天津静注人免疫球蛋白（pH4）III期临床试验-评价静注人免疫球蛋白（pH4）的有效性和安全性

登记号	CTR20231083	试验状态	进行中
申请人联系人	刘宇良	首次公示信息日期	2023-04-10
申请人名称	广东丹霞生物制药有限公司

登记号	CTR20231083
相关登记号	暂无
药物名称	静注人免疫球蛋白（pH4）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发免疫性血小板减少症（ITP）
试验专业题目	评价静注人免疫球蛋白（pH4）治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性的开放、单臂、多中心临床试验
试验通俗题目	评价静注人免疫球蛋白（pH4）的有效性和安全性
试验方案编号	DX-pH4-ITP	方案最新版本号	Ver1.1
版本日期:	2023-03-07	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	刘宇良	联系人座机	0751-8171036	联系人手机号	18179412467
联系人Email	540808338@qq.com	联系人邮政地址	广东省-韶关市-西郊沐溪工业园沐溪大道216号	联系人邮编	512000

主要目的：通过提升血小板的有效率，评价静注人免疫球蛋白（pH4）治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效。次要目的：（1）通过其它次要疗效指标，观察和评价疗效；（2）观察和评价安全性，包括临床症状体征观察和实验室指标，AE（和SAE）的发生率和严重程度。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并签署知情同意书； 2 签署知情同意书时，年龄≥12周岁，≤65周岁，性别不限； 3 BMI指数＜30kg/m2； 4 临床已确诊为持续性和慢性ITP者； 5 筛选时及首次用药前24小时内血小板计数＜30×109/L。
排除标准	1 已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，对本试验药物的辅料成份过敏，包括有激素过敏史者； 2 有以下临床表现或疾病史的：n1)血红蛋白＜60g/L或合并免疫性溶血性贫血；n2)慢性或复发性中性粒细胞减少症（定义为绝对中性粒细胞计数＜1.5×109 / L）；n3)肝功能异常者：定义为ALT和/或AST≥正常值上限的3倍；或总胆红素≥正常值上限的1.5倍；n4)合并有肾功能损害的相关疾病或肾功能血清肌酐≥正常值上限的1.5倍，肌酐清除率＜60mL/min；n5)患有凝血因子缺陷的血液疾病；n6)有抗IgA抗体的选择性IgA缺乏者；n7)无法控制的高血压Ⅱ级以上的患者（SBP＞160mmHg和/或DBP＞100mmHg），以及低血压者（SBP＜90mmHg和/或DBP＜60mmHg）；n8)难治性ITP：指对一线治疗药物、二线治疗中的促血小板生成药物及利妥昔单抗治疗均无效，或脾切除无效/术后复发，进行诊断再评估仍确诊为ITP的患者；n9)签署知情同意书前经问询有高粘滞血症病史，目前患有糖尿病且控制不佳者（定义为空腹静脉血糖大于9.0mmol/L）、有短暂性脑缺血发作和中风、其它血栓栓塞事件或深静脉血栓形成的病史或体征、NYHA分级Ⅲ/Ⅳ级的充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞；n10)患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者；无行为能力或认知能力者。 3 首次用药前4周内使用过静注人免疫球蛋白治疗或抗D人免疫球蛋白治疗；及既往使用静注人免疫球蛋白治疗或抗D人免疫球蛋白治疗无效者； 4 签署知情同意书前的4周内接受任何血液，血液制品或血液衍生物； 5 首次用药前的3周内接受过免疫抑制剂或其它免疫调剂药物治疗（使用剂量稳定且无剂量变化的糖皮质激素>3周者除外），8周内接受过利妥昔单抗等受体激动剂，2周内接受过重组人血小板生成素或艾曲泊帕等受体激动剂或其它适应症明确有提高血小板计数作用的药物（如升血小板胶囊和维血宁等）治疗者； 6 签署知情同意书前8周内接种过或试验治疗期间计划接种减毒活疫苗，如脊髓灰质炎、麻疹、风疹、腮腺炎以及水痘病毒疫苗等； 7 试验期间患有基础疾病，需要继续服用非甾体类抗炎药、华法林等药物； 8 试验期内计划进行手术且需要输血或者血制品的患者； 9 筛选前6个月内有酗酒（有长期饮酒史，一般超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80 g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）的患者； 10 HBs抗原阳性（或核酸检测）或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 11 签署知情同意书前流产不足30天，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）或育龄期妇女在试验期间不能保证有效避孕者，包括计划在末次给药后90天内有妊娠计划或捐献卵子或精子的行为； 12 药物滥用史或吸毒者； 13 签署知情同意书之前3个月内参加过其它药物或医疗器械临床试验； 14 生存期预计小于3个月或合并其它疾病为严重疾病，在治疗期和随访期有可能生命垂危者，研究者认为将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者； 15 依从性差或受试者可能因为其它原因而不能完成本试验，或研究者认为不适宜参加本试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:静注人免疫球蛋白（pH4） 英文通用名:HumanImmunoglobulin(pH4)forIntravenousInjection 商品名称:无 剂型:注射剂 规格:2.5g/瓶（5%，50ml） 用法用量:静脉滴注，开始滴注速度为1ml/分（约20滴/分）持续15分钟后若无不良反应，可逐渐加快速度，最快滴注速度不得超过3ml/分（约60滴/分）。 用药时程:0.4g/（kg*d），连续5日
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次用药治疗后7天内，血小板计数≥30×109/L并且提高到基线2倍以上的受试者比例。 7天内 有效性指标+安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次用药治疗后7天内，血小板计数≥30×109/L且提高到基线2倍以上的响应到达时间和响应持续时间（天）； 7天内 有效性指标+安全性指标 2 首次用药治疗后血小板计数达到的峰值、达峰时间（天）； 90天内 有效性指标+安全性指标 3 首次用药治疗后28天内完全反应（CR）、有效（R）、无效（NR）、复发的受试者例数和比例（%）； 28天内 有效性指标+安全性指标 4 首次用药治疗后28天内CR或R的响应到达时间和响应持续时间； 28天内 有效性指标+安全性指标 5 首次用药治疗后第14天、21天、28天的有效率（%）； 14天、21天、28天 有效性指标+安全性指标 6 首次用药治疗后第7天、14天、21天、28天的ITP出血量表评分； 7天、14天、21天、28天 有效性指标+安全性指标 7 随访期间，所有出血事件的首次用药治疗后第7天的ITP出血量表评分。 90天内 有效性指标+安全性指标

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909352	Email	zlpumc@hotmail.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
2	安康市中心医院	王晓军	中国	陕西省	安康市
3	重庆大学附属三峡医院	杨毅	中国	重庆市	重庆市
4	广西医科大学第一附属医院	程鹏	中国	广西壮族自治区	南宁市
5	贵州医科大学附属医院	王季石	中国	贵州省	贵阳市
6	河南省人民医院	雷平冲	中国	河南省	郑州市
7	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
8	曲靖市第一人民医院	晋艳玲	中国	云南省	曲靖市
9	绍兴市人民医院	傅佳萍	中国	浙江省	绍兴市
10	泰安市中心医院	滕清良	中国	山东省	泰安市
11	徐州医科大学附属医院	邱婷婷	中国	江苏省	徐州市
12	宣城市人民医院	朱熙君	中国	安徽省	宣城市
13	西安市中心医院	宋艳萍	中国	陕西省	西安市
14	浙江省人民医院	蓝建平	中国	浙江省	杭州市
15	中国科学技术大学附属第一医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-03-31

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；