武汉聚乙二醇重组人生长激素注射液IV期临床试验-长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验

登记号	CTR20171054	试验状态	已完成
申请人联系人	孙凌	首次公示信息日期	2017-09-30
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20171054
相关登记号	暂无
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢
试验专业题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验
试验通俗题目	长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症Ⅳ期临床试验
试验方案编号	GENSCI201404501；V6.0；2017.10.17	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	孙凌	联系人座机	0431-85190218	联系人手机号	暂无
联系人Email	aa@gensci-china.com	联系人邮政地址	吉林省长春市高新区天河街72号	联系人邮编	130012

评价聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增®）在广泛儿童人群中治疗因内源性生长激素缺乏症（GHD）导致身材矮小的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 在开始治疗前，根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等确诊为GHD 2 青春发育期前（Tanner I期），年龄≥3岁，性别不限 3 6个月内未接受过生长激素治疗 4 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书
排除标准	1 肝、肾功能异常者（ALT＞正常值上限2倍，Cr＞正常值上限） 2 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和HBeAg均为阳性者 3 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者 4 患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者 5 糖尿病患者 6 先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行 7 潜在肿瘤患者（家族史） 8 生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春期发育延迟、Laron综合征、生长激素受体缺乏等，生长落后的女孩未排除染色体异常者 9 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况 10 3个月内参加过药物临床试验者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液：规格：54IU/9.0mg/1.0ml/瓶，低剂量组0.12mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。 2 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液：规格：54IU/9.0mg/1.0ml/瓶，高剂量组0.20mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。 3 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液：规格：54IU/9.0mg/1.0ml/瓶，低剂量组0.12mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。 4 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液：规格：54IU/9.0mg/1.0ml/瓶，高剂量组0.20mg/kg/w(n=300)，皮下注射，每周用药1次，疗程26周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 实际年龄的身高标准差积分（Ht SDSCA） 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 2 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 临床试验过程中（0周到26周） 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 身高标准差积分（Ht SDSBA） 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 2 年生长速率 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 3 血IGF-1标准差积分（IGF-1 SDS） 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 4 血IGFBP-3标准差积分（IGFBP-3 SDS） 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 5 骨成熟 治疗结束时（第26周末或终止出组时） 有效性指标 6 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比 治疗结束时 有效性指标

1	姓名	罗小平，医学博士	学位	暂无	职称	主任医师，教授
	电话	13387522645	Email	xpluo@tjh.tjmu.edu.cn xpluo888@sina.com	邮政地址	湖北省武汉市硚口区解放大道1095号
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北	武汉
2	上海交通大学医学院附属新华医院	顾学范	中国	上海	上海
3	浙江大学医学院附属第一医院	王春林	中国	浙江	杭州
4	上海市儿童医院	李嫔	中国	上海	上海
5	第四军医大学第一附属医院	成胜权	中国	陕西	西安
6	上海交通大学医学院附属瑞金医院	董治亚	中国	上海	上海
7	江西省儿童医院	杨玉	中国	江西	南昌
8	北京协和医院	潘慧	中国	北京	北京
9	首都儿科研究所	陈晓波	中国	北京	北京
10	中山大学附属第一医院	马华梅	中国	广东	广州
11	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林	长春
12	山东省立医院	李桂梅	中国	山东	济南
13	青岛大学附属医院	陈志红	中国	山东	青岛
14	重庆医科大学附属儿童医院	熊丰	中国	重庆	重庆
15	四川大学华西二院	杨凡	中国	四川	成都
16	无锡市第四人民医院	徐庄剑	中国	江苏	无锡
17	南京医科大学第一附属医院	胡毓华	中国	江苏	南京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	修改后同意	2014-07-23
2	华中科技大学同济医学院附属同济医院	同意	2014-09-24
3	华中科技大学同济医学院附属同济医院	同意	2014-12-24
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	同意	2015-04-23
5	华中科技大学同济医学院附属同济医院	修改后同意	2017-12-07

已完成

目标入组人数	国内: 2400 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 600  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-12-30；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-04-10；