编译李汤姆

尽管最新消息显示，尽管美国FDA今年3月已取消搁置搁置A血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec三期Affine临床研究，但辉瑞及其合作伙伴Sangamo Therapeutics在发现该疗法可能增加血栓形成的风险后，自愿暂停研发试验，开始调整治疗方案。

据悉，辉瑞近日发现一名高因子VIII患者有血栓病史，目前情况良好，辉瑞也在分析血栓形成的因素。

根据最近发布的第一季度财务报告，辉瑞已经停止了相关测试，并考虑在几个月内恢复临床研发。该公司预计今年第三季度将恢复临床试验，并预计将于2023年下半年公布相关试验结果。

公开资料显示，A血友病是一种凝血因子VIII遗传性疾病由缺乏或功能障碍引起，人体凝血因子VIII正常水平为50%-150%之间。

之前，因为美国FDA临床搁置，辉瑞血友病基因疗法研发进展延迟，使其落后于竞争对手CSL Behring和BioMarin，两家公司都计划在年中前向监管部门提交批准申请。

然而，辉瑞的其他研究和治疗方法也具有治疗血友病的临床潜力，预计将于2023年公布几项相关试验数据。marstacimab这是一种新型的非因子治疗候选药物，此前已获得美国非因子治疗候选药物称号。FDA快速通道指定，用于治疗A型和B型血友病。

此外，辉瑞上周还表示，美国FDA已允许其杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec第三阶段临床试验继续进行。据报道，该疗法在去年年底死于美国的一名患者。FDA搁置。

参考来源：Another Pfizer gene therapy is free of FDA hold,but delay continues