广州GreenGeneF注射剂500IU/瓶III期临床试验-评估GGF的有效性、安全性和药代动力学研究

登记号	CTR20170235	试验状态	进行中
申请人联系人	魏嫦铭	首次公示信息日期	2017-05-12
申请人名称	Green Cross Corporation/ 精鼎医药研究开发（上海）有限公司

登记号	CTR20170235
相关登记号	暂无
药物名称	GreenGene F 注射剂 500IU/瓶
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	A型血友病
试验专业题目	一项在中国A型血友病受试者中评估GreenGene F的有效性、安全性和药代动力学的开放性、多中心、III期研究
试验通俗题目	评估GGF的有效性、安全性和药代动力学研究
试验方案编号	GGF_CN_P3	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	魏嫦铭	联系人座机	13910025064	联系人手机号	暂无
联系人Email	Changming.Wei@parexel.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区朝阳门外大街乙12号昆泰国际大厦1505室	联系人邮编	10010

主要目的：评价GreenGene F对于治疗新发出血事件的总体疗效 次要目的：评价GreenGene F治疗急性出血的临床有效性;评价GreenGene F预防出血的临床有效性;评价不同治疗方案的年出血率和关节年出血率;评价GreenGene F的安全性;评估FVIII抑制物的发生率;描述GreenGene F的药代动力学特征 探索性目的：评价GreenGene F于小型手术中和手术后止血的临床有效性;评价接受GreenGene F治疗的受试者的生活质量

试验分类	其他     其他说明:	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 能够提供书面的知情同意 2 在筛选时年龄在12岁或12岁以上的男性患者 3 确诊为中度或者重度A型血友病（FVIII活性：≤ 2%） 4 在筛选时已接受过其他VIII因子产品治疗，有相关记录，并经过核实至少为100个ED 5 不存在可检测出的FVIII抑制物（中心实验室Nijmegen检测结果应 6 没有抑制物病史和家族史（所有的历史抑制物检查结果均 7 人类免疫缺陷病毒（HIV）为阴性 8 入组前接受过按需治疗，且筛选前1年内未进行过连续6个月及以上的预防治疗（连续预防治疗定义为至少每周两次的不间断治疗） 9 可获得筛选前3个月的出血治疗记录
排除标准	1 接受过免疫调节药物或耐受诱导方案的受试者 2 血小板计数 3×正常值上限（ULN）；总胆红素（TB）> 2x ULN；肌酐> 2x ULN；凝血酶原时间（PT）或国际标准化比值（INR）> 1.5x ULN 3 目前存在严重肝功能不全或筛选前12个月内发生过严重的肝脏疾病 4 具有除A型血友病以外的其他先天性或获得性凝血障碍 5 患有无法控制的高血压（舒张压 > 100mmHg） 6 常规使用抗纤维蛋白溶解剂或影响血小板功能的药物 7 受试者计划或者有可能在研究期间进行手术治疗 8 对重组或来自于血浆的FVIII浓缩物存在过敏史或发生过严重不良反应 9 对来源于仓鼠或小鼠的蛋白过敏 10 之前参加过本研究并使用了研究药物 11 在研究药物开始给药前30天内接受过其他研究药物 12 目前或计划在研究中接受化疗或免疫调节剂治疗（如：IV注射免疫球蛋白，常规使用作用于全身的糖皮质激素） 13 研究者认为存在可能影响受试者健康、影响其参与研究或研究结果的疾病或状况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:GreenGeneF注射剂500IU/瓶 用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注 2 中文通用名:GreenGeneF注射剂1000IU/瓶 用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要有效性标准n在第二部分子研究六个月的治疗期间，采用四分量表对每次出血后止血效果的评估（极好、较好、一般或无反应）。治疗成功定义为评价结果“极好”或者“较好” 治疗期 有效性指标 2 安全性评定指标n从第一次给药至最终访视期间，FVIII抑制物的发生率（≥ 0.6 BU）n在电话访视完成为止的研究期间，不良事件（AE）和严重AE（SAE）n生命体征（血压、心率、体温和呼吸频率）n体格检查n心电图（ECG）n临床实验室检查n病毒传播情况 第一次给药至最终访视期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 次要有效性标准n预防治疗组和按需治疗组在6个月期间的年出血率（ABR）和关节年出血率（AJBR）n每次新出血发作时，达到止血所需的研究药物的输注次数n按体重校正后，新发生出血所需的治疗药物平均剂量nGreenGene F的用量（月均、年均以及平均每次出血事件的IU/kg）n首次给药直至出血控制的持续时间 治疗期 有效性指标 2 探索性有效性标准n采用四分量表对小型手术中和手术后止血效果的评估（极好、较好、一般或无反应）。治疗成功定义为评价结果“极好”或者“较好”n报告的生活质量状况及其在第二部分子研究6个月治疗前后的变化 治疗期 有效性指标

1	姓名	孙竞	学位	暂无	职称	教授
	电话	020-61641612	Email	jsun_cn@hotmail.com	邮政地址	广东省广州市广州大道北1838号
	邮编	510515	单位名称	南方医科大学南方医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
2	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南	长沙
3	浙江大学医学院附属第一医院	麦文渊	中国	浙江	杭州
4	昆明医科大学第一附属医院	曾云	中国	云南	昆明
5	陕西省人民医院	王一	中国	陕西	西安
6	北京大学人民医院	刘开彦	中国	北京	北京
7	济南市中心医院	陈昀	中国	山东	济南
8	沧州市中心医院	王娟	中国	河北	沧州
9	北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
10	北京协和医院	肖娟	中国	北京	北京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	南方医科大学南方医院	同意	2017-01-04

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 66 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；