今日，SwanBio Therapeutics该公司宣布完成5600万美元B一轮融资。融资基金将用于支持其主要研究基因疗法SBT101用于治疗肾上腺髓质神经病的临床开发（AMN）。预计SBT101今年下半年将开始1/2期临床试验。此外，该公司还将继续为脊髓相关疾病开发基因治疗。

AMN这是一种渐进性神经退行性疾病，因为ABCD1基因突变导致脊髓细胞和其他组织功能异常。患者的症状包括成人活动丧失、疼痛、失禁和性功能障碍。目前，没有批准治疗这种疾病，标准治疗仅限于缓解症状。

SBT101这是一种基于腺相关的病毒（AAV）以弥补为目的的候选基因疗法ABCD1突变引起的功能损失。在临床前研究中，它可以通过剂量依赖来改善疾病的生物标志物，并且在AMN改善小鼠模型中的功能。SBT101在非人类灵长类动物中表现出良好的耐受性。

在SBT101之外，SwanBio通过鞘内注射、靶向中枢和外周神经系统，也在开发一系列候选基因疗法。这一策略是基于该公司在基因疗法传递和生物分布方面的洞察力在转基因设计方面的专业知识以及开发创新外壳的能力。

自获得第一轮投资以来，SwanBio取得了很大的进展，包括迅速关注治疗AMN这些项目被推向了临床实践。同时，公司建立了平台能力，使我们能够针对脊髓相关疾病，促进广泛的发展AAV基因治疗管道。SwanBio公司主席Chris Hollowood我们非常兴奋地为严重神经系统疾病患者提供改变生活疗法的前景。

参考资料：

[1] SwanBio Therapeutics Announces $56 Million Series B Financing to Advance Novel Gene Therapies for Neurological Conditions. Retrieved May 18,2022,from https://www.businesswire.com/news/home/20220518005165/en/SwanBio-Therapeutics-Announces-56-Million-Series-B-Financing-to-Advance-Novel-Gene-Therapies-for-Neurological-Conditions/