杭州靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液II期临床试验-CART-BCMA 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的II期临床研究

杭州浙江大学医学院附属第一医院开展的靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液II期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为复发、难治性多发性骨髓瘤

基本信息

登记号	CTR20230238	试验状态	进行中
申请人联系人	张晗	首次公示信息日期	2023-02-01
申请人名称	深圳普瑞金生物药业有限公司/ 普瑞金（深圳）生物技术有限公司/ 江苏普瑞金生物医药有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20230238
相关登记号	CTR20201885
药物名称	靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发、难治性多发性骨髓瘤
试验专业题目	一项评价靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液（CART-BCMA）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性的Ⅱ期开放、单臂、多中心临床研究
试验通俗题目	CART-BCMA 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的II期临床研究
试验方案编号	B03B00301-201	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2022-10-08	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	张晗	联系人座机	021-58255199	联系人手机号	13331057106
联系人Email	cici.zhang@simnovabio.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国门外大街甲8号北京IFC大厦B座38楼	联系人邮编	100004

三、临床试验信息

1、试验目的

主要目的：评价CART-BCMA治疗复发/难治性多发性骨髓瘤3个月ORR（3个月时间点至少达到PR或更佳)；

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

18岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	根据IMWG诊断标准诊断为多发性骨髓瘤，并且同时满足以下条件：1）既往接受过至少3线多发性骨髓瘤治疗 2）至少包含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂；3）t在接受末次治疗期间或之后12个月内出现有书面资料证明的疾病进展；
2	筛选时存在可测量病灶，定义为以下任何一种情况：1）血清M蛋白≥0.5g/dL（≥5g/L），2）尿M蛋白水平≥200 mg/24小时；3）血清游离轻链（FLC）：血清FLC比值异常(1.65)，且受累FLC≥10 mg/dL（100mg/L）；
3	ECOG评分（附录2）0~1；
4	预期生存时间≥3个月；

排除标准

1	已知对CART-BCMA中包含的成分或研究中可能使用的药物（包括氟达拉滨、环磷酰胺、托珠单抗）的任何成份有变态反应、不耐受或禁忌症者，或既往发生过严重过敏反应的受试者；
2	此前接受过任何CAR-T（任何靶点的鼠源性CAR-T除外）治疗或其他基因修饰细胞治疗者，以及其他靶向BCMA的药物
3	在单采前12周内接受自体造血干细胞移植（ASCT）或以往接受过异基因造血干细胞移植的患者
4	MM伴髓外病变（单个最大横径3cm的髓外病灶除外），已知活动性中枢神经系统受累或有该病史或表现出多发性骨髓瘤脑膜/脊髓膜受累的临床体征，或有其他中枢神经系统疾病或意识障碍、精神疾病患者，6个月内发生缺血性/出血性脑血管病的患者
5	筛选时患有浆细胞性白血病或华氏巨球蛋白血症或POEMS综合征（多发性神经病、脏器肿大、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤病变）或系统性淀粉样变性的患者

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液英文通用名:CART-BCMA 商品名称:NA	剂型:注射液规格:30ml/袋用法用量:以静脉滴注方式一次性输注用药时程:单次给药

对照药

序号	名称	用法

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	由独立评审委员会（IRC）基于2016年国际骨髓瘤工作组（IMWG）疗效标准评估的3个月ORR（3个月时间点至少达到PR或更佳）	细胞回输后3个月	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	由IRC基于2016年IMWG疗效标准评估的6个月ORR、BOR、达到sCR/CR比率、MRD阴性率、TTR、DOR、PFS和OS	细胞回输后6个月	有效性指标
2	根据2019年ASTCT标准判断CRS、ICANS，根据NCI CTCAE v5.0标准判断AE、SAE的发生率及严重程度、异常有临床意义的实验室检查结果	主要随访期结束	安全性指标

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	蔡真	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13857190311	Email	caiz@zju.edu.cn	邮政地址	浙江省-杭州市-西湖区余杭塘路866号
	邮编	310058	单位名称	浙江大学医学院附属第一医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	浙江大学医学院附属第一医院	蔡真	中国	浙江省	杭州市
2	华中科技大学同济医学院附属协和医院	梅恒	中国	湖北省	武汉市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会	同意	2022-11-19

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（尚未招募）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

上一个试验目前是第 17030 个试验/共 18798 个试验下一个试验