2022年2月25日，Biohaven Pharmaceuticals宣布与百时美施贵宝（BMS）达成全球许可协议，取得全球许可协议，taldefgrobep alfa（也称为BMS-986089)开发商业化权利。这是一种抗肌肉生长抑制素。（anti-myostatin）药物。Taldefgrobep百时美施贵宝授权Biohaven第三个研究项目是针对脊髓性肌萎缩症的（SMA）预计今年将开始患者三期临床试验。SMA它是一种罕见的进行性衰弱运动神经元疾病。患者肌肉发育生长受损，导致进行性无力和肌肉萎缩，运动功能下降，生活质量受损，甚至死亡。

肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质。骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程。然而，在神经肌肉疾病患者中，肌肉生长抑制素的活性可以严重限制其正常生长，无法达到发育和功能里程碑。肌肉生长抑制素抑制剂有望作为增强一系列儿童和成人神经肌肉疾病患者肌肉质量和力量的治疗策略。

SMA这是一种严重的进行性神经肌肉疾病。这种疾病通常通过运动神经元生存蛋白质（SMN）由于缺乏或功能异常，运动、呼吸、吞咽、脾脏、心脏、胰腺等器官都会受到影响，甚至威胁生命。SMN蛋白质对保持健康的运动神经元和运动至关重要。人体内的蛋白质。SMN1基因和SMN2基因可以产生SMN蛋白，SMN1基因占主导作用，SMN2基因产生约10%SMN蛋白。

Taldefgrobep alfa它是一种针对神经肌肉疾病的研究性肌肉靶向治疗药物，可能允许联合治疗。它属于一类名为神经肌肉疾病的药物。adnectin类抗体药物旨在结合肌肉生长抑制素的特异性。Adnectin它是一种基于人体血清的天然丰富细胞外蛋白-人纤维连蛋白（human fibronectin）蛋白质治疗的专有类别。其内在特征与成功药物所需的特征一致，包括高效、特异性、稳定性和良好的半衰期。

Biohaven公司首席执行官兼董事会主席Vlad Coric医生说：对taldefgrobep我们非常兴奋地改善神经肌肉疾病患者和家庭生活的潜力。我们相信，创新的抗肌肉生长抑制素疗法可能代表神经肌肉治疗的下一个前沿。

参考资料：

[1] Biohaven Licenses Taldefgrobep Alfa,a Phase 3-Ready Anti-Myostatin Adnectin for Spinal Muscular Atrophy (SMA),from Bristol Myers Squibb. Retrieved February 25,2022,from https://www.prnewswire.com/news-releases/biohaven-licenses-taldefgrobep-alfa-a-phase-3-ready-anti-myostatin-adnectin-for-spinal-muscular-atrophy-sma-from-bristol-myers-squibb-301490341.html