晚期多发性骨髓瘤复发CAR-T治疗值得期待
发布时间： 2022-05-10 19:47:32
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓的浆细胞血液肿瘤，易发于骨髓的浆细胞50-60近年来，中老年人的发病率呈上升趋势。目前，我国发病率约为3/10万，在恶性血液系统肿瘤中排名第二。
过去，多发性骨髓瘤一度缺乏有效的治疗方法。近十年来，随着医学技术的进步，多发性骨髓瘤治疗的弹药库越来越丰富。
目前，多发性骨髓瘤的主要治疗药物包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体和单克隆抗体CAR-T治疗，但大多数患者都会面临复发和疾病进展，目前尚未治愈。
近日，美国FDA已被授予研究新型CAR-T疗法ALLO-605孤儿药资格（ODD），治疗晚期多发性骨髓瘤。
ALLO-605它是一种异基因、基因编辑CAR-T细胞疗法，靶向癌细胞表面B细胞成熟抗原（BCMA）。BCMA它是多发性骨髓瘤细胞中常见的抗原，是已验证的抗癌靶点。
该研究药物以前获得过FDA指定快速通道。
目前，FDA已批准两种治疗多发性骨髓瘤的方法CAR-T疗法。然而，现有的CAR-T细胞疗法是自体的CAR-T疗法，即需要提取患者自身T细胞进行改造再回输。
这相当于私人定制，不仅难度大、耗时长、价格高，而且患者在早期经常接受大量治疗，免疫细胞严重减弱，限制了临床效益。
如何在保证疗效的同时，将CAR-T细胞改造过程简化、标准化？最好有可以随时使用的现货。以及同一异体。CAR-T治疗(使用其他健康人T细胞)，成为CAR-T治疗未来的方向可以有效解决自体问题CAR-T治疗的痛点，让更多的病人受益。
而ALLO-605属于通用型CAR-T疗法来自健康供应商提供的诱导多能干细胞，并使用其专有的TurboCAR平台提高疗效，值得期待。
目前，ALLO-605正在接受一期临床试验（IGNITE）。
剂量递增研究旨在评估剂量递增研究ALLO-605用于复发/难治性多发性骨髓瘤或其他骨髓瘤BCMA阳性恶性肿瘤患者的安全性、可行性和推荐剂量。
临床试验将进行CAR-T细胞疗法与ALLO-647（一种CD52导向单克隆抗体)结合使用，作为ALLO-605输注前淋巴清除方案的一部分。
据介绍，获得孤儿药资格意味着这种潜在的同类异体CAR-T疗法将在研发和审批中获得FDA特殊护理有望更快地应用于临床实践。
好医生指出，随着各种新疗法的出现，多发性骨髓瘤患者的预后显著改善，生存期显著延长。
如今，多发性骨髓瘤的完全缓解率已经从5%提高到70%，平均生存期可以超过5年，这给老年人和并发症患者带来了好消息。期待更多新疗法获批，使多发性骨髓瘤成为真正意义上的慢性病。
参考来源：
https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220428/fda-grants-orphan-drug-designation-to-offtheshelf-cart-for-advanced-multiple-myeloma
haoeyou.com/zhongliu_aizheng/duofaxinggus/20220510/7124.html
图片来源来源Pixabay