广州BI764198胶囊II期临床试验-一项在局灶性节段性肾小球硬化症患者中评估BI 764198每日一次口服给药12周的有效性、安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究。

登记号	CTR20230035	试验状态	进行中
申请人联系人	勃林格殷格翰临床试验信息公示组	首次公示信息日期	2023-01-05
申请人名称	Boehringer Ingelheim International GmbH/ 勃林格殷格翰(中国)投资有限公司/ Almac Pharma Services Limited

登记号	CTR20230035
相关登记号	暂无
药物名称	BI 764198胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	局灶性节段性肾小球硬化症
试验专业题目	一项在局灶性节段性肾小球硬化症患者中评估BI 764198每日一次口服给药12周的有效性、安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究
试验通俗题目	一项在局灶性节段性肾小球硬化症患者中评估BI 764198每日一次口服给药12周的有效性、安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征的多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照研究。
试验方案编号	1434-0004	方案最新版本号	3.0
版本日期:	2022-10-25	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	勃林格殷格翰临床试验信息公示组	联系人座机	021-52883966	联系人手机号
联系人Email	MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-南京西路1601号越洋广场29楼	联系人邮编	200040

本研究的主要目的是探索3种剂量的BI 764198在降低蛋白尿方面的有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 入选本研究前，签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期 2 签署知情同意书当天年龄为18-75岁（含）的男性和女性患者 3 患者在筛选访视前诊断为经活检证实的原发性FSGS或记录显示为TRPC6基因突变导致的FSGS 4 基于筛选期间采集的一份首次晨尿样本，UPCR≥1000 mg/g 5 接受皮质类固醇治疗的患者必须在筛选访视前至少4周服用稳定剂量，在试验治疗结束前不计划改变剂量 6 接受ACE抑制剂、ARB、finerenone、醛固酮抑制剂或SGLT2抑制剂治疗的患者应在筛选访视前接受稳定剂量治疗至少4周，且在试验治疗结束前不计划改变剂量 7 筛选访视时体重指数（BMI）≤40 kg/m2 8 有生育能力的女性（WOCBP1）必须愿意并能够根据ICH M3（R2）使用高效的避孕方法，即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕方法。符合这些标准的避孕方法列表参见知情同意书（ICF）和第4.2.2.3节。如果其伴侣是WOCBP，男性必须愿意并能够使用避孕套（第4.2.2.3节）
排除标准	1 已知存在继发性FSGS的单基因（TRPC6基因突变除外）或临床或组织学证据 2 已记录的Alport综合征、甲髌综合症、糖尿病性肾病、nIgA肾病、狼疮性肾炎或单克隆丙种球蛋白病（例如，多发性骨髓瘤） 3 泌尿生殖系统畸形伴膀胱输尿管反流或肾发育不良 4 有器官移植或计划在研究过程中进行移植 5 未得到控制的高血压，定义为平均静息收缩压> 160 mmHg（根据筛选访视时三次坐位血压测量值中的最后两次计算）。有白大衣高血压病史记录的患者可入选 6 筛选访视前5个半衰期内合并使用钙调磷酸酶抑制剂 7 筛选访视前5个半衰期内接受过细胞毒性药物（环磷酰胺、苯丁酸氮芥）或CD20单克隆抗体（如利妥昔单抗）合并治疗。注：只要患者在整个研究期间保持剂量稳定，则允许使用视为标准治疗的其他免疫抑制治疗 8 筛选访视前5个半衰期内接受过二甲双胍或多非利特（MATE1或OCT2底物）、达比加群或地高辛（治疗窗较窄的P-gp底物）治疗

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BI764198 英文通用名:BI764198 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:不适用 用法用量:口服、分为三个剂量组：低、中、高剂量组。 用药时程:直至试验结束。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:不适用 用法用量:口服、分为三个剂量组：低、中、高剂量组。 用药时程:直至试验结束。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 主要终点是第12周时24小时尿蛋白-肌酐比值（UPCR）相对于基线达到至少降低25%的患者。 第12周 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第12周时24小时UPCR相对于访视3的变化 第12周 有效性指标 2 第13周时24小时UPCR相对于基线时的变化 第13周 有效性指标 3 第12周时24小时尿蛋白排泄量相对于基线时的变化 第12周 有效性指标 4 在可行的情况下，确定BI 764198的以下药代动力学参数：n第4周和第12周的稳态谷浓度Cpre,ss 第4周和第12周 有效性指标

1	姓名	余学清	学位	医学博士	职称	教授
	电话	15920140321	Email	yuxueqing@gdph.org.cn	邮政地址	广东省-广州市-越秀区中山二路106号
	邮编	510080	单位名称	广东省人民医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	广东省人民医院	余学清	中国	广东省	广州市
2	广东省人民医院	叶智明	中国	广东省	广州市
3	浙江省人民医院	李一文	中国	浙江省	杭州市
4	中山大学附属第一医院	陈崴	中国	广东省	广州市
5	南宁市第一人民医院	廖兵	中国	广西壮族自治区	南宁市
6	上海市第五人民医院	牛建英	中国	上海市	上海市
7	上海市同仁医院	王筱霞	中国	上海市	上海市
8	南昌大学第一附属医院	陈钦开	中国	江西省	南昌市
9	Westmead Hospital	Lee, Vincent	澳大利亚	New South Wales	Westmead
10	Liverpool Hospital	Makris, Angela	澳大利亚	New South Wales	Liverpool
11	Griffith Health	Parnham, Alan	澳大利亚	Queensland	Southport
12	Royal Brisbane and Women's Hospital	Ranganathan, Dwarakanathan	澳大利亚	Queensland	Herston
13	Melbourne Renal Research Group	Packham, David	澳大利亚	Victoria	73 Pine Street
14	UZ Leuven	Meijers, Bjorn	比利时	NA	Leuven
15	HOP Michallon	Zaoui, Philippe	法国	NA	La Tronche
16	HOP Hotel-Dieu	Dantal, Jacques	法国	NA	Nantes
17	HOP la Conception	Burtey, Stephane	法国	NA	Marseille
18	HOP Pellegrin	Rigothier, Claire	法国	NA	Bordeaux
19	HOP Bicetre	Snanoudj, Renaud	法国	NA	Le Kremlin-Bicetre
20	Universitatsklinikum Koln (AoR)	Brinkkotter, Paul	德国	NA	Koln
21	Klinikum der Universitat Munchen - Campus Innenstadt	Vielhauer, Volker	德国	NA	Munchen
22	Medizinische Hochschule Hannover	Kaufeld, Jessica	德国	NA	Hannover
23	Universitatsklinikum Essen AoR	Gackler, Anja	德国	NA	Essen
24	Universitatsklinikum Heidelberg	Blank, Antje	德国	NA	Heidelberg
25	Beaumont Hospital	Conlon, Peter	爱尔兰	NA	Dublin
26	Fondazione Salvatore Maugeri	Esposito, Ciro	意大利	Lombardia	Pavia
27	POLICLINICO S. ORSOLA MALPIGHI	La Manna, Gaetano	意大利	Emilia-Romagna	Bologna
28	A.O. Policlinico Giovanni XXIII di Bari	Gesualdo, Loreto	意大利	Puglia	BARI
29	New Zealand Clinical Research (ChristChurch)	Cross, Nick	新西兰	NA	Christchurch
30	Dunedin Hospital	Heenan-Vos, Frederiek	新西兰	NA	Dunedin
31	Hospital Vall d'Hebron	Soler, Maria Jose	西班牙	Barcelona	Barcelona
32	Hospital del Mar	Rodriguez, Eva	西班牙	Barcelona	Barcelona
33	Hospital Germans Trias i Pujol	Lopez Baez, Victor	西班牙	Barcelona	Barcelona
34	Hospital Universitario 12 de Octubre	Gutierrez, Eduardo	西班牙	Madrid	Madrid
35	Fundacio Puigvert	Diaz Encarnacion, Montserrat	西班牙	Barcelona	Barcelona
36	Hospital Clinic de Barcelona	Quintana, Luis	西班牙	Barcelona	Barcelona
37	Hospital Clinico San Carlos	Garcia Carro, Clara	西班牙	Madrid	Madrid
38	Leicester General Hospital	Cheung, Chee Kay	英国	NA	Leicester
39	Salford Royal Hospital	Sinha, Smeeta	英国	NA	Salford
40	St Luke's Hospital	Bansal, Tarun	英国	NA	Bradford
41	University of Michigan Health System	Gipson, Debbie	美国	Michigan	Ann Arbor
42	Duke University Medical Center	Gbadegesin, Rasheed	美国	North Carolina	Durham
43	Valiance Clinical Research	Yan, Malvin	美国	California	South Gate
44	Prolato Clinical Research Center	Workeneh, Biruh	美国	Texas	Houston
45	Elixia Fort Lauderdale, LLC	Yablon, Zachary	美国	Florida	Fort Lauderdale
46	Elixia Tampa, LLC	Ruiz-Ramon, Pablo	美国	Florida	Temple Terrace
47	Total Research Group, LLC	Fernandez, Juan	美国	Florida	Miami
48	Valiance Clinical Research	Patel, Kalpesh	美国	California	Tarzana
49	Akron Children's Hospital	Raina, Rupesh	美国	Ohio	Akron
50	Children's Mercy Hospitals and Clinics	Srivastava, Tarak	美国	Missouri	Kansas City
51	University of Pennsylvania	Coppock, Gaia	美国	Pennsylvania	Philadelphia
52	St. Clair Nephrology Research, LLC	Bellovich, Keith	美国	Michigan	Roseville
53	Nephrology Consultants, LLC	Clark, John	美国	Alabama	Huntsville
54	Seattle Children's Hospital	Hingorani, Sangeeta	美国	Washington	Seattle
55	University of California San Francisco	Vincenti, Flavio	美国	California	San Francisco
56	The Ohio State University Wexner Medical Center	Ayoub, Isabelle	美国	Ohio	Columbus
57	Jacobi Medical Center	Acharya, Anjali	美国	New York	Bronx
58	Renal Research Institute	Shetty, Anupkumar	美国	Texas	Desoto
59	The MetroHealth System	Sedor, John	美国	Ohio	Cleveland
60	Marshfield Medical Center	Kattamanchi, Siddhartha	美国	Wisconsin	Marshfield
61	The University of North Carolina at Chapel Hill	Derebail, Vimal	美国	North Carolina	Chapel Hill
62	University of Minnesota	Nachman, Patrick	美国	Minnesota	Minneapolis
63	University of California Los Angeles	Adler, Sharon	美国	California	Torrance
64	Access research Institute	Muddassir, Salman	美国	Florida	Brooksville
65	NANI Research, LLC	Udani, Suneel	美国	Illinois	Oak Brook
66	Washington University School of Medicine	Li, TingTing	美国	Missouri	St. Louis
67	Texas Tech University Health Sciences Center	Vasylyeva, Tetyana	美国	Texas	Amarillo
68	Emory Children's Center	Wang, Chia-Shi	美国	Georgia	Atlanta
69	MedResearch, Inc.	Hernandez, German	美国	Texas	El Paso
70	South Florida Research Institute	Martin, Edouard	美国	Florida	Lauderdale Lakes

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广东省人民医院伦理审查委员会	同意	2022-07-21
2	广东省人民医院伦理审查委员会	同意	2022-12-08

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 5 ； 国际: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 5 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2022-06-15；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2022-11-16；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；