上海NAII期临床试验-比较Erdafitinib和膀胱内化疗在膀胱癌患者中的有效性和安全性的研究

登记号	CTR20201841	试验状态	进行中
申请人联系人	赵勉之	首次公示信息日期	2020-09-15
申请人名称	西安杨森制药有限公司

登记号	CTR20201841
相关登记号	暂无
药物名称	NA
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	接受卡介苗（BCG）治疗后复发、且携带成纤维母细胞生长因子受体(FGFR)突变或融合的高危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者
试验专业题目	一项在接受卡介苗（BCG）治疗后复发、且携带FGFR突变或融合的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）受试者中，比较Erdafitinib和研究者选择的膀胱内化疗药物的随机化II期研究
试验通俗题目	比较Erdafitinib和膀胱内化疗在膀胱癌患者中的有效性和安全性的研究
试验方案编号	42756493BLC2003	方案最新版本号	INT-4/CHN-3
版本日期:	2021-02-11	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	赵勉之	联系人座机	021-33377147	联系人手机号	18986182492
联系人Email	Mzhao46@its.jnj.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区桂箐路65号新研大厦A座6楼	联系人邮编	200233

针对在卡介苗(BCG)治疗后复发、且携带成纤维母细胞生长因子受体(FGFR)突变或融合的高危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)受试者，评价和比较接受Erdafitinib治疗和接受膀胱内化疗(吉西他滨/丝裂霉素)的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 经组织学确认的复发性、非肌层浸润性膀胱尿路上皮癌。任何变异型尿路上皮细胞癌的患者均可入组 2 具有特定的FGFR突变或融合 3 充分或不充分BCG治疗后疾病进展或复发 4 拒绝或不适合接受膀胱切除术（仅队列1和队列2） 5 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态等级为0或1 6 骨髓、肝脏和肾功能尚好 7 受试者（或其法定代表）必须签署知情同意书（ICF），表明其理解本研究目的和所需程序且愿意参加研究。 8 有生育能力的女性在随机分组（队列1）或研究药物首次给药（队列2和队列3）前7天内的妊娠试验结果必须呈阴性（β-hCG）（尿液或血清）
排除标准	1 经组织学确认的肌层浸润（T2或更高级别）膀胱尿路上皮癌 2 组织病理学检查发现任意膀胱小细胞成分、单纯腺癌、单纯鳞状细胞癌或单纯鳞状CIS 3 既往接受过FGFR抑制剂治疗 4 研究治疗的疾病以外的活动性恶性肿瘤。仅允许以下特殊情况：na.t在过去24个月内治疗且已完全治愈的皮肤癌nb.t经过充分治疗的原位小叶癌(LCIS)和导管CISnc.t局部乳腺癌史且正在接受抗激素药物或局部前列腺癌史（N0M0）且正在接受雄激素阻断治疗 5 目前患有中心性浆液性视网膜病变或任何等级的视网膜色素上皮脱离

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 英文通用名:Erdafitinib 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:3mg/4mg/5mg 用法用量:口服，一天一次，每次8mg 用药时程:连续用药21天（21天为一个周期），，直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行计量调整，最高计量为9mg 2 中文通用名:NA 英文通用名:Erdafitinib 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:3mg/4mg/5mg 用法用量:口服，一天一次，每次8mg 用药时程:连续用药21天（21天为一个周期），，直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行计量调整，最高计量为9mg
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:吉西他滨 英文通用名:Gemcitabine 商品名称:NA 剂型:粉针剂 规格:2000mg/瓶 用法用量:膀胱灌注，每次2000mg 用药时程:每周一次给药，在至少4周的诱导治疗后，每月给药一次，至少6个月。根据临床标准治疗，继续给予诱导或维持剂量 2 中文通用名:丝裂霉素 英文通用名:Mitomycin 商品名称:NA 剂型:粉针剂 规格:40mg/瓶 用法用量:膀胱灌注，每次40mg 用药时程:每周一次给药，在至少4周的诱导治疗后，每月给药一次，至少6个月。根据临床标准治疗，继续给予诱导或维持剂量

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 无复发生存期（RFS） 直至4年 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 至疾病进展时间 直至4年 有效性指标 2 至疾病恶化时间 直至4年 有效性指标 3 疾病特定生存期 直至4年 有效性指标 4 OS 直至4年 有效性指标 5 无复发生存期（RFS） 6、12和24个月 有效性指标 6 RFS2 直至4年 有效性指标 7 中心组织病理学审查的RFS 直至4年 有效性指标 8 Erdafitinib血药浓度 C1D14, C2D1(每周期28天) 有效性指标 9 AE患者数 直至4年 安全性指标 10 PGIS(肿瘤)较基线变化 基线直至4年 有效性指标 11 PGIC(肿瘤)较基线变化 基线直至4年 有效性指标 12 EORTC QLQ-C30较基线变化 基线直至4年 有效性指标 13 EORTC QLQ-NMIBC24较基线变化 基线直至4年 有效性指标 14 EQ-5D-5L较基线变化 基线直至4年 有效性指标

1	姓名	叶定伟	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-64175590-81807	Email	dwyeli@163.com	邮政地址	上海市-上海市-上海市东安路270号
	邮编	200032	单位名称	复旦大学附属肿瘤医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	复旦大学附属肿瘤医院	叶定伟	中国	上海市	上海市
2	上海交通大学医学院附属仁济医院	薛蔚	中国	上海市	上海市
3	南京大学医学院附属鼓楼医院	郭宏骞	中国	江苏省	南京市
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	王少刚	中国	湖北省	武汉市
5	National Taiwan University Hospital	Chung-Hsin Chen	中国台湾	台湾	台北
6	Taipei Veterans General Hospital	Yi-Hsiu Huang	中国台湾	台湾	台北
7	Chang Gung Memorial Hospital- Linkou	Kai-Jie Yu	中国台湾	台湾	桃园
8	China Medical University Hospital	Wu Hsi-Chin	中国台湾	台湾	台中市
9	Taichung Veterans General Hospital	Kun-Yuan Chiu	中国台湾	台湾	台中市
10	Macquarie University	Alison Zhang	澳大利亚	NSW	Macquarie University
11	St. Vincent's Hospital Sydney	Anthony Joshua	澳大利亚	NSW	Darlinghurst
12	Peter MacCallum Cancer Centre	Ben Tran	澳大利亚	VIC	Melbourne
13	Flinders Medical Centre	Sina Vatandoust	澳大利亚	SA	Bedford Park
14	AZ Maria Middelares	Filip Ameye	比利时	NA	Gent
15	Algemeen Ziekenhuis Delta	Lieven Goeman	比利时	NA	Roeselare
16	UZ Leuven	Steven Joniau	比利时	Vlaams Brabant	Leuven
17	Cliniques Universitaires Saint Luc	Bertrand Tombal	比利时	BRUSSEL	Brussel
18	CHU Sart-Tilman	David Waltregny	比利时	NA	Liege
19	Centro de Tratamento de Tumores Botafogo - CTTB	Diogo Rodrigues da Rosa	巴西	NA	Rio de Janeiro
20	Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira	Jurema Oliveira Lima	巴西	Pernambuco	Recife
21	Oncocentro Ceara	Karine Martins da Trindade	巴西	NA	Fortaleza
22	Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo ICESP	Leopoldo Alves Ribeiro Filho	巴西	Sao Paulo	Sao Paulo
23	Hospital Erasto Gaertner	Murilo Almeida Luz	巴西	PR	Curitiba
24	Centro de Pesquisa Urologica e Oncologia de Campinas	Ubirajara Ferreira	巴西	Sao Paulo	Campinas
25	Liga Norte Riograndense Contra O Cancer	Andrea Juliana Gomes	巴西	RN	NATAL
26	Hospital Nossa Senhora da Conceicao	Juliana Menezes	巴西	NA	porto alegre
27	HOSPITAL DO SERVIDOR PUBLICO ESTADUAL	Mario Henrique Bavaresco	巴西	SP	SAO PAULO
28	Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre	Giovani Pioner	巴西	Rio Grande do Sul	Porto Alegre
29	Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP de Ribeirao Preto	Rodolfo Reis	巴西	SP	Ribeirao Preto
30	Instituto COI de Pesquisa, Educacao e Gestao	Gisele Santos	巴西	RJ	Rio de Janeiro
31	Araujo Jorge Hospital of the Association for Combating Cancer in Goias Krajska nemocnice Liberec	Adriano de Paula	巴西	GO	Goiania
32	Araujo Jorge Hospital of the Association for Combating Cancer in Goias Krajska nemocnice Liberec	Vladimir Samal	捷克	NA	Liberec
33	Uromedical Center s.r.o.	Vladimir Student	捷克	NA	Olomouc
34	Fakultni nemocnice v Motole	Marek Babjuk	捷克	NA	Praha 5
35	Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne	Jana Katolicka	捷克	NA	Brno
36	Vseobecna fakultni nemocnice v Praze	Michael Pesl	捷克	NA	Praha 2
37	Universitaetsklinikum Muenster	Martin Boegemann	德国	Nordrhein-Westfalen	Muenster
38	Klinikum rechts der Isar - III. Med. Klinik und Poliklinik	Margitta Retz	德国	NA	MUENCHEN
39	Universitatsklinikum Schleswig Holstein Campus Lubeck	Mario Kramer	德国	Schleswig-Holstein	Lubeck
40	Klinikum Herne - Urologie	Florian Roghmann	德国	NA	Herne
41	GFO Kliniken Rhein Berg	Stefan Machtens	德国	NA	Bergisch-Gladbach
42	CUROS - Uberortliche urologische Gemeinschaftspraxis	Albert Heidrich	德国	NA	Wesseling
43	Praxis Dr. med. Stefan Carl	Stefan Carl	德国	NA	Emmendingen
44	Praxisklinik Urologie Rhein/Ruhr - Germany	Elke Stagge	德国	NA	Mulheim
45	Urologicum Duisburg	Eva Hellmis	德国	NA	Duisburg
46	CORPORACIO SANITARI PARC TAULI	Arturo Dominguez Garcia	西班牙	NA	Sabadell
47	HOSP. UNIV. 12 DE OCTUBRE	Felix Guerrero	西班牙	NA	Madrid
48	HOSP. UNIV. MARQUES DE VALDECILLA	Jose Luis Gutierrez	西班牙	NA	Santander
49	Fund. Puigvert	Oscar Rodriguez Faba	西班牙	NA	Barcelona
50	HOSP. UNIV. LA PAZ	Emilio Rios	西班牙	NA	Madrid
51	INSTITUTO VALENCIANO DE ONCOLOGIA	Jose Rubio Briones	西班牙	NA	Valencia
52	Gustave Roussy	Yohann Loriot	法国	NA	Villejuif Cedex
53	Chu Rennes - Hopital Pontchaillou	Romain Mathieu	法国	NA	Rennes Cedex
54	Hopital Charles Nicolle	Christian Pfister	法国	HAUTE NORMANDIE	Rouen
55	Institut Paoli Calmettes	Geraldine Pignot	法国	NA	Marseille Cedex 9
56	Hopital Bichat Claude Bernard	Evanguelos Xylinas	法国	NA	Paris
57	CHU De Poitiers	Thomas Charles	法国	NA	Poitiers
58	Hopital Edouard Herriot	Marc Colombel	法国	NA	Lyon Cedex 03
59	Hopital Pellegrin CHU Bordeaux	Franck Bladou	法国	NA	Bordeaux
60	Hopital Universitaire Pitie-Salpetriere	Morgan Roupret	法国	NA	Paris
61	Institut Universitaire du Cancer Toulouse Oncopole	Damien Pouessel	法国	Haute-Garonne	Toulouse
62	CHP Saint Gregoire	Xavier Artignan	法国	NA	Saint Gregoire
63	CHU Gabriel-Montpied	Laurent Guy	法国	NA	Clermont Ferrand
64	HOPITAL HURIEZ	Arnauld Villers	法国	NA	Lille
65	Universirty of Sheffield Teaching Hospitals NHS Trust	Syed Hussain	英国	NA	Sheffield
66	The Christie NHS Foundation Trust - Christie Hospital	Ananya Choudhury	英国	Manchester	Manchester
67	Lister Hospital	Nikhil Vasdev	英国	NA	Stevenage
68	South Tees Hospital NHS Foundation Trust-The James Cook University Hospital	Mohammed Tarin	英国	NA	Middlesborough
69	UOC Oncologia Ospedale Provinciale di Macerata	Nicola Battelli	意大利	MC	Macerata
70	Generale Regionale F. Miulli	Giuseppe Mario Ludovico	意大利	BA	Acquaviva delle Fonti
71	Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona	Andrea Zivi	意大利	Verona	Verona
72	Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori	Andrea Necchi	意大利	NA	Milano
73	Fondazione G. Pascale - Istituto Nazionale Tumori IRCCS	Rosa Tambaro	意大利	NA	Napoli
74	Ospedale Regionale Umberto Parini	Zuzana Sirotova	意大利	NA	Aosta
75	Azienda Ospedaliera Sant Andrea	Andrea Tubaro	意大利	NA	Roma
76	Ospedale Civile di Guastalla	Giuseppe Prati	意大利	NA	Guastalla
77	Fondazione Istituto G. Giglio	Massimiliano Spada	意大利	NA	Cefalu
78	Tokyo Medical and Dental University Hospital	Yasuhisa Fujii	日本	Tokyo	Bunkyo-ku
79	Osaka Rosai Hospital	Masao Tsujihata	日本	NA	Osaka
80	Osaka Medical College Hospital	Haruhito Azuma	日本	NA	Takatsuki
81	Asahi General Hospital	Hiroomi Nakatsu	日本	NA	Chiba
82	University of Tsukuba Hospital	Hiroyuki Nishiyama	日本	Ibaraki	Tsukuba-City
83	The Cancer Institute Hospital of JFCR	Junji Yonese	日本	Tokyo	Koto-ku
84	Hitachi General Hospital	Masakazu Tsutsumi	日本	Ibaraki	Hitachi
85	Toranomon Hospital	Yuji Miura	日本	NA	Tokyo
86	Samsung Medical Center	Byong Chang Jeong	韩国	NA	Seoul
87	Severance Hospital, Yonsei University Health System	Won Sik Ham	韩国	NA	Seoul
88	Chonnam National University Hwasun Hospital	Seung-Il Jung	韩国	NA	Jeollanam-do
89	Korea University Medical Center (KUMC) - Korea University Anam Hospital	Seok-Ho Kang	韩国	NA	Seoul
90	Pusan National University Hospital.	Hongkoo Ha	韩国	NA	Busan
91	Kangbuk Samsung Hospital	Kwan Joong Joo	韩国	Jongno-gu	Seoul
92	Seoul National University Hospital	Ja Hyeon Ku	韩国	Seoul	Seoul
93	Kyungpook National University Chilgok Hospital	Tae Gyun Kwon	韩国	North Kyongsang	Daegu
94	National Cancer Center	Ho Kyung Seo	韩国	NA	Goyang-si
95	Chungbuk National University Hospital	Seokjoong Yun	韩国	NA	Cheongju
96	Uniwersytecki Szpital Kliniczny	Anna Kolodziej	波兰	NA	Wroclaw
97	Pratia MCM Krakow	Piotr Chlosta	波兰	NA	Krakow
98	NZOZ Szpital Mazovia	Albert Gugala	波兰	NA	Warszawa
99	Medical Concierge Centrum Medyczne	Piotr Radziszewski	波兰	NA	Warszawa
100	Uniwersyteckie Centrum Kliniczne	Renata Zaucha	波兰	NA	Gdansk
101	Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital	Wen-Jeng Wu	中国台湾	台湾	Kaohsiung
102	Urological Associates of Southern Arizona, P.C.	Curtis Dunshee	美国	AZ	Tucson
103	Urology Associates	David Morris	美国	TN	Nashville
104	NYU Langone Health	Gary Steinberg	美国	NY	New York
105	Montefiore Medical Center	Benjamin Gartrell	美国	NY	Bronx
106	Great Lakes Physician PC d/b/a Western New York Urology Associates	John Rutkowski	美国	NY	Cheektowaga
107	Urologic Consultants of Southeastern PA	Laurence Belkoff	美国	PA	Bala Cynwyd
108	The Urology Center of Colorado	Lawrence Karsh	美国	CO	Denver
109	Levine Cancer Institute	Earle Burgess	美国	NC	Charlotte
110	University of Washington	Jonathan Wright	美国	WA	Seattle
111	MI Medicine	Samuel Kaffenberger	美国	MI	Ann Arbor
112	USC Institute of Urology	Sia Daneshmand	美国	CA	Los Angeles
113	Emory University - Winship Cancer Institute	Viraj Master	美国	GA	AtlantaAlbany
114	ALBANY MEDICAL COLLEGE	Badar Mian	美国	NY	Albany
115	UT Southwestern Medical Center	Yair Lotan	美国	TX	Dallas
116	University of Kansas	Eugene Lee	美国	KS	Westwood
117	Medical College Of Wisconsin	Scott Johnson	美国	WI	Milwaukee
118	Ohio State University	Debasish Sundi	美国	OH	Columbus

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2020-03-10
2	复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2020-05-18
3	复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2020-07-07
4	复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2021-04-22
5	复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2021-08-10

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 6 ； 国际: 280 ；
已入组人数	国内: 1 ； 国际: 27 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-04-30；     国际：2020-07-06；
第一例受试者入组日期	国内：2021-06-22；     国际：2020-08-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；