南京BLU-554胶囊I期临床试验-BLU-554治疗肝细胞癌患者的I期临床研究

登记号	CTR20190180	试验状态	进行中
申请人联系人	赵家明	首次公示信息日期	2019-03-06
申请人名称	基石药业（苏州）有限公司

登记号	CTR20190180
相关登记号	暂无
药物名称	BLU-554胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	肝细胞癌
试验专业题目	一项评估 BLU-554 在肝细胞癌患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的I期研究
试验通俗题目	BLU-554治疗肝细胞癌患者的I期临床研究
试验方案编号	BLU-554-1101; 修正案13	方案最新版本号	修正案13，仅供中国使用
版本日期:	2019-02-20	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	赵家明	联系人座机	021-60335000	联系人手机号
联系人Email	zhaojiaming@cstonepharma.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区海阳西路399号前滩时代广场21	联系人邮编	201214

确定BLU-554qd及bid给药时的 MTD 和推荐II期剂量（RP2D）、两种给药方案的安全性和耐受性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者年龄 ≥18 岁。 2 根据欧洲肝脏研究协会（EASL）或美国肝病研究协会（AASLD）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC。 3 受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。 4 必须有可用的FGF19 IHC 结果，且FGF19 IHC +。 5 受试者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）评分为 0-1。 6 受试者的Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（Child-Pugh A 级），无临床表现腹水 7 如果有HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗HCV治疗药物）。HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。
排除标准	1 受试者已有中枢神经系统 (CNS) 转移。 2 有临床意义的实验室检查异常。 3 根据纽约心脏协会（NYHA）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。 4 已确认的人类免疫缺陷病毒（HIV） 感染。 5 在接受首次研究药物之前14天或5个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。 6 首次给药前14天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。 7 受试者在接受研究药物前2周内接受过强效CYP3A4抑制剂和/或诱导剂治疗。 8 受试者在首次给药前15天之内接受过重大手术。 9 既往接受过肝移植。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BLU-554胶囊 用法用量:BLU-554胶囊，规格100mg/粒，600mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。 2 中文通用名:BLU-554胶囊 用法用量:BLU-554胶囊，规格100mg/粒，600mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。 3 中文通用名:BLU-554胶囊 用法用量:BLU-554胶囊，规格100mg/粒，600mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。 4 中文通用名:BLU-554胶囊 英文通用名:BLU-554Capsules 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:100mg 用法用量:600mg，口服，每日一次。 用药时程:连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 MTD（最大耐受剂量）、RP2D（推荐II期剂量） 研究期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PK/PD参数、根据RECIST 1.1版评估ORR、PFS、OS 研究期间 有效性指标+安全性指标

1	姓名	秦叔逵	学位	医学硕士	职称	主任医师
	电话	025-80864541	Email	qinsk@csco.org.cn	邮政地址	江苏省-南京市-杨公井34标34号
	邮编	210002	单位名称	中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区	秦叔逵	中国	江苏省	南京市
2	哈尔滨医科大学附属肿瘤医院	白玉贤	中国	黑龙江	哈尔滨
3	吉林省肿瘤医院	程颖	中国	吉林省	长春市
4	吉林大学第一医院	李薇	中国	吉林省	长春市
5	南方医院	郭亚兵	中国	广东省	广州市
6	浙江大学医学院附属第一医院	方维佳	中国	浙江省	杭州市
7	天津医科大学附属肿瘤医院	宋天强	中国	天津市	天津市
8	四川大学华西医院	李波	中国	四川省	成都市
9	河南省肿瘤医院	王居峰	中国	河南省	郑州市
10	南通大学附属肿瘤医院	徐爱兵	中国	江苏省	南通市
11	复旦大学附属中山医院	任正刚	中国	上海市	上海市
12	湖南省肿瘤医院	古善智	中国	湖南省	长沙市
13	复旦大学附属肿瘤医院	郭伟剑	中国	上海市	上海市
14	浙江省肿瘤医院	邵国良	中国	浙江省	杭州市
15	中山大学肿瘤防治中心	陈敏山	中国	广东省	广州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国人民解放军第八一医院医学伦理委员会	同意	2019-02-25

进行中（招募完成）

目标入组人数	国内: 16 ； 国际: 150 ；
已入组人数	国内: 11 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-05-06；     国际：2015-09-11；
第一例受试者入组日期	国内：2019-05-07；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；