武汉聚乙二醇重组人生长激素注射液II期临床试验-长效生长激素水剂治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验

登记号	CTR20160667	试验状态	已完成
申请人联系人	杨仁海	首次公示信息日期	2016-09-12
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20160667
相关登记号	CTR20140811,CTR20160666,
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	小于胎龄儿矮小儿童
试验专业题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验
试验通俗题目	长效生长激素水剂治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验
试验方案编号	Gensci2014031002	方案最新版本号	第四版
版本日期:	2015-08-31	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	杨仁海	联系人座机	021-60871786-8097	联系人手机号	18565398907
联系人Email	yangrenhai@gensci-china.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号	联系人邮编	200233

评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗SGA矮小儿童的最佳剂量，初步评估其治疗SGA矮小儿童的有效性和安全性，为Ⅲ期临床试验剂量的选择提供科学、可靠的依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 7岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 临床诊断为足月小于胎龄儿患者； 2 女孩3-6周岁、男孩3-7周岁； 3 青春期前（Tanner I期）； 4 入组时身高低于同年龄同性别正常儿童中位数的-2SDS (同年龄同性别正常儿童身高均值及身高标准差以中国9城市 0-18岁儿童体格发育调查研究数据(2005年)中的身高数据为标准)； 5 入组前一年内任一项生长激素激发试验之后，血清生长激素的峰浓度＞10μg/L； 6 骨龄≤实际年龄+1； 7 糖调节功能正常：空腹血糖 8 出生胎龄 ≥ 37周； 9 受试者及其监护人均签署知情同意书 (如果受试患儿不具备签署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名)。
排除标准	1 肝、肾功能异常（ALT>正常值上限1.5倍，Cr>正常值上限）； 2 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg和HBeAg均为阳性者； 3 已知高度过敏体质、对本研究试验药物或赋形剂过敏者； 4 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病，或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者； 5 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、Laron综合征、生长激素受体缺乏等； 6 潜在肿瘤患者（家族史）； 7 用过生长激素治疗者； 8 3个月内参加过药物临床试验者； 9 3个月内使用过其他激素治疗者(如性激素、糖皮质激素等：用药超过一个月)及接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗 (氧雄龙，生长激素释放激素等)； 10 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 2 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。 3 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 4 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。 5 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 6 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。 7 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 8 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。 9 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 10 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。 11 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。 12 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组） 用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 患者治疗结束时实际年龄的身高标准差积分（HT SDS） 用药52周后； 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 身高； 用药52周后； 有效性指标 2 生长速率； 用药52周后； 有效性指标 3 骨成熟情况； 用药52周后； 有效性指标 4 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比； 用药52周后； 有效性指标 5 血IGF-1标准差积分（IGF-1 SDS）和血IGFBP-3标准差积分（IGFBP-3 SDS）； 用药52周后； 有效性指标 6 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果。 用药过程中 安全性指标

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13387522645	Email	x.pluo@tjh.tjmu.edu.cn	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北省	武汉市
2	首都儿科研究所附属儿童医院	陈晓波	中国	北京市	北京市
3	山西省儿童医院	宋文惠	中国	山西省	太原市
4	复旦大学附属儿科医院	罗飞宏	中国	上海市	上海市
5	上海交通大学医学院附属新华医院	顾学范	中国	上海市	上海市
6	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林省	长春市
7	无锡市第四人民医院	徐庄剑	中国	江苏省	无锡市
8	江西省儿童医院	杨玉	中国	江西省	南昌市
9	湖南儿童医院	钟燕	中国	湖南省	长沙市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2014-09-25
2	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2014-12-24
3	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2015-10-28

已完成

目标入组人数	国内: 96 ；
已入组人数	国内: 96 ；
实际入组总人数	国内: 96  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-04-23；
第一例受试者入组日期	国内：2015-08-04；
试验完成日期	国内：2020-11-05；