天津注射用重组人凝血因子VIIIIV期临床试验-评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性

登记号	CTR20191311	试验状态	进行中
申请人联系人	李军	首次公示信息日期	2019-07-16
申请人名称	神州细胞工程有限公司

登记号	CTR20191311
相关登记号	CTR20191772,CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922
药物名称	注射用重组人凝血因子VIII
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评估SCT800在接受过FⅧ治疗的甲型血友病患者中出血事件的预防和按需治疗的安全性、有效性的扩展多中心、开放研究
试验通俗题目	评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性
试验方案编号	SCT800-A401	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2020-05-20	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	李军	联系人座机	010-58628288-9040	联系人手机号	18519900910
联系人Email	jun_li2@sinocelltech.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号	联系人邮编	100176

主要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的安全性。 次要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的有效性。 评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中出血事件治疗的有效性、安全性。 评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中进行围手术期治疗的有效性、安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 任何年龄 2 诊断为重型（实验室检测FVIII:C 3 完成之前的SCT800研究的患者（SCT800-A302，SCT800-A303）或“新”PTP患者（相关医疗记录证实曾接受其他FVIII给药且给药EDs＞150天） 4 可获得筛选前至少50EDs的治疗记录 5 FⅧ抑制物检测结果为阴性（实验室Nijmengen-Bethesda检测结果＜0.6BU/mL），仅适用于“新”PTP患者； 6 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量200/μL 7 患者或其监护人理自愿签署知情同意书
排除标准	1 已知对任何FVIII制剂或任何赋型剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者 2 有FVIII抑制物史或家族史者 3 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病患者 4 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者 5 研究者证实的其它重度疾病或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床研究中获益 6 之前SCT800研究中因依从性差而退出的患者 7 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者（除FVIII试验外），在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。 3 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinantHumanCoagulationfactorVIIIforinjection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:250IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 4 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinantHumanCoagulationfactorVIIIforinjection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 5 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinantHumanCoagulationfactorVIIIforinjection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 6 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinantHumanCoagulationfactorVIIIforinjection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FVIII抑制物的发生率 0-120周。 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 年化出血率（ABR） 0-120周。 有效性指标 2 年化关节出血率（AJBR） 0-120周。 有效性指标 3 SCT800增量体内回收率。 来自主研究的患者——第36周 “新”PTP患者——第0天，第4周，第24周，第36周。 有效性指标 4 每例患者每月以及每年用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）； 0-120周。 有效性指标 5 每例患者每月以及每年用于预防性治疗的SCT800使用量（IU/kg）； 0-120周。 有效性指标 6 每例患者每年总给药次数； 0-120周。 有效性指标 7 靶关节数 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 8 关节功能评估 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 9 EQ-5D 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 10 止血效果 0-120周。 有效性指标 11 治治疗每次新发出血事件的SCT800注射次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量），以及出血控制时间（从开始注射研究药物至出血停止） 0-120周。 有效性指标 12 手术中及手术后注射SCT800的止血有效性评估。 0-120周。 有效性指标 13 不良事件发生率 0-120周。 安全性指标

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909999	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院
	邮编	300041	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
3	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
4	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
5	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建省	福州市
6	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
7	青岛大学附属医院	孙立荣	中国	山东省	青岛市
8	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
9	山西省儿童医院	郝国平	中国	山西省	太原市
10	成都市妇女儿童中心医院	周敏	中国	四川省	成都市
11	青海省人民医院	李文倩	中国	青海省	西宁市
12	昆明医科大学第一附属医院	曾云	中国	云南省	昆明市
13	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
14	广州医科大学附属第二医院	冯莹	中国	广东省	广州市
15	重庆医科大学附属儿童医院	肖剑文	中国	重庆市	重庆市
16	贵州医科大学附属医院	金皎	中国	贵州省	贵阳市
17	安徽省立医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市
18	常州市第一人民医院	顾伟英	中国	江苏省	常州市
19	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-06-12
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-09-18
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-02-07
4	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-07-13

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 240 ；
已入组人数	国内: 71 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-07-25；
第一例受试者入组日期	国内：2019-07-26；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；