547	试验状态	已完成
申请人联系人	林侠	首次公示信息日期	2014-02-25
申请人名称	杭州泰格医药科技有限公司/ Celgene Europe Ltd./ Baxter Oncology GmbH/ Catalent UK Packaging Limited

登记号	CTR20132547
相关登记号	CTR20131746;
药物名称	阿扎胞昔Azacitidine( Celgene )
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	骨髓增生异常综合征
试验专业题目	在较高危险骨髓增生异常综合征的成年中国受试者中评估皮下注射阿扎胞苷的有效性、安全性和药代动力学试验
试验通俗题目	阿扎胞苷对高危骨髓增生异常综合征的有效性和安全性
试验方案编号	AZA-MDS-002 Amendment 2.0	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	林侠	联系人座机	021-61339235	联系人手机号	暂无
联系人Email	hlin@celgene.com	联系人邮政地址	上海市黄浦区南昌路45号城汇大厦21楼	联系人邮编	200020

主要目的是评估阿扎胞苷对于治疗较高危骨髓增生异常综合征的中国安试者是否安全及有效

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在签署知情同意书时年龄大于等于18岁的亚裔中国男性和女性 2 有记录证实按照法美英（FAB）MDS分型系统（附录A）确诊为难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）或难治性贫血伴原始细胞增多转变型（RAEB-T）且根据IPSS评分系统（附录D）确诊为中危-2或高危，或者按照改良FAB标准诊断为骨髓增生异常性CMML的患者，且满足以下条件的：外周血中单核细胞增多大于1乘10的9次方每L；一种或多种骨髓细胞系发育障碍；骨髓中原始细胞比例为10%至29%；白细胞（WBC）计数小于13乘10的9次方每L 3 美国东部肿瘤协作组织（ECOG ）体能状态评分0 、1 或2分（见附录C） 4 足够的器官功能，定义为：血清胆红素小于等于1. 5 乘正常值上限；血清谷草转转氨酶（AST）和谷丙转氨酶（ALT）小于等于2.0 乘正常值上限；血清肌酐小于等于1.5乘正常值上限 5 可能怀孕的女性必须：同意在使用阿扎胞苷期间，以及阿扎胞苷最后一次用药后3 个月内采用医师批准的避孕方法（口服、注射或植入性激素避孕药；输卵管结扎；避孕环；屏障避孕法合并使用杀精子药物；或性伴侣进行输精管结扎）；并且开始使用试验药品之前72 小时内血清妊娠试验阴性 6 女性伴侣可能怀孕的的男性受试者，必须在整个研究阶段同意采用医师批准的避孕方法，并在整个研究期间以及阿扎胞苷最后一次用药后的3个月内避免使女伴怀孕 7 在进行任何研究相关性评估或流程之前理解并自愿签署知情同意书 8 能够遵循研究访视日程和其他方案要求
排除标准	1 既往接受过阿扎胞苷或地西他滨的治疗 2 在之前的12个月内诊断患有恶性肿瘤（不包括无并发症的皮肤基底细胞癌，“原位”宫颈或乳腺癌，或其他经手术切除或放射治疗具有高治愈概率的局部性恶性肿瘤） 3 未经纠正的红细胞叶酸缺乏或维生素B12 缺乏 4 诊断患有转移性肿瘤 5 恶性肝脏肿瘤 6 对阿扎胞苷或甘露醇己知或疑似超敏反应 7 在研究中受试者将接受骨髓或干细胞移植 8 为治疗MDS 进行过既往的移植或细胞毒性疗法，包括阿扎胞苷和化疗 9 在第1 周期第1 天之前的21 天中接受过促红细胞生成素或骨髓生长因子（粒细胞集落-剌激因子（G-CSF）或粒细胞-巨噬细胞集落剌激因子（GM-CSF））的治疗 10 在第1 周期第1 天之前的14 天中接受过雄性激素的治疗 11 己知的人免疫缺陷病毒（HIV）或乙型或丙型类病毒性肝炎的活动期病毒感染 12 在第1周期第1天之前的30 天内接受过其他研究性药物，包括沙利度胺和三氧化二砷治疗，或者因既往研究性药物治疗正在出现不良事件；不论治疗时间的长短，以及 13 己怀孕或正在哺乳的女性 14 任何可能影响受试者参与这项研究的重要的医学状况、实验室异常或精神性疾病 15 如果受试看参与这项研究，会将该受试者置于不可接受的风险的任何状况，包括出现实验室异常 16 对研究数据的解释将形成干扰的任何状况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:阿扎胞昔Azacitidine(Celgene) 用法用量:注射剂；规格100mg/瓶；以每天75mg每平方米剂量皮下注射给药连续7天，每28天为一周期，最佳治疗期限至少6个周期，直至出现疾病进展、不可接受的毒性或其他原因所致的治疗终止
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 用法用量:NA

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到根据IWG2000 MDS 疗效标准确定的血液学反应（定义为CR ， PR 或SD) 以及血液学改善的比例 直至12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	肖志坚	学位	暂无	职称	教授
	电话	022-23909184	Email	zjxiao@hotmail.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号MDS 诊疗中心B座2楼主任办公室
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液学研究所

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液学研究所	肖志坚	中国	天津	天津
2	广东省人民医院	杜欣	中国	广东	广州
3	北京大学人民医院	赖悦云	中国	北京	北京
4	北京大学第三医院	克晓燕	中国	北京	北京
5	中国人民解放军总医院(301)	于力	中国	北京	北京
6	上海市第六人民医院	李晓	中国	江苏	南京
7	瑞金医院	沈志祥	中国	上海	上海
8	华西医院	刘霆	中国	四川	成都
9	华中科技大学同济附属协和医院	胡豫	中国	湖北	武汉
10	苏州大学附属第一医院	孙爱宁	中国	江苏	苏州
11	浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江	杭州

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广东省人民医院伦理委员会	修改后同意	2012-06-12
2	天津血液病医院伦理委员会	同意	2012-09-05
3	广东省人民医院伦理委员会	同意	2014-01-22
4	天津血液病医院伦理委员会	同意	2014-04-10
5	天津血液病医院伦理委员会	同意	2014-12-25
6	广东省人民医院伦理委员会	修改后同意	2015-01-07

已完成

目标入组人数	国内: 70 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 72  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2012-07-23；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-03-13；