今日，Protalix BioTherapeutics公司及其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布正在研究治疗pegunigalsidase alfa（PRX–102）治疗法布里病（Fabry Disease）患者在三期关键临床试验中取得了积极的顶线结果。Pegunigalsidase alfa这是一种每两周注射一次的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A治疗方法。基于这一积极结果，两家公司预计今年下半年将前往美国FDA再次提交生物制品许可申请（BLA）。

法布里病是一种X连锁遗传病是溶酶体内的一种连锁遗传病α-半乳糖苷酶A活性缺陷导致代谢基物酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、肾脏、心脏、神经等器官中积累，最终导致慢性肾病、肾衰竭、心血管疾病和中风。

Pegunigalsidase-α是植物细胞表达和化学修饰的重组α-半乳糖苷酶A稳定版本。使用短链。PEG通过结合蛋白质亚基的化学交联共价，得到具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，血液循环半衰期约为80小时。

在这项为期24个月的随机双盲和活性对照三期临床试验中，肾功能下降的成人法布里病患者接受了pegunigalsidase-α或获批酶替代疗法的治疗。结果表明，pegunigalsidase-α与活性对照组相比，在肾功能的主要终点达到非劣效标准。

参考资料：

[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Topline Results from the 24-Month Phase III BALANCE Clinical Trial of PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved April 4,2022,from https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-and-chiesi-global-rare-diseases-announce-topline-results-from-the-24-month-phase-iii-balance-clinical-trial-of-prx-102-for-the-treatment-of-fabry-disease-301516555.html