重庆人凝血因子ⅧIII期临床试验-观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性

登记号	CTR20171490	试验状态	已完成
申请人联系人	郭心怡	首次公示信息日期	2018-02-27
申请人名称	华兰生物工程重庆有限公司

登记号	CTR20171490
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子Ⅷ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性
试验通俗题目	观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性
试验方案编号	LXC1706HLCFE；第1.0版	方案最新版本号	第1.0版
版本日期:	2017-09-12	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	郭心怡	联系人座机	023-72202900	联系人手机号	18083086822
联系人Email	94335780@qq.com	联系人邮政地址	重庆市-重庆市-重庆市涪陵区鹤凤大道66号	联系人邮编	408100

评价华兰生物工程重庆有限公司生产的人凝血因子Ⅷ制剂治疗甲型血友病患者的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄≥12岁且≤65岁； 2 临床确诊为甲型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）； 3 患者曾接受过含凝血因子Ⅷ的制剂进行替代治疗； 4 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施； 5 成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准	1 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏者； 2 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上、未受控制的恶性高血压等）；以及研究者认为不适宜者； 3 既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑血栓）以及深静脉血栓； 4 计划6个月内接受大型手术； 5 曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）； 6 肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2.5倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限； 7 筛选期感染性标志物检测乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋抗体阳性； 8 受试者正在接受凝血因子Ⅷ预防性治疗（预防治疗是指规律性预防输注凝血因子制品, 使患者体内凝血因子(FⅧ：C) 水平长期维持在1% (0.01U/ mL) 以上，预防治疗方案参考欧洲方案： 25~ 40 U / ( kg·次) , 每周3 次）； 9 受试者入组前3天内使用过任何凝血因子Ⅷ制剂； 10 入组前3个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间输注全血、红细胞、血小板的患者； 11 研究期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的受试者； 12 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者； 13 孕妇或处于哺乳期的妇女； 14 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 3 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 4 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 5 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射液；规格200IU/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血因子Ⅷ输注效率值（回收率） 输注结束后10分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床总有效率 输注后24小时 有效性指标 2 安全性指标 生命体征、体格检查、临床实验室参数、不良事件和特殊事件（包括过敏反应、输液反应、血管刺激反应、抑制物形成、血栓形成等） 安全性指标

1	姓名	娄世锋	学位	医学硕士	职称	教授
	电话	13508331213	Email	13508331213@163.com	邮政地址	重庆市-重庆市-中国重庆市医科大学附属第二医院江南院区
	邮编	400010	单位名称	重庆市医科大学附属第二医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	重庆市医科大学附属第二医院	娄世锋	中国	重庆市	重庆市
2	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西省	南昌市
3	山东中医药大学附属医院	徐瑞荣	中国	山东省	济南市
4	郑州人民医院	郭树霞	中国	河南省	郑州市
5	河北医科大学第三人民医院	张金巧	中国	河北省	石家庄市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	重庆医科大学附属第二医院伦理委员会	同意	2018-01-03

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 57 ；
实际入组总人数	国内: 57  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-09-25；
第一例受试者入组日期	国内：2018-09-25；
试验完成日期	国内：2020-01-21；