6月16日，武田（Takeda）中国宣布其创新药物重组抗血友因子(猪序列)Obizur（Susoctocog alfa）中国国家药品监督管理局药品审评中心正式获得上市许可申请（CDE）受理，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗，控制出血事件。根据新闻稿，Obizur第一个获得美国FDA还有欧洲药品管理局（EMA）获得性血友病的批准A的重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物有望在中国获得性血友病A患者提供新的治疗选择。

截图来源：CDE官网

获得性血友病A这是一种获得性出血性疾病，由于血液循环中出现抗凝因子Ⅷ（FⅧ）由自身抗体引起FⅧ活动减少的特点是自发性出血或手术、创伤或侵入性检查时出现异常出血，年发病率约为1.5/100万。

根据新闻稿，Obizur凝血因子与人序列Ⅷ结构相似，序列同源，不易抗人FⅧ自身抗体的灭活可以取代人类FⅧ止血效果明显。

在一个前瞻性的2/3多中心和开放标签的临床试验中，共有28名性血友病患者入组A100%的100%的患者在给药后24小时(停止或减少出血)出现可评估的反应。94%(16/17)的患者接受rpFVIII另外，作为重组蛋白，Obizur降低了血源性病原体传播的风险。

获得性血友病A它具有罕见和突然的特点，出血表现异质。它可能没有出血倾向或只有轻微出血。它还可能发生致命性出血，如胃肠道出血、腹膜后出血和颅内出血。中国性血友病登记（CARE）研究表明，获得性血友病A第一次就诊时首次就诊时约占60%.9%，严重威胁生命健康。因为性血友病A这种疾病很危险。及时诊断和早期适当治疗是此类患者成功治疗的关键。如果武田的创新药物在中国获得批准，将为此类患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jun 16,2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]武田获得创新性血友病药物Obizur中国上市许可证申请正式受理.Retrieved Jun 16,,2022. From https://www.prnasia.com/story/365281-1.shtml

原标题:获得性血友病A！武田创新药在中国上市