阿司匹林的编译

肌萎缩侧索硬化（ALS），又称渐冻症、运动神经元病、夏科病、卢伽雷病等，是一种渐进而致命的神经退行性疾病。最近，有两种类型ALS一种药物遭受挫折，一种停留在研发阶段，另一种在申请上市过程中遭受挫折，FDA质疑。

3月28日，渤健及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals发布了BIIB078临床一期试验的一线结果。

BIIB078用于治疗C9orf72相关的ALS研究反义寡核苷酸药物。一线结果表明，该药物没有表现出临床效益，渤健和和和和。Ionis因此，决定终止其临床试验。

根据公司披露的结果，BIIB078耐受性好，不良事件（AE）严重程度大多为轻度至中度。但在病情缓解方面，得到的，得到的。BIIB078 60mg治疗病人和使用安慰剂的病人之间没有一致的区别。获得安慰剂的病人。BIIB078 90 mg次要终点病情恶化趋势大于使用安慰剂组的参与者。

Ionis相关负责人表示，科学界认为，C9orf72基因导致疾病的机制有很多种，在这个实验中认为，C9orf72相关的ALS包括疾病机制RNA以及相应二肽重复序列的相关毒性。

与此同时，ALS药物进展受阻Amylyx Pharmaceuticals。FDA3月28日对公司进行了3月28日的处理ALS治疗药物AMX0035质疑药物有效性的数据没有说服力。AMX0035临床二期数据以单一安慰剂为对照组。FDA要求咨询委员会成员决定这些数据能否证明AMX0035作为一种有效的ALS治疗方法。如果目前的数据还不够，Amylyx需要额外的数据来显示其有效性。

受此消息影响，在FDA通知发布后半小时内，Amylyx股票大幅下跌，跌幅超过 40%。

然而，尽管有人担心数据，但由于数据，ALS药物需求量巨大，FDA最终可能会考虑批准药物。下周三召开的咨询委员会会议将是AMX0035药否批准药品申请的关键转折点，是药品申请的关键转折点PDUFA日期定于2022年6月下旬。

参考来源：

1、Slammed with fresh clinical failure,Biogen and Ionis discard early-stage ALS candidate

2、Biogen and Ionis Announce Topline Phase 1 Study Results of Investigational Drug in C9orf72 Amyotrophic Lateral Sclerosis

3、UPDATED: Amylyx shares routed on skeptical adcomm docs — but did the FDA leave an open door on unmet ALS need?