4月22日，基石药业同类首创药物拓舒沃沃^?(艾伏尼布)AGILE III临床研究结果在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》上发表。研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃^?这是第一个证实，与阿扎胞苷共用可以改善初治IDH1急性髓系白血病突变型（AML）病人无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）靶向疗法。

公开资料显示，2019年7月，基石药业宣布全球III期注册试验AGILE中国共有16个研究中心参与了在中国完成第一例病人给药的工作。AGILE研究。目前，基石药业计划已在中国提交拓舒沃^?适应症新药上市申请。同时，在包括美国在内的其他国家和地区，艾伏尼布片新适应症的上市申请正在积极与相应的药品监督管理部门沟通。此外，拓舒沃^?已获中国大陆批准，用于治疗携带IDH1易感突变成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

AGILE III临床研究结果疗效显著

初步治疗一线治疗IDH1突变AML病人带来了新的选择

数据显示，AML它是一种进展迅速的血液和骨髓癌，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有2万例新病例。在中国，每年都有7.53万白血病新发病例，其中AML病人的比例约为59%。大多数病人。AML病人最终会复发。复发或难治性AML病人的预后通常很差。患者的五年生存率约为五年。29.5%。约6~10%的患者被诊断为急性髓细胞白血病IDH1突变。

据了解，AGILE研究是一个世界III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评价拓舒沃沃^?与之前未经治疗的安慰剂联合阿扎胞苷相比，联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷相比IDH1突变AML病人的疗效和安全性。AGILE III研究结果达到了无事件生存期的主要终点和所有关键次要终点，包括完全缓解率、总生存期、完全缓解和完全缓解部分血液恢复，以及客观缓解率。

AGILE III期研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃^?与阿扎胞苷联合治疗的患者EFS、组患者的OS、完全缓解率、完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复率均得到统计意义的提高，OS从安慰剂组7.9增加到24个月。

在全球范围内取得了多项重大进展

拓舒沃^?市场潜力进一步凸显

目前，拓舒沃^?正在进行许多临床研究，包括治疗携带IDH1易感突变复发难治性骨髓增生异常综合征成人患者（MDS）、2022年第一季度，晚期胶质瘤、胆管癌等多种适应症在中国、美国、欧洲等国家和地区取得了突破。

今年1月底，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准拓舒沃^?新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成年人R/R AML病人。这是自2021年以来，基石药业继同类首创精准药物普吉华^?（普拉替尼胶囊）^?(阿伐替尼片)和潜在同类最优 PD-L1抗体药物选择捷美^?第四种新药（舒格利单抗注射液）在一年内上市。目前，基石药业已有7项新药上市申请。（NDA）获得批准。

2021多年来，基石药业上市的新药已覆盖非小细胞肺癌（NSCLC）、胃肠道间质瘤（GIST）、AML等待不同的治疗领域。

同月，艾伏尼布片获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游试验区特定医疗机构博鳌超级医院临床急需治疗IDH1治疗局部晚期或转移性胆管癌成年患者。今年3月，拓舒沃沃^?第一个处方已经在博鳌超级医院方，成功地完成了第一个病人。值得注意的是，这是艾伏尼布片在中国的第一个临床应用，也是美国以外的第一个处方。

在药品可支付性方面，艾伏尼布片取得了许多进展。作为75种海外特殊药物之一，被纳入北京包容性健康保险，作为25种国内药物之一，被纳入海南乐城全球特殊药物保险。此外，早在2020年，拓舒沃^?被国家药品监督管理局药品评审中心列入临床急需海外新药名单（第三批），取得快速渠道评审批资格。同时，拓舒沃^?还入选了2020版《CSCO《恶性血液病诊疗指南》。

在中国以外，拓舒沃^?也取得了许多重大进展。今年3月，拓舒沃沃。^?联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型AML患者治疗补充新药上市申请（sNDA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理并授予优先审查。此前，拓舒沃沃沃。^?已获美国FDA批准用于多种适应症，包括单药治疗FDA批准的检测方法确诊携带IDH1易感突变的成年人R/R AML病人，以及年龄≥75由于其他并发症，携带强化疗不能使用IDH1易感突变的新诊断AML成人患者，以及治疗经络的第一个和唯一靶向疗法FDA经批准的检测方法诊断为先前治疗过的检测方法IDH1局部晚期或转移性胆管癌患者的突变。在欧洲市场，拓舒沃沃^?两种适应症的上市许可证申请已提交欧洲药品管理局（EMA），联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗IDH1突变型AML患者及以往接受治疗的局部晚期或转移性患者IDH1胆管癌胆管癌患者。