日前，Spotlight Therapeutics公司宣布完成3650万美元B为支持先导免疫肿瘤学项目进入临床实践，轮融资。Spotlight致力于开发不依赖载体的细胞靶向体CRISPR基因编辑疗法，其专有技术平台TAGE（Targeted Active Gene Editors）它是一种新型生物制品，通过对新型生物制品进行对比，CRISPR复合体的改造，不依赖病毒或非病毒载体，可以实现细胞选择性治疗基因组的编辑。Spotlight产品管道正在模块化和可编程CRISPR系统推进免疫肿瘤学、眼科疾病和血红蛋白疾病的临床试验。

Spotlight专有技术平台TAGE高度工程化、可编程CRISPR复合体。TAGE抗体和细胞穿透肽（CPP）协同作用分别促进CRISPR复合体的细胞靶向和核转运。Spotlight通过优化抗体和抗体，开发了一套独特的工作流程，CPP序列、结构和相对位置，TAGE迭代改造。此外，由于模块化设计，其工程平台可用于多元化交付。CRISPR该系统是为了编辑选定细胞中不同应用程序所需的。该方法避免了包装病毒、病毒样品和纳米颗粒输送系统的复杂性，为扩展应用程序打开了大门。

图片来源：Spotlight公司官网

我们正在推动潜力‘first-in-class’主要从事免疫肿瘤学项目，以及免疫肿瘤学、眼科疾病和血红蛋白病领域的研发管道。Spotlight总裁兼首席执行官Mary Haak-Frendscho博士说：获得B轮换资金是一个至关重要的里程碑，它使我们能够实施开发计划，使用它Spotlight独特的细胞靶向送货方式，解锁基因编辑的全部潜力，为患者带来有效的一劳永逸药物。

参考资料：

[1] Spotlight Therapeutics Raises $36.5 Million Series B to Advance a Pipeline of Cell-Targeted In Vivo CRISPR Gene Editing Biologics. Retrieved March 22,2022,from https://www.businesswire.com/news/home/20220322005265/en/Spotlight-Therapeutics-Raises-36.5-Million-Series-B-to-Advance-a-Pipeline-of-Cell-Targeted-In-Vivo-CRISPR-Gene-Editing-Biologics