北京注射用拉布立海IV期临床试验-评估拉布立海对防治NHL和AL患儿高尿酸血的有效性和安全性

登记号	CTR20200041	试验状态	已完成
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2020-04-14
申请人名称	Sanofi-Aventis Groupe/ Sanofi S.p.A./ 赛诺菲（中国）投资有限公司

登记号	CTR20200041
相关登记号	暂无
药物名称	注射用拉布立海
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	高尿酸血症
试验专业题目	评估在患有NHL和AL的儿童患者中，应用拉布立海（法舒克）预防和治疗高尿酸血症的有效性和安全性
试验通俗题目	评估拉布立海对防治NHL和AL患儿高尿酸血的有效性和安全性
试验方案编号	RASBUL09107；修订版方案02	方案最新版本号	修订版方案03
版本日期:	2020-05-08	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266666	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

主要目的：在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和急性白血病（AL）儿童患者中评价拉布立海的安全性。 次要目的：评估拉布立海预防和治疗高尿酸血症的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患者或其父母/法定监护人自愿并且能够签署知情同意书，如有需要，患者需知情同意 2 年龄为2岁至18岁（含18岁）的儿童或青少年患者（签署知情同意书之日） 3 筛选时，患者预期寿命≥45天，并且美国东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG）体能状态（Performance Status, PS）评分≤3 或Lansky评分PS≥30（由研究者选择评分方式） 4 首次化疗前或在第一个疗程的诱导化疗期间新诊断为NHL或AL的患者，筛选期基线血尿酸>8mg/dL（473μmol/L） 5 若新诊断的NHL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，则患者必须患有III或IV期非霍奇金淋巴瘤肿瘤，且有高肿瘤负荷（高风险的肿瘤溶解综合征（TLS）） 6 若新诊断的AL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，但有较高的TLS风险 7 首次给予拉布立海后患者将接受化疗且留院至少14天
排除标准	1 急性早幼粒细胞白血病 2 拉布立海给药前72小时内已接受或计划接受别嘌呤醇治疗的患者 3 肝肾功能异常患者 4 有遗传性过敏史或哮喘史 5 已知缺乏葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD），或有溶血性疾病或高铁血红蛋白血症史的患者 6 严重感染或活动性出血的患者 7 既往使用过尿酸氧化酶治疗的患者 8 对拉布立海或研究用药中任何其他成分有过敏反应 9 经研究者综合医疗和临床条件判断，不适合参与研究的患者，或患者存在不依从临床试验的风险 10 怀孕或哺乳期妇女 11 高效避孕和/或不愿或不能接受妊娠检查的有生育能力的女性（WOCBP） 12 男性患者和/或有生育能力的伴侣未进行高效避孕

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用拉布立海Rasburicaseforinjection法舒克Fastyrtec 用法用量:剂型：注射剂规格：每盒3瓶，每瓶1.5mg，粉末装在3ml的有橡皮塞的无色玻璃瓶中;溶剂装在2ml的透明玻璃安瓿中给药途径：静脉输液用药频次：每天一次剂量：推荐剂量为0.20mg/kg/天，通过静脉注射30分钟以上用药时程：根据血尿酸水平或研究者的临床判断，治疗持续1到5天
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无对照药 用法用量:单臂试验无对照药

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件（AE）和严重不良事件(SAE)的发生率 第一天至第七天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 化疗期间，拉布立海治疗结束后应答受试者的数量。 第一天至第七天 有效性指标 2 整个研究期间能维持正常尿酸水平的受试者比例 第一天至第七天 有效性指标 3 拉布立海治疗后血尿酸水平的最大下降程度（相对基线的%变化）（按百分比计） 第一天至第七天 有效性指标

1	姓名	王天有	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13051288655	Email	wangtianyou@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	王天有	中国	北京	北京
2	中国医学科学院血液病医院	竺晓凡	中国	天津	天津
3	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	沈树红	中国	上海	上海
4	广州市妇女儿童医疗中心	张辉	中国	广东省	广州
5	四川大学华西第二医院	高举	中国	四川省	成都
6	浙江大学医学院附属儿童医院	汤永民	中国	浙江省	杭州
7	郑州大学附属第一医院	刘玉峰	中国	河南省	郑州
8	首都儿科研究所附属儿童医院	刘嵘	中国	北京	北京
9	中山大学孙逸仙纪念医院	方建培	中国	广东省	广州
10	华中科技大学同济医学院武汉协和医院	吴小燕	中国	湖北省	武汉

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会	修改后同意	2019-09-24
2	首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会	同意	2019-11-01
3	首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会	同意	2020-09-22

已完成

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 50 ；
实际入组总人数	国内: 50  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-05-14；
第一例受试者入组日期	国内：2020-05-14；
试验完成日期	国内：2021-03-12；