近日，argenx公司宣布，efgartigimod皮下注射制剂在三期临床试验中获得积极数据。试验已达到其主要终点，即治疗29天时，全身重症肌无力（gMG）病人的免疫球蛋白G（IgG）水平低于基线，获批静脉输注水平低于基线（IV）制剂Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）与非劣效性标准相比。基于这些结果，argenx今年年底计划去美国FDA申请皮下注射制剂生物制品许可证（BLA）。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致虚弱和可能危及生命的肌肉无力。85%以上的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Vyvgart是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class去年12月获批2月获批，成为第一个FDA批准的FcRn阻断剂。旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是预防IgG因此，通过防止降解，IgG与FcRn结合可导致自身免疫性疾病的介导IgG抗体消耗更快，从而减轻疾病症状。再鼎药已与再鼎药合作。argenx公司就这种创新疗法在大中华区的发展和商业化权益达成合作。

Efgartigimod皮下注射制剂包括重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发，可降解体内透明质酸，帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。

▲argenx公司研发管线(图片来源:argenx公司官网）

三期临床试验100例gMG对患者进行了评估efgartigimod与静脉输注制剂相比，皮下注射制剂具有疗效。试验达到非劣效标准的主要终点（p