2022年3月23日，Rezolute公司宣布正在研究治疗RZ358在一项2b期临床试验取得积极成果。试验数据显示，RZ358显著改善先天性高胰岛素血症（HI）患者的低血糖伴有良好的安全性和耐受性。

RZ358它是一种人源性的单克隆抗体，可以与肝脏、脂肪和肌肉中胰岛素受体的独特特构点相结合。抗体通过调节胰岛素的结合、信号和活性来抵消胰岛素升高的影响，从而保持葡萄糖水平在正常范围内。Rezolute认为，RZ358非常适合先天性高胰岛素血症（HI）、以及其他以胰岛素水平过高为特征的疾病的潜在治疗方法。而且，胰岛素水平过高。RZ358作用于胰岛β细胞下游有望广泛有效地治疗任何潜在遗传缺陷引起的先天性HI。此外，美国FDA已授予RZ358孤儿药治疗资格和儿科罕见病治疗资格。

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多中心、开放标签、重复给药2b在期临床试验中，标准治疗未能充分控制低血糖的23例先天性HI患者接受了RZ358治疗，以评估药物的安全性和耐受性、药代动力学和血糖疗效。所有患者分为个队列，剂量范围为3 mg/kg至9 mg/kg。通过动态血糖监测仪(测量低血糖时间)和血糖仪自我监测血糖(统计低血糖事件)评估RZ358对低血糖的影响。

Rezolute首席执行官、创始人Nevan Charles Elam我们非常鼓励测试结果，并期待将该项目推广到三个临床阶段，为这种弱病开发一种创新的治疗方案。

疾病介绍：

先天性HI这是儿童复发性和持续性低血糖的最常见原因。通常发生在出生后早期，约60%的先天性出现HI婴儿出生后第一个月出现低血糖。如果不能得到正确的诊断和治疗，可能会导致严重的脑损伤和死亡。随着时间的推移，复发性或累积性低血糖会导致进行性和不可逆转的损伤，包括严重和毁灭性的脑损伤、癫痫、神经发育问题和喂养困难，并对患者及其家庭的生活质量产生重大影响。

二氮嗪是目前两种最常用的长期药物（diazoxide）类似于生长抑素（somatostatin analogs），尚未获得美国FDA批准用于所有形式的疾病，并可能伴有难以忍受的副作用。先天性药物治疗无反应。HI在这种情况下，可能需要手术切除胰腺。然而，在影响整个胰腺的弥漫性先天性胰腺中，HI在患者中，虽然几乎所有的胰腺都被手术切除，但大约一半的儿童将继续患有低血糖，并需要药物治疗。

参考资料：

[1] Rezolute Announces Positive Results from the Phase 2b RIZE Study of RZ358 in Congenital Hyperinsulinism. Retrieved March 23,2022,from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/23/240863/en/Rezolute-Announces-Positive-Results-from-the-Phase-2b-RIZE-Study-of-RZ358-in-Congenital-Hyperinsulinism.html

[2] Targeting rare and metabolic diseases with transformative therapies. Retrieved March 23,2022,from https://www.nature.com/articles/d43747-020-00812-y