北京静注人免疫球蛋白（10%）III期临床试验-治疗原发免疫性血小板减少症的有效性和安全性的试验

登记号	CTR20200785	试验状态	进行中
申请人联系人	秦亮	首次公示信息日期	2020-05-06
申请人名称	贵州泰邦生物制品有限公司

登记号	CTR20200785
相关登记号	暂无
药物名称	静注人免疫球蛋白（10%）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL1700123
适应症	原发免疫性血小板减少症（ITP）
试验专业题目	评价静注人免疫球蛋白（10%）治疗原发免疫性血小板减少症的有效性和安全性的开放、单臂、多中心临床试验
试验通俗题目	治疗原发免疫性血小板减少症的有效性和安全性的试验
试验方案编号	IVIG-10%-ITP（Ver1.0）	方案最新版本号	Ver1.1
版本日期:	2020-07-22	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	秦亮	联系人座机	0851-83605916	联系人手机号	18096091597
联系人Email	qinliang@chinabiologic.com	联系人邮政地址	贵州省-贵阳市-贵州省贵阳市花溪区大黔路156号	联系人邮编	550025

主要目的： 评价新型静注人免疫球蛋白（10%）治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效，通过分析首次用药治疗后7天内受试者血小板计数≥30×109/L并且提高到基线2倍以上的受试者比例，评价贵州泰邦生物制品有限公司生产的静注人免疫球蛋白（10%）的疗效。 次要目的： 1)通过其它次要疗效指标，观察和评价疗效差异； 2)观察和评价安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 1)t能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并签署知情同意书 2 2)t签署知情同意书时，年龄≥18周岁，≤65周岁，性别不限 3 3)t临床已确诊为ITP 3个月以上者，并能提供相应的就诊医疗记录 4 4)t血小板计数＜30×109/L 5 5)t研究期间女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者计划配偶怀孕）且受试者同意在试验期间和末次给药结束后90天内采取有效的避孕措施 6 6)t受试者充分理解并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究
排除标准	1 1)tBMI指数≥30kg/m2 2 2)t继发于其他疾病引起的血小板减少症或药物性免疫性血小板减少症 3 3)t已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品的过敏，对本试验药物的辅料成份过敏，包括有激素过敏史者 4 4)t有抗IgA抗体的选择性IgA缺乏者 5 5)t合并免疫性溶血性贫血 6 6)t签署知情同意书前4周内使用过静注人免疫球蛋白治疗或抗D人免疫球蛋白治疗 7 7)t既往使用静注人免疫球蛋白治疗或抗D人免疫球蛋白治疗无效者 8 8)t签署知情同意书前的4周内接受任何血液，血液制品或血液衍生物 9 9)t签署知情同意书前的4周内接受过免疫抑制剂或其它免疫调剂药物治疗（以下情况除外：使用剂量稳定且无剂量变化的糖皮质激素>3周，使用硫唑嘌呤或达那唑3个月以上、环孢素A 4周以上、长春碱类2周以上无效者）、8周内接受过利妥昔单抗、2周内接受过重组人血小板生成素或其它适应症明确有提高血小板计数作用的药物（如升血小板胶囊和维血宁等）治疗者 10 10)t签署知情同意书前8周内接种过或试验期间计划接种减毒活疫苗，如脊髓灰质炎、麻疹、风疹、腮腺炎以及水痘病毒疫苗等 11 11)t血红蛋白＜60g/L 12 12)t无法控制的高血压Ⅱ级以上的患者（SBP＞160mmHg和/或DBP＞100mmHg），以及低血压者（SBP＜90mmHg和/或DBP＜60mmHg） 13 13)t患有凝血因子缺陷的血液疾病 14 14)t慢性或复发性中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数＜1.5×109 / L） 15 15)t试验期间患有基础疾病，需要继续服用非甾体类抗炎药、华法林等药物 16 16)tHBs抗原阳性（或核酸检测）或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者 17 17)t签署知情同意书前存在高粘滞血症，目前患有糖尿病且控制不佳者（定义为空腹静脉血糖大于9.0mmol/L）、有短暂性脑缺血发作和中风、其它血栓栓塞事件或深静脉血栓形成的病史或体征、NHYA分级Ⅲ/Ⅳ级的充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞 18 18)t肝功能异常者：定义为ALT和/或AST≥正常值上限的3倍；和/或总胆红素≥正常值上限的1.5倍 19 19)t合并有肾功能损害的相关疾病或肾功能血清肌酐≥正常值上限的1.5倍，肌酐清除率＜60mL/min 20 20)t试验期内计划进行手术且需要输血或者血制品的患者 21 21)t筛选前6个月内有酗酒（有长期饮酒史，一般超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80 g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）的患者 22 22)t签署知情同意书前流产不足30天，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）或育龄期妇女在试验期间不能保证有效避孕者，包括计划在末次给药后90天内有妊娠计划或捐献卵子或精子的行为 23 23)t患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者；无行为能力或认知能力者 24 24)t药物滥用史或吸毒者 25 25)t签署知情同意书之前3个月内参加过其它药物或医疗器械临床试验 26 26)t生存期预计小于3个月或合并其它疾病为严重疾病（恶性肿瘤），在治疗期和随访期有可能生命垂危者，研究者认为将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者 27 27)t依从性差或受试者可能因为其它原因而不能完成本试验，或研究者认为不适宜参加本试验者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:静注人免疫球蛋白（10%） 用法用量:注射剂；规格：5g/瓶（10%，50ml）；静脉滴注,开始滴注速度为0.5mg/kg/min(0.005ml/kg/min)，持续15分钟后若无不良反应可逐渐加快速度，最快滴注速度不得超过8mg/kg/min(0.08ml/kg/min)。治疗ITp时用静脉滴注，1g/（kg*d），连续2日
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次用药治疗后7天内，血小板计数≥30×109/L并且提高到基线2倍以上的受试者比例（首次用药治疗后7天内符合以上标准者需至少间隔7d进行复测） 7天内 有效性指标 2 从签署知情同意书开始，按方案研究流程在规定的时点或时间范围开始观察并收集、记录每个受试者的安全性数据 90天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1)t首次用药治疗后7天内，血小板计数≥50×109/L的受试者比例（%）和中位时间（天） 7天内 有效性指标 2 2)t首次用药治疗后7天内，符合下列两项标准的受试者比例：a）血小板数≥30×109/L；b）至少一次较基线血小板计数增加至少两倍 7天内 有效性指标 3 3)t首次用药治疗后7天内，血小板计数达到R或CR的受试者比例（%）和中位时间（天） 7天内 有效性指标 4 4)t首次用药治疗后，血小板计数达到R或CR的受试者在28天内出现复发的受试者比例（%） 28天内 有效性指标 5 5)t首次用药治疗后第7天、14天的ITP出血量表评分 7天，14天 有效性指标

1	姓名	王书杰（博士）	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13601241502	Email	wsj0630@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-北京东城区帅府园1号
	邮编	100005	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	王书杰（博士）	中国	北京	北京
2	贵州省人民医院	郭鹏翔（硕士）	中国	贵州	贵阳
3	贵州医科大学附属医院	王季石（博士）	中国	贵州	贵阳
4	华北理工大学附属医院	闫振宇（博士）	中国	河北	石家庄
5	河南省肿瘤医院	周虎（博士）	中国	河南	郑州
6	昆明医科大学第一附属医院	曾云（硕士）	中国	云南	昆明
7	内蒙古医科大学附属医院	高大（硕士）	中国	内蒙古	呼和浩特
8	徐州医科大学附属医院	李振宇（博士）	中国	江苏	徐州
9	浙江大学医学院附属第一医院	金洁（博士）	中国	浙江	杭州
10	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥（学士）	中国	福建	福州

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院	修改后同意	2020-02-26
2	中国医学科学院北京协和医院	同意	2020-03-07
3	中国医学科学院北京协和医院	同意	2020-10-30

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 49 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-07-10；
第一例受试者入组日期	国内：2020-07-15；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；