北京马昔腾坦片IV期临床试验-马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性

登记号	CTR20211509	试验状态	进行中
申请人联系人	肖静	首次公示信息日期	2021-07-01
申请人名称	Actelion Pharmaceuticals Ltd/ Patheon Italia S.p.A./ Patheon France;Allpack Group AG/ 爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司

登记号	CTR20211509
相关登记号	暂无
药物名称	马昔腾坦片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHS1600071
适应症	肺动脉高压（PAH，WHO第1组）
试验专业题目	马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验通俗题目	马昔腾坦在中国真实世界临床实践中治疗肺动脉高压患者的有效性和安全性
试验方案编号	67896062PAH4006	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2021-08-19	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	肖静	联系人座机	010-85015277	联系人手机号
联系人Email	Jxiao10@its.jnj.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区建国路77号华贸心写字楼3座	联系人邮编	100025

肺动脉高压是一种进行性、衰弱性疾病，由肺血管张力增高和血管重塑引起。近期的研究证据表明，内皮素受体拮抗剂（ERA）是治疗 PAH 的有效药物。马昔腾坦是第二代 ERA，可发挥肺血管扩张作用，且不会导致在既往 ERA 中观察到的显著副作用。2017 年，马昔腾坦被国家药品监督管理局批准用于治疗 PAH。本研究目的在于评价马昔腾坦在中国肺动脉高压成人患者中的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 确诊为 WHO 肺动脉高压第一类（PAH 的临床分类见附件1） 2 年龄≥18周岁 3 2018 年 3 月 18 日后（马昔腾坦中国上市）首次开始使用马昔腾坦且至少接受过1剂马昔腾坦治疗 4 未接受过治疗或已接受其他靶向药物治疗，包括添加/转换为马昔腾坦 5 可获得患者病历以收集数据，且具有至少治疗后 3~7 个月的随访数据
排除标准	1 参与其他与PAH相关的药物或医疗器械的任何其他干预性临床研究 2 启用马昔腾坦治疗前1个月内停用皮下或静脉内前列环素类似物

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:马昔腾坦片 英文通用名:MacitentanTablets 商品名称:傲朴舒Opsumit 剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:10mg，每日一次，口服给药 用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。 2 中文通用名:马昔腾坦片 英文通用名:MacitentanTablets 商品名称:傲朴舒Opsumit 剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:10mg，每日一次，口服给药 用药时程:本试验为非干预研究，回顾性收集接受过马昔腾坦治疗，且至少使用过一剂的患者。主要治疗为马昔腾坦10mg，每日一次，口服给药。数据收集包括开始日期、终止日期、计量、给药途径和给药频率。
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 世界卫生组织功能分级（WHO-FC）的变化 3-7个月 有效性指标 2 6 分钟步行距离（6MWD）的变化 3-7个月 有效性指标 3 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）/B 型利尿钠肽（BNP）水平的变化 3-7个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到法国无创风险评估表中低风险标准的指标的数量变化 3-7 个月和1年时 有效性指标 2 肺动脉收缩压（SPAP）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标 3 三尖瓣环收缩期运动幅度（TAPSE）变化 3-7 个月和1年时 有效性指标 4 WHO-FC 分级变化 1年时 有效性指标 5 6 MWD变化 1年时 有效性指标 6 NT-proBNP /BNP 1年时 有效性指标 7 cMRI和RHC相关指标的改变 3-7 个月和1年时 有效性指标 8 非严重不良反应及严重不良反应发生情况 3-7 个月和1年时 安全性指标 9 严重不良事件的发生 3-7 个月和1年时 安全性指标 10 导致马昔腾坦治疗提前终止或中断的不良反应 3-7 个月和1年时 安全性指标

1	姓名	顾虹	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-64412431	Email	koko_gu@hotmail.com	邮政地址	北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
	邮编	100029	单位名称	北京安贞医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京安贞医院	顾虹	中国	北京市	北京市
2	广州医科大学附属第一医院	刘春丽	中国	广东省	广州市
3	四川大学华西医院	陈玉成	中国	四川省	成都市
4	中南大学湘雅二医院	李江	中国	湖南省	长沙市
5	昆明市延安医院	戴海龙	中国	云南省	昆明市
6	山东大学齐鲁医院	纪求尚	中国	山东省	济南市
7	浙江大学医学院附属邵逸夫医院	应可净	中国	浙江省	杭州市
8	甘肃省人民医院	曹云山	中国	甘肃省	兰州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2021-04-12
2	北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2021-11-26

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 150 ；
已入组人数	国内: 114 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-08-30；
第一例受试者入组日期	国内：2021-09-01；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；