编译丨newborn

近日，对杜氏肌营养不良症进行了审查（DMD）基因治疗数据后，安斯泰决定放弃候选人DMD这一决定导致了基因疗法1.7减值损失1亿美元。

2019安斯泰来花了30亿美元收购基因治疗初创公司Audentes Therapeutics。此前，Audentes美国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）合作，取得相关临床前证据，显示AAV载体编码的修改U7小核RNA能改善肌肉功能。

基于这些数据，Audentes2020年开始携带DMD基因突变（显子2重复）的男孩接受了基因治疗测试。但在审查了临床前研究的结果后，安斯泰决定终止临床基因治疗的发展AT702、两种早期候选基因疗法AT751和AT753，后两者适用于外显子51和外显子53跳过疗法DMD患者。

据悉，终止上述DMD基因疗法将导致安斯泰1.72022财年第一季度，将反映1亿美元的减值损失。

值得一提的是，一年前，由于2/3期临床试验中多例患者死亡，先导基因疗法AT132临床搁置导致安斯泰来减值损失5.4亿美元。AT132是Audentes核心资产用于治疗X连锁肌小管性肌病（XLMTM）。

据了解，AT132使用AAV8载体将肌管蛋白1基因复制到患者的肌肉细胞中，可以通过改进来改善MTM1由基因突变引起的新生儿神经肌肉疾病XLMTM。据公开报道，2020年5月，-20212009年9月，已有4例患者在接受AT132治疗后死亡。

在披露上述DMD在基因治疗项目终止的声明中，安斯泰来还透露，将记录并重新评估和重新评估AT132相关损失。去年9月，一名患者接受的剂量较低，被认为更安全AT132肝脏问题发生后，安斯泰自愿暂停患者筛查和给药。几周后，由于第四例死亡，美国死亡。FDA对AT132采取临床搁置措施。基于对临床延迟和潜在上市产品标签的思考，安斯泰表示将记录AT132相关减值损失。

根据公告，安斯泰来还终止了另外两个项目，一个是DNA疫苗ASP2390，一期临床研究用于预防尘螨引起的过敏性鼻炎；二是预防尘螨引起的过敏性鼻炎；GITR激动抗体ASP1951，一期临床研究用于治疗癌症。一般来说，是针对的。AT132以上两个项目，安斯泰来在2021财年第四季度记录减值损失3.9亿美元。

参考来源：

1、Astellas takes $170M hit as DMD gene therapy plan unravels in wake of preclinical data

2、Notice Regarding Impairment Loss for Products under Development