武汉普卡那肽片III期临床试验-评价普卡那肽治疗功能性便秘疗效和安全性的III期试验

登记号	CTR20210927	试验状态	进行中
申请人联系人	王靖华	首次公示信息日期	2021-04-27
申请人名称	Salix Pharmaceuticals, Inc./ UPM Pharmaceuticals/ 山东罗欣药业集团股份有限公司

登记号	CTR20210927
相关登记号	暂无
药物名称	普卡那肽片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	功能性便秘(FC)
试验专业题目	在中国功能性便秘（FC）患者中开展的旨在评价普卡那肽治疗 12周的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究
试验通俗题目	评价普卡那肽治疗功能性便秘疗效和安全性的III期试验
试验方案编号	NC011901	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2020-11-27	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	王靖华	联系人座机	021-38862607	联系人手机号	15900836563
联系人Email	jinghuawang@luoxin.cn	联系人邮政地址	上海市-上海市-自由贸易区法拉第路85号2幢	联系人邮编	201210

在中国功能性便秘（FC）患者中开展的旨在评价普卡那肽治疗 12周的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者自愿参与研究，在开始任何研究相关程序前，理解和书面签署经伦理委员会（EC）批准的知情同意书（ICF）。 2 签署 ICF 时年龄≥18 岁的男性或女性受试者。 3 女性受试者需符合以下条件：具有生育能力的女性受试者，血妊娠阴性且必须同意在签署 ICF 后至末次研究药物给药后 14 天采取可接受的避孕方法，且在这期间不会捐献卵子。 4 男性受试者也必须同意在签署 ICF 后至末次研究药物给药后 14 天采取可接受的避孕方法，且在这期间男性受试者不会捐献精子。 5 结肠镜检查，结果为正常、或轻度异常。 6 符合根据本研究修订的罗马 IV 功能性便秘的诊断标准。诊断前症状出现至少6 个月，近 3 个月符合前述诊断标准。 7 根据病史符合修订罗马 IV 功能性便秘诊断标准的受试者还必须在为期两周的治疗前电子日记评估期间符合所要求标准。 8 受试者必须在 2 周的治疗前评估期间的每周内至少完成 7 天每日电子日记输入中的 6 天。 9 受试者能够和研究人员交流并能理解和遵守研究期间计划的访视、研究治疗、实验室检查和其他研究相关程序和要求。 10 受试者同意从签署 ICF 至末次访视期间，不允许行肠镜检查、钡剂灌肠或其他口服对比剂影像学检查，生活方式不作任何新的、可能影响便秘的重大改变。
排除标准	1 既往曾使用过普卡那肽。 2 已知对研究药物或补救药物的任何组分过敏或禁忌。 3 受试者当前有不能解释且临床显著的报警症状。 4 已知由于继发性原因引起的便秘者或阿片类药物引起的便秘者。 5 已知受试者胃肠道结构异常或患有可能影响胃肠动力或排便的疾病。 6 受试者患有伴腹痛或腹部不适且可能干扰本研究评价的慢性疾病病史。 7 受试者当前有活动期消化性溃疡。 8 受试者接受过或计划在研究期间进行腹部手术。 9 受试者在筛选访视前或筛选期存在需要住院或急诊室治疗的病史。 10 受试者计划在参与研究期间前往认为是旅行者腹泻发病高风险的地区。 11 有癌症病史，不包括经过治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌。 12 受试者在筛选访视前 1 年内有药物或酒精滥用史。 13 受试者有糖尿病性神经病变病史。 14 受试者有甲状腺机能减退症，并且在筛选访视前 6 周内治疗用甲状腺激素剂量不稳定。 15 筛选期存在活动期乙型病毒性肝炎、丙型病毒性肝炎或 HIV 抗体阳性的患者。 16 受试者存在严重的心肺或其他脏器功能障碍，经研究者判断不适宜参加本研究。 17 经体检、心电图或实验室检查有显著异常，研究者判断受试者不适宜参加本研究。 18 在两周的治疗前评估期内报告了1次以上自发排便的BSFS评分为6分，或者任何自发排便的 BSFS 评分为 7 分。 19 受试者在首次服药前 72 小时内使用了补救药物或任何其他泻剂、栓剂或灌肠。 20 受试者报告在治疗前评估期的两周中的任何一周内，使用补救药物≥3 天。 21 在随机前报告使用了禁用药物、限制用药和/或治疗。 22 在筛选访视之前 2 年内曾因精神疾病住院或有过自杀企图。 23 受试者在访视 1 前 30 天或 5 个半衰期内参加过其他临床试验并使用过研究药物或器械。 24 研究者认为受试者不适宜参与研究的其他情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:普卡那肽片 英文通用名:PlecanatideTablet 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:3mg 用法用量:口服，每日一次，每次一片 用药时程:12周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:NA 用法用量:口服，每日一次，每次一片 用药时程:12周

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在 12 周的治疗期内被评价为持久总体应答者的比例。 用药12周 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 CSBM 和 SBM 频率相对基线的变化 用药12周 有效性指标 2 根据 Bristol 粪便性状量表（BSFS），粪便性状相对基线的变化 用药12周 有效性指标 3 排便费力程度评分相对基线的变化 用药12周 有效性指标 4 治疗满意度 用药12周 有效性指标 5 每日症状日记中报告的便秘相关症状 用药12周 有效性指标 6 至首次 SBM 和 CSBM 的时间 用药12周 有效性指标 7 首次服用研究药物后 24 小时内出现 SBM 和CSBM 受试者的百分比 用药12周 有效性指标 8 补救药物（RM）使用天数 用药12周 有效性指标 9 患者便秘症状（PAC-SYM）和生活质量 （PAC-QOL）评估问卷 用药12周 有效性指标 10 患者总体评估 用药12周 有效性指标 11 治疗出现的不良事件（TEAE）、导致退出的不良事件、严重不良事件（SAE），以及体格检查、生命体征、12 导联心电图和实验室检查 用药12周 安全性指标

1	姓名	侯晓华	学位	医学博士	职称	教授
	电话	027-85726685	Email	houxh@memdail.co.cn	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1277号
	邮编	430000	单位名称	华中科技大学同济医学院附属协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属协和医院	侯晓华	中国	湖北省	武汉市
2	青岛大学附属医院	江月萍	中国	山东省	青岛市
3	青岛市中心医院	赵红	中国	山东省	青岛市
4	聊城市人民医院	焉鹏	中国	山东省	聊城市
5	浙江大学医学院附属邵逸夫医院	戴宁	中国	浙江省	杭州市
6	安徽医科大学第一附属医院	陈熙	中国	安徽省	合肥市
7	淄博市中心医院	黄坤明	中国	山东省	淄博市
8	烟台毓璜顶医院	崔俊	中国	山东省	烟台市
9	无锡市人民医院	徐敏	中国	江苏省	无锡市
10	北京大学首钢医院	贾淑娟	中国	北京市	北京市
11	南方医科大学南方医院	刘思德	中国	广东省	广州市
12	中国医学科学院北京协和医院	李晓青	中国	北京市	北京市
13	宜昌市第一人民医院	艾耀伟	中国	湖北省	宜昌市
14	西安医学院第一附属医院	张明鑫	中国	陕西省	西安市
15	首都医科大学附属北京友谊医院	吴咏冬	中国	北京市	北京市
16	首都医科大学附属北京朝阳医院	周卫真	中国	北京市	北京市
17	天津市人民医院	赵嵘	中国	天津市	天津市
18	内蒙古自治区人民医院	武建军	中国	内蒙古自治区	呼和浩特市
19	天津医科大学总医院	王邦茂	中国	天津市	天津市
20	首都医科大学附属北京潞河医院	徐宝宏	中国	北京市	北京市
21	武汉市第四医院	丁祥武	中国	湖北省	武汉市
22	武汉市普仁医院	方向明	中国	湖北省	武汉市
23	宁夏医科大学总医院	杨少奇	中国	宁夏回族自治区	银川市
24	青海省人民医院	马颖才	中国	青海省	西宁市
25	江苏省人民医院	林琳	中国	江苏省	南京市
26	惠州市中心人民医院	陈惠新	中国	广东省	惠州市
27	华中科技大学同济医学院附属武汉中心医院	张姮	中国	湖北省	武汉市
28	南昌大学第一附属医院	祝荫	中国	江西省	南昌市
29	北京清华长庚医院	姜泊	中国	北京市	北京市
30	河北医科大学第二医院	张晓岚	中国	河北省	石家庄市
31	中南大学湘雅三医院	王晓艳	中国	湖南省	长沙市
32	上海交通大学医学院附属瑞金医院	邹多武	中国	上海市	上海市
33	丽水市中心医院	叶斌	中国	浙江省	丽水市
34	包头市中心医院	张玲	中国	内蒙古自治区	包头市
35	东南大学附属中大医院	施瑞华	中国	江苏省	南京市
36	济南市中心医院	真岩波	中国	山东省	济南市
37	山西省人民医院	王俊平	中国	山西省	太原市
38	宣城市人民医院	刘有理	中国	安徽省	宣城市
39	南华大学附属第一医院	廖爱军	中国	湖南省	衡阳市
40	武汉大学人民医院	周中银	中国	湖北省	武汉市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学同济医院附属协和医院	同意	2021-03-24

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 640 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；