北京VGR-R01I期临床试验-VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性临床研究

北京首都医科大学附属北京同仁医院开展的VGR-R01I期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为结晶样视网膜变性

基本信息

登记号	CTR20230237	试验状态	进行中
申请人联系人	李敏	首次公示信息日期	2023-01-29
申请人名称	上海天泽云泰生物医药有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20230237
相关登记号	暂无
药物名称	VGR-R01
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2200369
适应症	结晶样视网膜变性
试验专业题目	VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的 I 期临床研究
试验通俗题目	VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性临床研究
试验方案编号	VGR-R01-101	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2022-12-14	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

申请人名称	1
联系人姓名	李敏	联系人座机	021-60630501	联系人手机号	18822167237
联系人Email	m.li@vitalgen.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢	联系人邮编	201210

三、临床试验信息

1、试验目的

主要目的：评估 VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

18岁(最小年龄)至 69岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
2	≥18岁，＜70岁，性别不限；
3	临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实CYP4V2突变；
4	目标眼的最佳矫正视力≤logMAR 0.5；
5	-8.00D

排除标准

1	不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究（持续到给药后5年）；
2	经过综合分析影像学与视觉电生理结果后，判断患眼存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞不足，提示严重不可逆的视力下降；
3	现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎；
4	无法完成视野检查；
5	患有除BCD之外的其他眼科疾病；
6	目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史；
7	筛选前曾使用过可能影响试验观察的药物；
8	正在使用或试验期间需要使用可能导致眼损伤的系统性治疗；
9	入组前6周内发生新型冠状病毒（COVID-19）感染；
10	合并严重的全身性疾病；
11	合并无法使用免疫抑制剂的疾病；
12	肝功能或肾功能异常；
13	凝血功能异常；
14	既往5年内有恶性肿瘤病史者；
15	任何免疫缺陷；
16	在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗；
17	最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物；
18	既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验；
19	已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）；
20	孕期或哺乳期女性，或在用药后至少1年不同意采取有效的避孕措施；
21	有酗酒或违禁药物成瘾史；
22	经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:VGR-R01 英文通用名:VGR-R01 商品名称:NA	剂型:注射剂规格:2.0×1012vg（0.5ml）/瓶，1瓶/盒。用法用量:视网膜下腔注射VGR-R01（体积0.1mL）用药时程:单次给药。

对照药

序号	名称	用法

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性事件（DLE）。	签署知情同意书-52周	安全性指标
2	异常有临床意义的生命体征、实验室检查结果和眼科检查结果（视力检查、裂隙灯检查、眼压测定、眼底检查等）等。	签署知情同意书-52周	安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	魏文斌	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13701255115	Email	tr_weiwenbin@163.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区东交民巷1号
	邮编	100730	单位名称	首都医科大学附属北京同仁医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京同仁医院	魏文斌	中国	北京市	北京市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会	同意	2023-01-06

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（尚未招募）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

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