今天，阿斯利康（AstraZeneca）和argenx公司分别宣布，其在治疗自身免疫性疾病的三期临床试验中已达到主要终点。

阿斯利康旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz），治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）与外部安慰剂组相比，三期临床试验的主要终点显著降低了抗性AQP4抗体阳性的NMOSD病人复发的风险。

NMOSD是一种罕见的残疾中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病在全球影响着数十万人。患者的主要症状是视神经和脊髓炎症性病变。NMOSD患者常复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤的逐渐积累和残疾。

补体蛋白C5它处于补体级联反应的末端，因此靶向蛋白可以调节通过三种不同渠道激活的所有补体信号。在各种补体免疫疾病中，补体免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。C5活性能抑制自身免疫攻击，从而缓解疾病症状。Ultomiris已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力。

临床试验结果表明，当中位治疗时间为73周时，接受中位治疗时间为73周时，Ultomiris58名患者未观察到疾病复发，达到试验的主要终点。详细数据将在未来的医疗会议上公布，并尽快提交给全球监管机构。

argenx公司宣布公司针对新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）治疗免疫性血小板减少症（ITP）与安慰剂相比，持续血小板缓解的患者比例显著提高。

ITP是一种自身免疫性疾病，IgG自身抗体攻击血小板，减少血小板的产生，增加过度出血的风险。在严重的情况下，它会导致贫血，甚至脑出血。目前，许多人都有ITP病人的症状没有完全控制。

Vyvgart是一款人IgG抗体片段，它通过和FcRn结合，减少血液循环IgG自身抗体水平。它获得了美国的抗体水平。FDA批准治疗全身重症肌无力。

测试结果显示，接受Vyvgart治疗的ITP患者组中，21.8(17/78)患者达到血小板持续缓解标准，明显优于安慰剂组(5%，p=0.0316）。Vyvgart也达到了一系列关键的次要终点。

免疫性血小板减少症是一种残疾性自身免疫性疾病，目前还没有明确的标准治疗。乔治城大学的主要临床试验研究人员Catherine Broome这些数据显示血小板水平正在接受，教授说Vyvgart治疗后可迅速提高到临床意义水平。我们很高兴靶向致病。IgG自身抗体可能代表着帮助这一患者群体的潜在新策略。

参考资料：

[1] argenx Announces Positive Phase 3 Data from ADVANCE Trial of VYVGART? (efgartigimod alfa-fcab) in Adults with Primary Immune Thrombocytopenia. Retrieved May 5,2022,from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/24303/05/en/argenx-Announces-Positive-Phase-3-Data-from-ADVANCE-Trial-of-VYVGART-efgartigimod-alfa-fcab-in-Adults-with-Primary-Immune-Thrombocytopenia.html

[2] Ultomiris met primary endpoint in CHAMPION-NMOSD Phase III trial in adults with neuromyelitis optica spectrum disorder. Retrieved May 5,2022,from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-nmosd-ph-iii-trial-met-primary-endpoint.html