Vertex Pharmaceuticals公司今天宣布，美国FDA已授予在研疗法inaxaplin（VX-147)用于治疗的突破性疗法APOL介导的局灶性肾小球硬化（FSGS）病人。与此同时，欧盟药品管理局（EMA）还授予这一在研疗法PRIME用于治疗的药物鉴定APOL慢性肾病介导（AMKD）。新闻稿指出,，inaxaplin是首款针对AMKD研究疗法的潜在机制。

APOL1介导性肾病是一种由APOL慢性肾病是由基因突变引起的。遗传功能增益性肾病（gain of function）APOL由基因突变产生的蛋白质会导致足细胞损伤。这种损伤破坏了正常的肾脏过滤功能，导致蛋白尿和肾脏疾病的快速进展。进行性肾脏疾病可导致患者需要接受透析和肾移植治疗，并可能导致死亡。局灶性肾小球硬化APOL一种介导性慢性肾病。

Inaxaplin是一款APOL1抑制剂、突破性疗法和突破性疗法PRIME药物鉴定的授予是基于治疗FSGS患者2期临床试验结果。该试验共有16名患者入组，在13名可评估患者中，在标准治疗的基础上联合使用inaxaplin治疗13周后，患者的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）获得临床意义和显著的统计降低，平均降低47.6%（95% CI：-60.0%，-31.3%)。此外，在治疗的早期，观察到患者的蛋白尿减少，疗效在整个治疗期间持续13周。无论患者的基线指标或背景治疗如何，都会得到一致的积极结果。

目前，inaxaplin在含安慰剂对照的随机双盲2/3阶段适应性临床试验中进行评估。如果中期数据分析结果是积极的，它可能被用作Vertex为治疗寻求加速批准的基础AMKD患者。