今年两届会议期间，全国政协委员、红杉中国创始执行合伙人沈南鹏将提交五项建议，其中两项与制药行业有关，涉及药物来源创新、脑科学研究和应用。

其中，在题为以临床价值为导向，提高药物创新能力的新能力》的提案中建议，我国药物研发需要更好地从跟随创新向源头创新转创新，在基础研究创新、知识产权保护、国家政策支持、技术沟通机制建设、全球资源整合等方面，更好地实现新药研发，解决临床需求的共同进步，提高我国制药业的国际竞争力。

沈南鹏委员呼吁社会关注老年脑健康疾病的预防和干预，加大对脑科学研究的投入，促进老年脑健康管理的改善。

提案一：以临床价值为导向，提高源头创新能力

近年来，我国医药研发增速跃居世界第一，新药研发领域投资热度空前高涨。我国涌现出一批创新研发实力雄厚的企业。

然而，随着工业的快速发展，问题也逐渐显现出来。包括在许多疾病领域，新药研发与临床需求不匹配的现象仍然很常见，可用药物不一定是最缺乏的临床药物，临床急需的药物往往不能得到满足。

从监管层面看，以病人为中心，以临床价值为导向的药物创新和研发是政策鼓励的方向。自2015年以来，以临床价值为导向的药物研发创新已成为国家食品药品监督管理局药品审批改革的重要组成部分。2020年11月，国家药品监督管理局药品评价中心（CDE）还正式出台了一份以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则的重磅文件。

沈南鹏成员认为，新药研发与临床痛点结合不足，主要与制药企业难以跳出固有的研发思维有关；此外，整个行业也面临着研发和国际发展的一些制约因素。主要体现在以下几个方面——

首先，药物研发盲目追求热点：目前我国新药研发主要通过跟随、改变、购买路径，注重发现验证、研发失败率低跟随创新水平，虽然是解决药物可及性的合理模式，但容易出现同一靶点药物，研发资金投入产出效率低。

2、药物发现创新路径不足，基础研究与成果转化仍存在差距：为什么目前的创新更集中在易成药的靶点上。一方面，在过去的几十年里，世界上积累了大量的基础研究成果，但最终只有少数成果转化为药物。另一方面，海洋药和植物药也是未来可成药的重要来源，但目前发展有限。

3、强化创新药物需要具备在国际市场站稳脚跟的能力，但目前制药企业出海仍需突破多重困难：突破性创新药物需要打开海外更广阔市场的大门，为下一步创新发展打下良好的基础。然而，目前国内创新药物出海仍面临巨大挑战：如从中国到全球的新创新理念转变、海外注册临床试验和销售投入高、头对头试验成本高；欧美市场的医疗传播和用药习惯与中国不同，建立国内创新药物的产品渗透和医患信任需要时间。

沈南鹏委员认为，为了使患者从无药可治到有药可治，再到有药可选，需要更好地实现新药研发的共同进步，解决临床需求，也是提高中国制药国际竞争力的唯一途径。因此，建议：

1、加强药品创新基础研究，优化药品研发配套环境

1. 在国家、省、地政府层面设立适合制药企业、高校等科研机构共同申请的科研资金，出台更多税收激励政策，扩大社会化非营利性机构，增加药品研发资助；

2. 加强对高校等科研机构科研人员新药研发的知识产权保护，探索将专利转化应用纳入高校职称评定和绩效评价体系，鼓励知识产权绩效推动药物创新的科研转型；

3. 围绕新药，鼓励科研机构开展更多横向合作和外部创业，支持创新机制和目标的发展，创新化合物和生物药物，创新平台技术；

4. 将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评价，优先考虑全球新靶点/药物的临床资源，促进企业医疗合作建立数据共享，促进药物研发。

2、收紧跟踪时间窗，加强指导，促进药物研发

1. 根据国内外监管审批动态，进一步加快临床指南更新，收紧跟踪时间窗，鼓励制药企业提高项目审批和临床研究能力；

2. 进一步优化药品进入临床前的会议沟通机制，提前介入原药研发总体战略的制定和指导，进一步明确关键临床设计的科学性，提高临床资源的利用效率；

3. 对AI建议在药物审批中给予更明确的政策支持，包括设计优化药物分子、指导临床试验方案、开发生物标记物等。

3、帮助制药企业磨合全球规则，准确支持和引导制药企业出海

1. 还没有加入ICH但对于市场容量大的新兴国家，建议药品监督管理部门探索协调临床试验数据交换认证的可能性，降低企业进入的经济时间成本；

2. 推进多中心临床研究伦理合作审查，方便研发用品通关，熟悉欧美监管体系和ICH为标准人才培训提供监管和政策支持。

提案二：加强脑科学研究应用，完善老年脑健康管理

七普数据显示，我国60岁及以上老年人口已达20岁.64亿人。在众多老年人健康问题中，脑相关健康问题是老年人疾病和负担的重要原因之一。考虑到脑病药物仍存在巨大差距，必须加快更多的脑研究。

但现阶段，我国脑科学研究在应用实践中仍存在一些问题，包括：

1、脑健康疾病容易被忽视，缺乏有效的早期筛查体系：研究表明，我国神经退行性疾病患者数量不断增加，随着年龄的增长，患病规模可能进一步增加；预防和治疗老年人的脑病，重点是早期筛查、早期诊断和早期治疗。

以阿尔茨海默病为例，早期预防可降低35%-53%的患病风险；但目前，一方面，公众对老年认知障碍缺乏认识和重视，主动就医率低；另一方面，缺乏简单易行的早期筛查方法，导致大量早期脑肿瘤、帕金森病等患者无法诊断，错过了最佳干预阶段。

2、识别脑健康风险的数据积累较少，数据库建设仍相对薄弱：早期诊断干预方法的开发需要从大量健康和高风险受试者那里收集数据。但目前，我国基于大规模人群的长期脑健康记录数据不足，体检一般不包括定量脑功能测试；此外，国际目标和生物标记物缺乏国际研究跟进，以脑健康和脑疾病为主题的国家队列研究仍较少，限制了脑健康数据库的样本规模和代表性。

3、脑科学研发资源共享有待提高，地方研究优势有待发挥：脑科学相关疾病的研究、诊断和治疗需要更多的基础研究突破。从事脑科学相关产业，需要大量的动物模型、精密昂贵的仪器设备和高强度的科研人才。但目前，我国脑科学实验室数量约为海外发达国家的1/10，动物资源库共享有待提高，脑科学本科教育设置较晚，依托平台支撑的大科学项目合作和平台建设仍较薄弱。同时，我国非人灵长类丰富、脑病临床资源多样性等优势有待进一步放大。

沈南鹏委员会成员认为，目前和未来是预防和干预老年脑疾病的关键窗口期。增加科研投资，促进老年脑健康管理具有重要的社会经济意义，并提出以下建议：

1、支持低成本检测技术的发展，提高老年人早筛覆盖率

1. 建议技术支持生物标记物（蛋白质示踪剂、血液生物标记物等）、血液、尿液筛查、神经电生理学（多导睡眠监测、脑电图、事件相关电位）等低成本新检测技术的研发；

2. 鼓励有条件地区将认知功能、抑郁、脑肿瘤早期筛查纳入基本公共卫生服务项目，调查基层医疗卫生机构早期筛查的能力和技术难点，推广易操作、高精度快速认知障碍筛查量表；

3. 社区卫生机构加强早期预防和控制宣传，一、二级医院设立初步筛查诊所，三级医院设立专门诊所，提高积极就诊率，优化转诊机制，及时检测和重点服务认知障碍高危人群。

二是增加脑病相关队列研究项目，完善脑数据库建设，促进临床研究转化

1. 促进队列研究的标准化和标准化，鼓励地方政府通过医学创新研究促进脑病相关队列研究，积累更多影响记忆和认知功能的长期数据；

2. 根据年龄正常分布和异常定义标准，建立各种脑功能指标，服务临床前瞻性收集，从丰富的测量维度、建立亚群常模细分研究等方面完善数据库建设；

3. 简化脑科学研究临床伦理审批流程，推动建立多中心临床试验平台，推动脑科学相关临床研究和产品的应用。

三、资助脑认知脑疾病前沿技术，完善脑科学基础资源共享

1. 专注于重大脑疾病的临床治疗，增加对神经调节技术新方法、新模式的资助，支持类脑智能和AI、脑机接口、可穿戴等综合应用于脑认知脑疾病；

2. 充分发挥中国主导制定作用ISO/IECJTC第一个国际脑机接口标准的优势，促进国内脑机接口标准的统一建设；

3. 简化申请程序，降低成本，增加国家超级计算机中心对大脑科学海量数据分析处理的技术支持；

4. 在脑计划的支持下，探索建立实验动物平台资源共享的研究机构合作路径，特别是非人灵长类共享平台。

资料来源技创新板日报