近日，Timber Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予在研局部外用异维A酸药物TMB-用于治疗先天性鱼鳞病的突破性疗法（CI）。

CI这是一种罕见的遗传性角化病，可导致皮肤干燥、增厚和脱屑。中度至重度CI亚型包括X隐形鱼鳞病（XRI）常染色体隐性先天性鱼鳞病（ARCI-LI）。在XRI和ARCI-LI在患者中，通常表现为全身皮肤大面积黑色鳞片。

TMB-001是一种通过Timber Pharmaceuticals公司专有配送系统开发的局部外部异维A用于治疗中度至重度的酸性药物CI。异维A酸是一种维生素A的衍生物。

在评估TMB-001中度至重度治疗CI的2b期CONTROL研究中，TMB-001表现出临床疗效和良好的安全性。在美国皮肤病学会（AAD）根据2022年年会上发表的一项研究分析，无论是否CI患者如何使用亚型？TMB-治疗成功的001。

Timber Pharmaceuticals关键的三期临床试验已经开始，以便进一步研究TMB-001治疗CI患者的疗效和安全性，预计将于2022年6月为第一批患者提供药物。这项临床试验将评估0.05%的TMB-中度至重度142例CI药代动力学、药代动力学和安全性。

“对于CI对于患者、他们的家庭和护理人员，以及多年来一直致力于为这种虚弱疾病寻找新治疗方案的临床医生和研究人员来说，这是一个重要时刻。Timber Pharmaceuticals公司董事长兼首席执行官John Koconis先生说：我是2b展示期研究TMB-我们为001的潜力感到骄傲，我们正在迅速推进一项关键的三期临床试验。

参考资料：

1.Timber Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TMB-001 for the Treatment of Congenital Ichthyosis. Retrieved May 31,2022,from https://www.timberpharma.com/news-releases