上海UAP006II期临床试验-西罗莫司软膏治疗皮肤血管纤维瘤的研究

登记号	CTR20200203	试验状态	进行中
申请人联系人	段宁宁	首次公示信息日期	2020-12-01
申请人名称	上海奥科达生物医药科技有限公司

登记号	CTR20200203
相关登记号	CTR20200260
药物名称	UAP006
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	治疗患有结节性硬化症综合征的儿科患者皮肤血管纤维瘤
试验专业题目	一项多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、后续可选开放标签阶段的II 期临床研究评价西罗莫司软膏治疗结节性硬化症综合征（TSC）患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性
试验通俗题目	西罗莫司软膏治疗皮肤血管纤维瘤的研究
试验方案编号	AUCTA-UAP006-PH2	方案最新版本号	V6
版本日期:	2019-07-22	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	段宁宁	联系人座机	021-58585606-8086	联系人手机号	13671671823
联系人Email	ningning.duan@auctapharma.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区半夏路100弄10号	联系人邮编	201318

评价西罗莫司软膏（0.2%、0.4%浓度规格）及其安慰剂每日一次局部给药，为期12周，用于治疗患有结节性硬化症综合征的儿科患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	2岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 筛选时年龄为2至18岁总体健康的男性或非妊娠女性。 2 基于IGA评分，诊断为TSC且伴随至少3级至5级（含）的可见面部血管纤维瘤的患者。 3 有生育潜力的女性尿液妊娠试验必须呈阴性（如果无法进行尿液妊娠试验，则血清妊娠试验必须呈现阴性），如果在研究期间性活跃或变得性活跃，必须同意在研究期间使用有效的避孕措施。使用口服避孕药的女性在研究期间也必须使用屏障避孕法。性活跃的男性受试者和/或其女性伴侣也应使用适当的避孕方法。 有效避孕定义如下： ●t口服/植入/注射/透皮/雌激素阴道环避孕药、宫内避孕器、含杀精剂的避孕套、含杀精剂的隔膜。 ●t如果女性伴侣改变，如果女性同意采用其他可接受的避孕方法之一，则禁欲或伴侣进行输精管结扎术是可以接受的。 4 受试者和/或其父母或监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书/同意书。 5 愿意并且能够遵守所有试验要求。 6 受试者或家长/监护人必须能够用中文完成受试者自我评估调查。 7 根据受试者的病史、体格检查和研究医生的印象，受试者应保持良好的总体健康状况。
排除标准	1 研究者认为可能在试验期间对受试者的安全性构成风险，或者可能干扰本试验中安全性或有效性评估的慢性或急性疾病患者。 2 在基线期8周内接受过口服或皮肤外用mTOR抑制剂（西罗莫司，替西罗莫司或依维莫司）者或在基线期4周内对面部血管纤维瘤进行过其他皮肤科治疗者。（注意：此种情况下，涂抹防晒霜应视为非治疗措施，并且该方法有望在该患者人群中用于皮肤保护。） 3 目前正在接受任何一种形式的免疫抑制治疗或以前曾经历过重大免疫功能障碍者。 4 对研究产品的成分有过敏史者。 5 孕妇，或计划在研究过程中怀孕者，或正在母乳喂养者。 6 治疗区域有会妨碍或阻止充分评估其面部血管纤维瘤变化的其他皮肤病、色素沉着、疤痕、色素性病变或晒伤者。 7 有面部毛发（如胡须、鬓角、髭）会干扰研究评估者。 8 在研究开始前6个月内对面部血管纤维瘤进行过激光手术或冷冻治疗者。 9 需要使用伴随药物者，研究者认为，该伴随药物与研究产品一起使用时，可能会引起不良反应，或者干扰研究结果解释。 10 参加过另一项临床试验或在筛选前3个月内接受过任何研究性产品的患者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:UAP006 英文通用名:UAP006 商品名称:NA 剂型:软膏剂 规格:0.2% 用法用量:受试者应在彻底清洗面部后将研究产品局部涂抹于面部病灶部位，每天睡前一次。研究药物应足量涂抹以覆盖面部病灶。典型的用药量大约为0.125g,约为1.0cm软膏，大概为豌豆粒大小或指尖用量。面部病灶的推荐剂量至少为0.5cm。 用药时程:一天一次，12周为一个给药周期，双盲阶段和开放标签阶段各给药一个周期。 2 中文通用名:UAP006 英文通用名:UAP006 商品名称:NA 剂型:软膏剂 规格:0.4% 用法用量:受试者应在彻底清洗面部后将研究产品局部涂抹于面部病灶部位，每天睡前一次。研究药物应足量涂抹以覆盖面部病灶。典型的用药量大约为0.125g,约为1.0cm软膏，大概为豌豆粒大小或指尖用量。面部病灶的推荐剂量至少为0.5cm。 用药时程:一天一次，12周为一个给药周期，双盲阶段和开放标签阶段各给药一个周期。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:UAP006 英文通用名:UAP006 商品名称:NA 剂型:软膏剂 规格:安慰剂 用法用量:受试者应在彻底清洗面部后将研究产品局部涂抹于面部病灶部位，每天睡前一次。研究药物应足量涂抹以覆盖面部病灶。典型的用药量大约为0.125g,约为1.0cm软膏，大概为豌豆粒大小或指尖用量。面部病灶的推荐剂量至少为0.5cm。 用药时程:一天一次，12周为一个给药周期，双盲阶段和开放标签阶段各给药一个周期。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第12周面部皮肤病灶的研究者总体评估（IGA）至少有2级改善。 12周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与基线期受试者面部皮肤病灶的IGA评分相比，第12周IGA评分为洁净或几乎洁净且伴随至少有2级改善的受试者比例； 12周 有效性指标 2 与基线期的面部血管纤维瘤严重程度指数（FASI）评分相比，第12周至少改善30%的受试者比例，该评分基于病灶性红斑、大小和范围； 12周 有效性指标 3 相对于基线期，血管纤维瘤严重程度FASI评分改善至少30%所需的时间； 12周 有效性指标 4 与基线期的分类病灶计数相比，第12周至少有2级改善的受试者比例（评分如下：无病灶= 0；75处病灶= 4）； 12周 有效性指标 5 与基线期的病灶凸起评分相比，第12周至少有2级改善的受试者比例； 12周 有效性指标 6 与基线期的受试者自我评估调查相比，第12周至少有2级改善的受试者比例。 12周 有效性指标

1	姓名	王佶	学位	儿科医学硕士	职称	副主任医师
	电话	13651872288	Email	xiaojizi12@sina.com	邮政地址	上海市-上海市-闵行区万源路399号
	邮编	201102	单位名称	复旦大学附属儿科医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	复旦大学附属儿科医院	王佶	中国	上海市	上海市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属儿科医院伦理委员会	同意	2020-03-31

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ； 国际: 45 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；