317月17日，国家食品药品监督管理局药品中心（CDE）官方网站显示，南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发CTA101 UCAR-T细胞注射液产品(受理号:CXSL2101509）国家药品监督管理局正式获得（NMPA）临床试验默示许可。CTA101是CDE国内首款批准的现货型UCAR-T细胞治疗产品用于治疗成人复发或难治性B急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

急性淋巴细胞白血病起源于前体B或T骨髓、血液、髓外淋巴前体细胞恶性增殖性肿瘤。常见于儿童，占成人急性白血病的15%~20%。随着化疗方法的不断改进，儿童完全缓解(completeremission,CR)5年生存率超过年生存率超过80%。成人复发难治性急性淋巴细胞白血病预后差，5年总生存率低于10%。

CTA101是北恒生物自主研发拥有独立的知识产权CTA101细胞注射液。是中国第一个基于细胞注射液的基础。CRISPR免疫细胞治疗产品的基因编辑技术是中国第一个 UCAR-T创新药双靶点创新药，是一种双靶点药，UCAR-T针对细胞注射液CD19和/或CD22阳性成人复发/难治性急性淋巴白血病。

据悉，CTA101采用北恒生物通用CAR-T技术平台开发的现货供应型CAR-T细胞疗法，使用CRISPR基因编辑技术，敲除TRAC避免移植物抗宿主病（GvHD），同时敲除CD52抗基因并联使用CD52避免患者对单抗CAR-T细胞的排斥反应（HvGR），延长UCAR-T体内细胞的存续时间。UCAR-T使用健康人T与自体相比，细胞制备已经完成。CAR-T，UCAR-T抗肿瘤活性高、成本低、可及性高。

据悉，CTA101探索性临床研究（IIT）结果是在2021年4月，ClinicalCancer Research 以原论文的形式发表。以前接受过严重治疗的6例患者接受了 CTA101 输注；其中3例入组前有高白细胞状态，3例有高风险基因损伤，1例以前接受过抗抗输注；CD22自体CAR-T治疗后3个月内复发。6例受试者剂量为 1E 06 CAR T cells/kg(3 病例)和 3E 06 CAR T cells/kg(3 病例)。安全性好，无剂量限制性毒性(DLTs)、移植物抗宿主病（GvHD）、神经毒性和基因组编辑相关的不良事件。所有受试者都有细胞因子释放综合征(CRS)，以轻中度为主，只有一名受试者发生了三级CRS。5受试者获得了MRD完全缓解阴性(CR)，CR 率为 83.3%，2受试者获得了长期缓解。