北京CAR-BCMAT细胞I期临床试验-全人抗BCMA-CAR T细胞注射液治疗r/r MM的安全性和有效性的I/II期临床研究

登记号	CTR20190955	试验状态	进行中
申请人联系人	董晓辰	首次公示信息日期	2019-06-06
申请人名称	上海科济制药有限公司

登记号	CTR20190955
相关登记号	暂无
药物名称	CAR-BCMA T细胞
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发难治多发性骨髓瘤
试验专业题目	一项评价CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液在复发/难治多发性骨髓瘤患者安全性和有效性的I/II期临床研究
试验通俗题目	全人抗BCMA-CAR T细胞注射液治疗r/r MM的安全性和有效性的I/II期临床研究
试验方案编号	CT053-MM-01	方案最新版本号	CT053-MM-01; V9.1
版本日期:	2021-10-19	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	董晓辰	联系人座机	021-64501828	联系人手机号	15900922342
联系人Email	xiaochendong@carsgen.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市徐汇区银都路466号2号楼一楼	联系人邮编	200231

评价CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液在复发/难治多发性骨髓瘤患者输注12周的安全性和耐受性；确定CT053 CAR-BCMA T细胞的最大耐受剂量（MTD）和II期临床试验推荐剂量

试验分类	安全性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 自愿参加临床试验 2 年龄18-75岁，男女不限 3 既往接受至少3线方案治疗多发性骨髓瘤，每线治疗方案有至少一个标准治疗周期，至少包含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂 4 距最近的抗骨髓瘤治疗之后12个月内出现复发，或者在最近的 抗骨髓瘤治疗后60天内疗效评估未达到MR 及以上或进展 5 多发性骨髓瘤在单采前血清M蛋白≥10 g/L或24小时尿M蛋白≥200 mg或血清或尿M蛋白水平均未达到可评估标准的轻链型多发性骨髓瘤受试者血清游离轻链（sFLC）比值异常且受累FLC≥100 mg/L 6 预计生存期>12周 7 ECOG评分0-1分 8 具备单采的足够的静脉通路 9 有足够的肝肾功能，心血管，呼吸功能 10 育龄妇女受试者必须在筛选时和接受环磷酰胺和氟达拉滨治疗前进行血清妊娠试验且结果为阴性 11 男性受试者愿意在使用研究治疗后1年内采用非常有效可靠的方法避孕
排除标准	1 妊娠或哺乳期女性 2 HBsAg、HBV DNA、Anti-HCV、HIV 抗体或梅毒螺旋体抗体检测阳性 3 任何不可控的活动性感染 4 受试者既往治疗造成的毒副反应未恢复至CTCAE ≤1级 5 曾经接受过任何靶点的CAR T治疗 6 曾经接受过任何一种靶向BCMA的治疗 7 为治疗多发性骨髓瘤，既往接受过异体干细胞移植 8 单采前12周内接受过自体干细胞移植 9 单采前14天内接受针对研究疾病的治疗 10 单采前7天内接受相当于>15 mg泼尼松的全身性类固醇药物 11 筛选时患有浆细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、POEMS综合征或原发性轻链淀粉样变性 12 单采前4周内接种过减毒活疫苗 13 对氟达拉滨、环磷酰胺、托珠单抗过敏或不耐受 14 签署知情同意书前6个月内存在不可控制的心脑血管疾病 15 筛选时左心室射血分数（LVEF） 16 患有活动性自身免疫疾病 17 单采前需吸氧才能维持血氧饱和度≥95% 18 既往5年内或同时患有其他未治愈的恶性肿瘤 19 患有已知的有症状的CNS疾病 20 研究者评估认为受试者不能或不愿意依从研究方案的要求 21 单采前2周内进行过大手术 22 研究者或其工作人员的亲属、与研究者或其工作人员可能产生利益相关性的受试者

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:CAR-BCMAT细胞 用法用量:试验药的剂型：Car-T细胞注射液规格：1x10^8单位自体T细胞/袋给药途径：静脉输注用药频次：单次用药剂量：1x10^8单位自体T细胞用药时程：单次用药，1h内完成输注 2 中文通用名:CAR-BCMAT细胞 用法用量:试验药的剂型：Car-T细胞注射液规格：1.5x10^8单位自体T细胞/袋给药途径：静脉输注用药频次：单次用药剂量：1.5x10^8单位自体T细胞用药时程：单次用药，1h内完成输注 3 用法用量:NA 4 用法用量:NA 4 中文通用名:CAR-BCMAT细胞 用法用量:试验药的剂型：Car-T细胞注射液规格：1x10^8单位自体T细胞/袋给药途径：静脉输注用药频次：单次用药剂量：1x10^8单位自体T细胞用药时程：单次用药，1h内完成输注 5 中文通用名:CAR-BCMAT细胞 英文通用名:CAR-BCMATcells 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.5x10^8单位自体T细胞/袋 用法用量:给药途径：静脉输注，1h内完成输注 用药时程:单次给药 6 中文通用名:CAR-BCMAT细胞 英文通用名:CAR-BCMATcells 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.5x10^8单位自体T细胞/袋 用法用量:给药途径：静脉输注，1h内完成输注 用药时程:单次给药

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:- 用法用量:-

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT和AE发生情况 CAR-BCMA T细胞输注后12周 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 ORR，达到VGPR及以上的缓解率 CAR-BCMA T细胞输注后12周 有效性指标 2 CT053 CAR-BCMA T细胞输注后细胞代谢动力学 CAR-BCMA T细胞输注后26周 安全性指标 3 AE, SAE, AESI的发生情况 CAR-BCMA T细胞输注后12个月和24个月 安全性指标 4 ORR、达到VGPR及以上的缓解率、DOR等 CAR-BCMA T细胞输注后12个月和24个月 有效性指标

1	姓名	陈文明	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-85231000	Email	13910107759@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区工人体育场南路8号
	邮编	100020	单位名称	首都医科大学附属北京朝阳医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京朝阳医院	陈文明	中国	北京市	北京市
2	苏州大学附属第一医院	傅琤琤	中国	江苏省	苏州市
3	上海交通大学医学院附属新华医院	郝思国	中国	上海市	上海市
4	天津医科大学总医院	付蓉	中国	天津市	天津市
5	浙江大学附属第一医院	蔡真	中国	浙江省	杭州市
6	北京医院	刘辉	中国	北京市	北京市
7	温州医科大学附属第一医院	江松福	中国	浙江省	温州市
8	中南大学湘雅医院	贺艳娟	中国	湖南省	长沙市
9	上海市同济医院	梁爱斌	中国	上海市	上海市
10	北京大学人民医院	路瑾	中国	北京市	北京市
11	山东齐鲁医院	侯明	中国	山东省	济南市
12	中山大学肿瘤防治中心	夏忠军	中国	广东省	广州市
13	河南省肿瘤医院	房佰俊	中国	河南省	郑州市
14	北京大学第三医院	景红梅	中国	北京市	北京市
15	广东省人民医院	翁建宇	中国	广东省	广州市
16	中南大学湘雅三医院	刘竞	中国	湖南省	长沙市
17	中国医科大学附属盛京医院	杨威	中国	辽宁省	沈阳市
18	华中科技大学同济医学院附属协和医院	梅恒	中国	湖北省	武汉市
19	深圳市第二人民医院	杜新	中国	广东省	深圳市
20	北京博仁医院	胡凯	中国	北京市	北京市
21	河南省人民医院	朱尊民	中国	河南省	郑州市
22	蚌埠医学院第一附属医院	杨艳丽	中国	安徽省	蚌埠市
23	南通大学附属医院	刘红	中国	江苏省	南通市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	修改后同意	2019-04-01
2	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2019-05-06
3	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会t	同意	2019-10-14
4	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会t	同意	2020-07-06
5	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2020-09-07
6	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2021-01-04
7	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2021-04-12
8	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2021-10-22
9	首都医科大学附属北京朝阳医院医学伦理委员会	同意	2021-11-20

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 84 ；
已入组人数	国内: 16 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-07-23；
第一例受试者入组日期	国内：2019-08-24；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；