正大天晴重组人凝血因子：启动III期临床！超过20亿血友病创新药
发布时间： 2022-03-23 19:39:41
近日，正大天晴宣布注射用重组人凝血因子Ⅶa最新临床(注册号:CTR20220560），多中心、单臂、开放评估有效性和安全性，伴有抑制物血友病患者Ⅲ临床研究。目前，该品种仅在中国获批生产。在本土企业中，正大天晴进展最快。此外，正大天晴还于今年2月7日提交了注射用重组人凝血因子Ⅷ上市申请。
截图来源：药融云中国临床试验数据库
血友病是健康人因缺乏凝血因子而异常出血的遗传性疾病。血友病患者也被称为玻璃人。一旦发生，即使是一点伤口也可能是致命的，因为凝血功能缺陷。其发病率约为万分之一。2018年5月11日，国家卫生委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，其中包括血友病。
然而，血友病并非无药可治的绝症：凝血因子替代疗法是目前市场上血友病疗法的主流。通过外源性补充人源性或重给凝血因子，出血时可减少出血或止血。据药融云统计，2021年前三季度，我国凝血因子医院销售额达到22亿元，同比增长60%。其中，凝血因子8是主要产品，市场份额近90%。
凝血因子院内销售情况
截图来源：药融云全国医院销售数据库
目前国内批准的凝血八因子主要有以下几类:
- 第一代血源凝血因子Ⅷ：主要生产企业有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、南岳生物等；
- 重组人凝血因子Ⅷ（二代）：主要来自百特、拜耳、辉瑞等；
- 第三代重组人凝血因子Ⅷ：中国诺和诺德的诺易和神舟细胞的安佳因被批准生产、销售
此外，还有许多凝血因子在中国获批上市。2015年，辉瑞注射用重组人凝血因子IX(商品名称:贝赋)获批在中国上市，用于治疗乙型血友病；2020年7月，泰邦生物人凝血因子Ⅸ上市申请经国家食品药品监督管理局批准，治疗乙型血友病，列入2021年国家医疗保险药品目录；2021年4月，赛诺菲注射艾诺凝血素α经国家食品药品监督管理局批准，这是世界上第一个重组凝血因子的人IX Fc融合蛋白rFIXFc），它也是中国第一种长期重组凝血九因子的新药。
正大天晴研究注射重组人凝血因子Ⅶa，目前国内只有诺和诺德公司的四个产品规则获批上市，国内产品没有获批。在国际市场上，除了诺和诺德，还有法国LFB SA注射用于重组人凝血因子VII.a两个产品规则获批上市。
目前，成都荣盛药业、天坛生物所属成都荣盛药业正在研究公示注射用重组人凝血因子Ⅶa临床试验，其中成都荣盛药业在I试验阶段；正大天晴进入试验阶段；III期间有望成为国内第一个注射用重组人凝血因子Ⅶa产品。
截图来源：药融云中国临床试验数据库
今年2月7日，正大天晴再次提交注射用重组人凝血因子Ⅷ上市申请并受理，另外，Octapharma AB四川兴科荣药业与四川兴科荣药业也申请了该品种的进口（3.1江苏盛斯生物提交注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白上市申请。