上海阿糖苷酶αIV期临床试验-评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
上海上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展的阿糖苷酶αIV期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为庞贝病
| 登记号 | CTR20201882 | 试验状态 | 已完成 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 赛诺菲 | 首次公示信息日期 | 2020-09-24 |
| 申请人名称 | Genzyme Europe B.V./ Genzyme Ireland Limited/ Genzyme Ltd./ 赛诺菲（中国）投资有限公司 | ||
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20201882 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | 暂无 | ||
| 药物名称 | 阿糖苷酶α | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 庞贝病 | ||
| 试验专业题目 | 评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性 | ||
| 试验方案编号 | ALGMYL08718 | 方案最新版本号 | 修正的临床试验方案02 |
| 版本日期: | 2020-05-29 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 |
1
2
3
4
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|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 赛诺菲 | 联系人座机 | 021-22266666 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | Contact-US.CN@sanofi.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 | 联系人邮编 | 200040 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的： 观察婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比基线期的改善。 观察52周阿糖苷酶α治疗对未使用有创通气或未使用任何通气支持的中国婴儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 评价阿糖苷酶α治疗中国婴儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。 2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄) | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||||||||||
| 健康受试者 | 无 | ||||||||||
| 入选标准 |
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| 排除标准 |
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4、试验分组
| 试验药 |
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| 对照药 |
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5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 |
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| 次要终点指标及评价时间 |
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四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 傅立军 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 教授/主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13671933379 | fulijun@scmc.com.cn | 邮政地址 | 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号 | ||
| 邮编 | 200127 | 单位名称 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 傅立军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 深圳市儿童医院 | 刘琮 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 4 | 青岛妇女儿童医疗中心 | 李自普 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 修改后同意 | 2018-08-09 |
| 2 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2018-08-23 |
| 3 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2019-07-12 |
| 4 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2020-07-03 |
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 10 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 10 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 10 ； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2018-12-04； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2018-12-19； |
| 试验完成日期 | 国内：2020-12-30； |
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