南宁CN128片II期临床试验-输血依赖型地中海贫血伴重度铁过载患者长期口服CN128片治疗铁过载的安全性和有效性临床研究

登记号	CTR20220915	试验状态	进行中
申请人联系人	袁鑫	首次公示信息日期	2022-04-21
申请人名称	杭州泽德医药科技有限公司

登记号	CTR20220915
相关登记号	CTR20201051,CTR20182220,CTR20171169
药物名称	CN128片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于治疗铁过载的地中海贫血患者，其它铁过载需要去铁治疗的患者。
试验专业题目	CN128片治疗16周岁及以上输血依赖型地中海贫血伴重度铁过载患者的安全性和有效性的IIb期临床研究
试验通俗题目	输血依赖型地中海贫血伴重度铁过载患者长期口服CN128片治疗铁过载的安全性和有效性临床研究
试验方案编号	A160605-202	方案最新版本号	F01
版本日期:	2021-12-27	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	袁鑫	联系人座机	0571-85056373	联系人手机号	15967142010
联系人Email	yx@zedepharma.com	联系人邮政地址	浙江省-杭州市-余杭区文一西路1500号1幢332室	联系人邮编	311121

主要目的： 评估CN128治疗重度铁过载的输血依赖型地中海贫血患者的安全性。 次要目的： 评估CN128治疗重度铁过载的输血依赖型地中海贫血患者的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	16岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 临床诊断为地中海贫血症患者 2 每月输血次数≥1次，或每月输血少于1次则不能维持血红蛋白≥90g/L 3 既往经过至少一种去铁药物治疗，但目前仍为重度铁过载（血清铁蛋白>2500μg/L或LIC>15 mg/g dw）的患者 4 年龄：16周岁及以上 5 自愿参加试验并签署知情同意书
排除标准	1 存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可n测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围） 2 活动性消化道疾病史者（包括：胃溃疡，十二指肠溃疡，胃、食道静脉曲张，溃疡n性结肠炎，克罗恩病，消化道肿瘤，家族性遗传学多发性肠息肉），有消化道穿孔n史、消化道手术史且影响药物吸收者，及其他研究者认为可能潜在出现肠道并发症n的患者 3 ALT或AST>2.5×ULN，或血清肌酐>1.5×ULN 4 患有中性粒细胞减少症（中性粒细胞计数 5 活动性感染未控制者 6 自身免疫性溶血性贫血患者 7 目前正在服用CYP3A强诱导剂或强抑制剂类药物或可能延长QT间期或可能减少n中性粒细胞的药物，且在研究期间无法中断该类药物使用的患者 8 心脏核磁共振MRI T2*＜10 ms的重度心铁过载患者 9 已知对CN128片的主要成分或辅料过敏或禁忌者 10 先天性长QT综合征或已知有长QT综合征家族史；QTc>480 ms；心电图有临床显著n意义的室性或房性快速型心律失常等 11 无法接受核磁共振成像的研究评估者，如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起n搏器、使用了不可用于MRI的铁磁性金属植入物 12 试验期间或试验结束后3个月内有生育计划者（包括男性受试者） 13 在服用研究药物前4周内参加过其它临床试验者，非干预性研究除外 14 怀孕或哺乳期妇女 15 研究者认为不宜参加本研究的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:CN128片 英文通用名:CN128Tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:250mg 用法用量:以每10kg为一个计算单位，初始剂量10mg/kg，剂量滴定至30mg/kg，一日两次。并按照临床研究方案进行剂量调整。 用药时程:52周
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件 自首次给药开始持续监测至治疗随访期结束后3天 安全性指标 2 身高、体重、体格检查 筛选期、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 安全性指标 3 生命体征、心电图 筛选期、第2周±3天、第4周±3天、第6周±5天、第8周±5天、第12周±5天、第16周±5天、第20周±5天、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 安全性指标 4 超声心动图、心肌酶谱、育龄期女性妊娠试验、传染病检查 筛选期、根据临床需求进行 安全性指标 5 听力、相关实验室检查（血常规、血生化、凝n血功能、甲状腺及其旁腺功能、尿常规） 筛选期、第2周±3天、第12周±5天、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 安全性指标 6 相关实验室检查（男性总体和游离睾酮、女性卵泡生成激素和黄体生成激素检查等） 筛选期、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗52周后LIC较基线的变化；LIC随时间相对于基线的变化 筛选期、第12周±5天、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 有效性指标 2 治疗52周后SF较基线的变化；SF随时间相对于基线的变化 筛选期、第2周±3天、第4周±3天、第6周±5天、第8周±5天、第12周±5天、第16周±5天、第20周±5天、第26周±5天、第39周±5天、第52周±5天、末次用药（可选） 有效性指标

1	姓名	罗建明	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13517667021	Email	jmluo@aliyun.com	邮政地址	广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号
	邮编	530021	单位名称	广西医科大学第一附属医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	广西医科大学第一附属医院	罗建明	中国	广西壮族自治区	南宁市
2	广西医科大学第一附属医院	何云燕	中国	广西壮族自治区	南宁市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-02-24

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；