北京Nipocalimab注射液III期临床试验-Nipocalimab治疗CIDP 成年患者的有效性和安全性研究

登记号	CTR20221939	试验状态	进行中
申请人联系人	崔颖	首次公示信息日期	2022-08-08
申请人名称	Janssen Research & Development, LLC/ 强生（中国）投资有限公司/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/ Janssen R&D, a Division of Janssen Pharmaceutica, NV；Catalent CTS, LLC；Catalent Pharma Solutions, LLC；Catalent Germany Schorndorf GmbH；Fisher Clinical Services UK；Fisher Clinical Services；Fisher Clinical Services (Allentown)

登记号	CTR20221939
相关登记号	暂无
药物名称	Nipocalimab注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
试验专业题目	在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成年患者中评价Nipocalimab给药的有效性和安全性的II/III期、多阶段、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、撤药研究
试验通俗题目	Nipocalimab治疗CIDP 成年患者的有效性和安全性研究
试验方案编号	80202135CDP3001	方案最新版本号	修正案2
版本日期:	2022-02-25	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	崔颖	联系人座机	025-83273780	联系人手机号	18114482775
联系人Email	YCUI7@its.jnj.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区桂箐路 65 号新研大厦 A 座	联系人邮编	211800

主要目的是在阶段A（开放性治疗期） Nipocalimab治疗后缓解的CIDP受试者中评价Nipocalimab与安慰剂相比在延迟复发方面的有效性。 次要目的包括： - 阶段A（开放性治疗期）：评估Nipocalimab治疗后症状的改善情况；评估Nipocalimab治疗后疾病严重程度和进展的改善情况。 - 阶段B（双盲安慰剂对照期）：评价Nipocalimab与安慰剂相比在从阶段B基线至CIDP疾病进展的时间方面的有效性；评价Nipocalimab与安慰剂相比在相对于阶段B基线改善的功能性水平方面的有效性。 - 评估Nipocalimab与安慰剂相比的安全性和耐受性。 - 评估Nipocalimab的PK和免疫原性。 - 评价Nipocalimab的PD。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 提供知情同意时年龄≥18岁的成人，且同时达到开展研究所在辖区的法定知情同意年龄（如适用）。 2 根据EAN/PNS 2021标准被诊断为CIDP（进展型或复发型）。CIDP诊断结果将在筛选期间由独立委员会裁定。 3 校正后的INCAT残疾评分在2-9分之间（必须有2分来自腿部残疾）。 4 满足以下任一治疗条件： na. 目前接受脉冲式皮质类固醇激素、口服皮质类固醇激素和/或IVIg或SCIg治疗，并且患者愿意在导入期首次访视时终止或逐渐减少该治疗；或 nb. 既往未接受过治疗（初治）；或在筛选前至少3个月终止皮质类固醇和/或IVIg或SCIg治疗（目前未接受治疗） 5 确定为活动性疾病（CIDP疾病活动状态[CDAS]评分≥3）。 6 方案定义的其他入选标准也将适用。
排除标准	1 有重度和/或未得到控制的肝脏、胃肠、肾脏、肺、心血管、精神病、神经或肌肉骨骼疾病、高血压或任何其他医学疾病史或筛选期实验室检查发现有临床意义的异常，研究者认为可能会影响患者参加研究的完整性，或可能危及受试者的安全性或影响研究结果的有效性。 2 纯感觉型CIDP或CISP（EAN/PNS定义）。 3 其他原因引起的多发性神经病，包括：多灶性运动神经病（MMN）；意义不明的单克隆丙种球蛋白病伴抗髓鞘相关糖蛋白（抗MAG）免疫球蛋白M（IgM）抗体；遗传性运动神经病；遗传性压迫易感性神经病（HNPP）；多发性神经病、器官巨大症、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤病变综合征；腰骶神经根丛神经病；最可能由糖尿病引起的多发性神经病；最可能由全身性疾病引起的多发性神经病；药物或毒素诱导的多发性神经病。 4 能够更好地解释患者体征和症状的任何其他疾病，例如卒中或中枢神经系统（CNS）创伤导致的显著持续性神经功能缺损或其他原因导致的周围神经病，如结缔组织疾病或系统性红斑狼疮。 5 已知对Nipocalimab或其辅料过敏、有超敏反应或不能耐受。 6 方案定义的其他排除标准也将适用。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Nipocalimab注射液 英文通用名:NipocalimabInjection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:600mg/20mL/瓶 用法用量:静脉输注，基线（第一天）首次输注30mg/kg，从第2周开始，每2周1次（15mg/kg） 用药时程:单次给药，基线首次给药，从第2周开始，2周为一个给药周期，直至药物在中国获得上市后2年或可通过市售渠道或其他持续用药项目获得（以先发生者为准）。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂（0.9%氯化钠静脉输注液） 英文通用名:Placebo(0.9%SodiumChlorideIntravenousInfusion) 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:100mL 用法用量:静脉输注，2周1次 用药时程:仅在阶段B（安慰剂对照、随机撤药期）给药。单次给药，2周为一个给药周期，共给药20个周期

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 阶段B：至首次发生复发事件的时间 持续至52周 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 阶段A：至首次确认ECI的时间 12周 有效性指标 2 阶段A：通过ECI确定的缓解者百分比 12周 有效性指标 3 阶段A：各时间点校正后的INCAT残疾评分较阶段A基线n的变化 基线至12周 有效性指标 4 阶段A：各时间点MRC肌力分级量表总评分较阶段A基线n的变化 基线至12周 有效性指标 5 阶段A：各时间点I-RODS百分位评分较阶段A基线的变化 基线至12周 有效性指标 6 阶段A：各时间点平均握力（优势手）较阶段A基线的变化 基线至12周 有效性指标 7 阶段A：各时间点平均握力（非优势手）较阶段A基线的变n化 基线至12周 有效性指标 8 阶段B：至首次校正后的INCAT残疾评分加重相对于阶段Bn基线的时间 持续至52周 有效性指标 9 阶段B：至首次因被研究者评估为缺乏有效性（经独立RACn确证）而改用IVIg或其他SoC相对于阶段B基线的时间 持续至52周 有效性指标 10 阶段B：各时间点校正后的INCAT残疾评分较阶段B基线的变化 持续至52周 有效性指标 11 阶段B：各时间点MRC肌力分级量表总评分较阶段B基线n的变化 持续至52周 有效性指标 12 阶段B：各时间点I-RODS百分位评分较阶段B基线的变化 持续至52周 有效性指标 13 阶段B：各时间点平均握力（优势手）较阶段B基线的变化 持续至52周 有效性指标 14 阶段B：各时间点平均握力（非优势手）较阶段B基线的变n化 持续至52周 有效性指标 15 阶段B：满足所有4个条件的二元缓解终点：（1）校正后的INCAT残疾评分较阶段B基线改善、（2）未复发、（3）未改用SoC、（4）未中止治疗 持续至52周 有效性指标 16 发生TEAE和SAE的受试者百分比 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 安全性指标 17 ECG、生命体征和临床实验室检查值随时间的变化 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 安全性指标 18 具有临床意义的ECG、生命体征和临床实验室检查异常的发生率 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 安全性指标 19 基于C-SSRS量表被判定为有自杀想法或自杀行为的受试者百分比 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 安全性指标 20 接受活性研究药物给药的受试者中血清Nipocalimab浓n度随时间的变化 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 有效性指标 21 Nipocalimab ADA的发生率和滴度以及NipocalimabnNAb的存在情况 阶段A：12周；n阶段B：持续至52周 有效性指标 22 血清总IgG浓度随时间的变化 阶段A：基线至12周；n阶段B：基线至52周 有效性指标

1	姓名	笪宇威	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	18811182130	Email	dsfan2010@aliyun.com	邮政地址	北京市-北京市-西城区长椿街 45 号
	邮编	100053	单位名称	首都医科大学宣武医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学宣武医院	笪宇威	中国	北京市	北京市
2	吉林大学第一医院	于雪凡	中国	吉林省	长春市
3	福建医科大学附属协和医院	邹漳钰	中国	福建省	福州市
4	北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院）	樊东升	中国	北京市	北京市
5	山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院、山东省牙病防治指导中心）	段瑞生	中国	山东省	济南市
6	北京大学第一医院（北京大学第一临床医学院）	王朝霞	中国	北京市	北京市
7	中南大学湘雅医院	杨欢	中国	湖南省	长沙市
8	中南大学湘雅三医院	张如旭	中国	湖南省	长沙市
9	西安高新医院	李尊波	中国	陕西省	西安市
10	上海市第六人民医院	赵玉武	中国	上海市	上海市
11	中山大学附属第一医院	姚晓黎	中国	广东省	广州市
12	南昌大学第一附属医院	洪道俊	中国	江西省	南昌市
13	河南省人民医院	马明明	中国	河南省	郑州市
14	上海市同仁医院	都爱莲	中国	上海市	上海市
15	首都医科大学附属北京天坛医院	潘华	中国	北京市	北京市
16	赤峰市医院	张亚丽	中国	内蒙古自治区	赤峰市
17	复旦大学附属中山医院	丁晶	中国	上海市	上海市
18	浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院）	柯青	中国	浙江省	杭州市
19	香港大学深圳医院（深圳市滨海医院）	曾文双	中国	广东省	深圳市
20	江西省人民医院	徐仁伵	中国	江西省	南昌市
21	复旦大学附属华山医院	林洁	中国	上海市	上海市
22	Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)	Marcelo Francisco Rugiero	阿根廷	Buenos Aires	Buenos Aires
23	Hospital General de Agudos Dr. Ignacio Pirovano	Ernesto Fulgenzi	阿根廷	Buenos Aires	Buenos Aires
24	Alfred Hospital	Mahima Kapoor	澳大利亚	Victoria	Melbourne
25	Gold Coast University Hospital (GCUH) (Gold Coast Hospital)	Arman Sabet	澳大利亚	Queensland	Southport
26	University Clinic For Neurology	Gudrun Zulehner	奥地利	Wien	Wien
27	Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg	Kristl Claeys	比利时	Flemish Brabant	Leuven
28	Hospital Erasme	Gauthier Remiche	比利时	Brussels	Bruxelles
29	Centre Hospitalier Regional de la Citadelle	Stephanie Delstanche	比利时	Liege	Liege
30	Unidade de Pesquisa Clínica - Universidade Estácio de Sá, Sociedade de Ensino Superior Estacio de Sá LTDA	Osvaldo Nascimento	巴西	Niteroi	Niteroi
31	Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)	Pedro Kowacs	巴西	Curitiba	Curitiba
32	University Health Network (UHN) - Toronto Western Hospital (TWH) - Krembil Neuroscience Centre (KNC)	Vera Bril	加拿大	Ontario	Toronto
33	University Of Alberta Hospital	Zaeem Siddiqi	加拿大	Ab	Edmonton
34	Fakultni Nemocnice Hradec Kralove (FNHK) - Neurologicka Klinika	Pavel Kunc	捷克	Hradec Kralove	Hradec Kralove
35	Nemocnice Pardubického Kraje	Edvard Ehler	捷克	Pardubice	Pardubice
36	Fakultni Nemocnice Ostrava (Fno), Neurology Department	Jana Junkerova	捷克	Ostrava	Ostrava
37	Neuro Clínica	Juan Marcos Solano Atehortua	哥伦比亚	Medellin	Medellin
38	Fundacion Cardiovascular De Colombia (Fcv) - Floridablanca	Federico Arturo Silva Sieger	哥伦比亚	Santander	Floridablanca
39	Rigshospitalet (Copenhagen University Hospital) - Copenhagen Neuromuscular Center (CNMC) - Neuromuscular Research Unit	Tina Dysgaard Jeppesen	丹麦	Copenhagen	Copenhagen
40	Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Centre de Reference Sclerose Laterale Amyotrophique	Gwendal Le Masson	法国	AQUITAINE	Bordeaux
41	Les H？pitaux Universitaires de Strasbourg - H？pital de Hautepierre	Jerome de Seze	法国	Bas-Rhin	Strasbourg
42	Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - H？pital Bicêtre	Andoni Echaniz-Laguna	法国	Paris	Paris
43	Universite Lille 2 Droit Et Sante - Faculte De Medecine - Inserm U1171	Celine Tard	法国	Nord	Lille
44	Centre Hospitalier Universitaire de Lyon (CHU de Lyon) - Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Pierre Wertheimer	Juliette Svahn	法国	Bron	Bron
45	CHU Paris IdF Ouest - H？pital Raymond Poincaré	Guillaume Nicolas	法国	Hauts-de-Seine	Garches
46	University of Patras - School of Medicine (University of Patras Faculty of Medicine). University General Hospital of Patras	Elisabeth Chroni	希腊	Patras	Patras
47	Papageorgiou General Hospital-Thesaloniki	Athanassios Tychalas	希腊	Thesaloniki	Thesaloniki
48	Universitaetsklinikum Leipzig - Klinik und Poliklinik fuer Neurologie	Petra Baum	德国	Saxony	Leipzig
49	Heinrich-Heine-Universitaet Duesseldorf - Universitaetsklinikum Duesseldorf (UKD) - Klinik fuer Neurologie	Tobias Ruck	德国	Dusseldorf	Dusseldorf
50	Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie	Thomas Skripuletz	德国	Hannover	Hannover
51	Chiba University Hospital - Inohana Campus	Kazumoto Shibuya	日本	Chiba	Chiba
52	Nagoya University Hospital	Masahisa Katsuno	日本	Aichi-ken	Nagoya-shi
53	Kindai University Hospital	Motoi Kuwahara	日本	Osaka-fu	Osakasayama-shi
54	Dokkyo Medical University	Norito Kokubun	日本	Tochigi-Ken	Mibu-Machi
55	Yamaguchi University Hospital	Takashi Kanda	日本	Yamaguchi-ken	Ube-shi
56	National Center Of Neurology And Psychiatry (Ncnp) - National Center Hospital	Tomoko Okamoto	日本	Tokyo-to	Kodaira-shi
57	Saitama Medical Center	Kenichi Kaida	日本	Saitama	Kawagoe
58	Kumamoto University Hospital	Toshiya Nomura	日本	Kumamoto	Kumamoto
59	Tenri Hospital	Hiroyuki Nodera	日本	Nara	Tenri
60	Kobe City Medical Center General Hospital	Michi Kawamoto	日本	Hyogo-ken	Kobe-city
61	Tokyo Women's Medical University Hospital	Miki Suzuki	日本	Tokyo	Shinjuku
62	Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital	Yohsuke Yagi	日本	Tokyo-To	Bunkyo-Ku
63	Toyama University Hospital	Tomohiro Hayashi	日本	Toyama-ken	Toyama
64	Chubu Rosai Hospital	Mikiko Kamijo	日本	Aichi	Nagoya-shi
65	Tokai University Hospital	Eiichiro Nagata	日本	Kanagawa	Isehara City
66	Seirei Hamamatsu General Hospital	Tsuyoshi Uchiyama	日本	Shizuoka	Hamamatsu City
67	Ehime University Hospital	Yasumasa Ohyagi	日本	Ehime	Toon City
68	Asahikawa Medical Center	Takashi Kimura	日本	Hokkaido	Asahikawa-shi
69	Office Of Jose Alfonso Meza Medina, Md/Equiv	Jose Alfonso Meza Medina	墨西哥	Nuevo Leon	Monterrey
70	Instituto Nacional De Ciencias Medicas Y Nutricion Salvador Zubiran	Erwin Chiquete Anaya	墨西哥	Tiaplan	Tiaplan
71	Clinical Research Institute S.C.	Daniel San Juan Orta	墨西哥	Federal District	Mexico
72	Centrum Medyczne Sensemed	Agnieszka Machowska-Majchrzak	波兰	Slaskie	Chorzów
73	Jagiellonian University Collegium Medicum Institutte	Marta Banach	波兰	Kraków	Kraków
74	Samsung Medical Center	Byoung Joon Kim	韩国	Seoul	Seoul
75	Hospital Garcia de Orta (Blueclinical Network)	Pedro Pereira	葡萄牙	Almada	Almada
76	Instituto De Investigacao Em Ciencias Da Vida E Da Saude (Icvs), Hospital de Braga	Ricardo Maré	葡萄牙	Braga	Braga
77	Neurologicka Ambulancia Mudr.Dupejova, S.R.O	Beata Dupejova	斯洛伐克	Banská Bystrica	Banská Bystrica
78	Universitat Autonoma De Barcelona (Uab) - Hospital De La Santa Creu I De Sant Pau	Luis Querol Gutierrez	西班牙	Barcelona	Barcelona
79	Hospital Universitario de Basurto	Solange Kapetanovic Garcia	西班牙	Pabellón Ampuero, Planta 2	Bilbao
80	Hospital Universitario Virgen Macarena	Eva María Martinez Fernandez	西班牙	Sevilla	Sevilla
81	National Taiwan University Hospital (Ntuh)	Sung-Tsang Hsieh	中国台湾	台湾	台北市
82	Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital	Wanchen Tsai	中国台湾	台湾	高雄市
83	Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital	Jiann-Horng Yeh	中国台湾	台湾	台北市
84	Salford Royal NHS Foundation Trust	David Gosal	英国	Salford	Salford
85	Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust	Channa Hewamadduma	英国	Sheffield	Sheffield
86	Royal Free London NHS Foundation Trust	Anupam Bhattacharjee	英国	London	London
87	NHS Greater Glasgow and Clyde	Kathryn Brennan	英国	Glasgow	Glasgow
88	University of Southern California (USC) - Leslie P. Weiner Neurological Care and Research Center	Said Beydoun	美国	California	Los Angeles
89	Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York - The Columbia Neuropathy Research Center (CNRC)	Thomas Brannagan III	美国	New York	New York
90	University of Colorado	Thomas Ragole	美国	Colorado	Denver
91	Austin Neuromuscular Center	Yessar Hussain	美国	Texas	Austin
92	University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging	Mamatha Pasnoor	美国	Kansas	Kansas City
93	South Shore Neurologic Associates, P.C.	Mark Gudesblatt	美国	New York	Patchogue
94	Johns Hopkins Hospital	Brett Morrison	美国	Maryland	Baltimore
95	IMMUNOe International Research Center - Centennial	Isaac Melamed	美国	Colorado	Centennial
96	Beaumont Neurology - Royal Oak	Daniel Menkes	美国	Michigan	Royal Oak
97	University of California San Francisco (UCSF) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Research Center	Liberty Jenkins	美国	California	San Francisco
98	The Neurological Institute	T. Hemanth Rao	美国	North Carolina	Charlotte

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学宣武医院伦理委员会	同意	2022-05-07

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 32 ； 国际: 300 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；