武汉efgartigimodPH20SCIII期临床试验-评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究的随访研究

登记号	CTR20212085	试验状态	进行中
申请人联系人	宋义美	首次公示信息日期	2021-08-25
申请人名称	argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A.

登记号	CTR20212085
相关登记号	暂无
药物名称	efgartigimod PH20 SC
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	天疱疮
试验专业题目	一项旨在评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗天疱疮患者的安全性、耐受性和疗效的开放 标签、多中心、ARGX-113-1904 随访研究（ADDRESS+）
试验通俗题目	评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究的随访研究
试验方案编号	ARGX-113-1905	方案最新版本号	2.1-中国（基于全球方案2.0）
版本日期:	2021-04-21	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	宋义美	联系人座机	021-61632477	联系人手机号	18008482824
联系人Email	yimei.song@zailaboratory.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层	联系人邮编	201203

评估 PV 或 PF 受试者用 efgartigimod PH20 SC 进行治疗、延长治疗和再治疗的安全性

试验分类	其他     其他说明:疗效、安全性、患者结局指标、耐受性、免疫原性、PK 和 PD 的前瞻性、 多中心、开放标签扩展（OLE）试验	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 能够理解试验的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信n息），愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。 2 受试者参加了试验 ARGX-113-1904 并完成了研究或符合确定的转入标准。 3 男性和女性使用的避孕措施应符合当地有关临床试验受试者避孕方法的法规，并且：na. 男性受试者：n- 男性受试者必须同意在签署 ICF 至研究结束期间使用可接受的避孕措施n（如附录 5 第 10.4.2.2节所述），且不得捐献精子。nb. 女性受试者：n- 有生育能力的女性必须：n（B1） 在筛选时血清妊娠试验结果为阴性，并且在 IMP 给药前基线时尿妊娠试验结果为阴性。n（B2）同意使用高效或可接受的避孕措施，应至少持续至 IMP 末次给药后 90 天。
排除标准	1 妊娠和哺乳期女性以及计划在试验期间或 IMP 末次给药后 90 天内妊娠的女性。 2 有其他重大严重疾病临床证据的受试者或近期接受过或计划在试验期间进行重大手术的受试者，或具有研究者认为可能混淆试验结果或使受试者处于不必要风险的任何其他状况 3 已知对所用治疗的任何成分过敏。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:efgartigimodPH20SC 英文通用名:efgartigimodPH20SC 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:165mg/mL或180mg/mL 用法用量:Efgartigimod165mg/mL或180mg/mL+2000U/mLrHuPH20SC注射液，固定剂量为1000mg/注射 用药时程:对于从ARGX-113-1904转入时达到DC或CR的受试者，每周一次1000mg，直至达CRmin。对于ARGX-113-1904中治疗失败的受试者或达到CRmin后疾病发作的受试者，第1和8天在不同部位给予2×1000mg，随后每周给予1000mg，直至达CRmin。
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率 60周 安全性指标 2 特别关注的不良事件（AESI0） 60周 安全性指标 3 按SOC 和 PT 总结的 SAE 60周 安全性指标 4 生命体征和体格检查 60周 安全性指标 5 心电图（ECG） 60周 安全性指标 6 临床实验室检查结果（血液学、临床生化、尿分析 60周 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到 CRmin的 PV 受试者比例n达到 CRmin的 PV 和 PF 受试者比例n至 DC 时间n至 CR 时间 n至 CRmin时间 n至 CRoff时间 n至疾病发作时间 60周 有效性指标 2 复合糖皮质激素毒性指数（C-GTI），包括综合改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS） 60周 有效性指标 3 EuroQol五维五级（EQ-5D-5L）评分n自身免疫性大疱病生活质量（ABQOL）评分 60周 有效性指标 4 Efgartigimod血清浓度 60周 有效性指标 5 总IgG血清水平n抗Dsg-1和-3自身抗体的血清水平 60周 有效性指标 6 对efgartigimod的免疫原性（血清水平） 和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平） 60周 有效性指标 7 进行自我给药的受试者百分比n对受试者进行注射的护理人员百分比n受试者或护理人员能够开始efgartigimod PH20 SC给药所需的访视次数n在家自我给药或护理人员支持给药的频率。 60周 有效性指标 8 治疗失败率 n疾病发作率 n试验期间泼尼松的累积剂量 n每次访视时的 PDAI 60周 有效性指标

1	姓名	陶娟	学位	博士研究生	职称	主任医师
	电话	13986278399	Email	tjhappy@126.com	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1277号
	邮编	430022	单位名称	华中科技大学同济医学院附属协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属协和医院	陶娟	中国	湖北省	武汉市
2	北京大学第一医院	李航	中国	北京市	北京市
3	四川大学华西医院	李薇	中国	四川省	成都市
4	复旦大学附属华山医院	徐金华	中国	上海市	上海市
5	上海交通大学医学院附属瑞金医院	潘萌	中国	上海市	上海市
6	南方医科大学皮肤病医院	陈永峰	中国	广东省	广州市
7	中山大学附属第二医院（中山大学孙逸仙纪念医院）	谭国珍	中国	广东省	广州市
8	福建医科大学附属第一医院	纪超	中国	福建省	福州市
9	中国医学科学院皮肤病医院	林麟	中国	江苏省	南京市
10	武汉市第一医院	陈柳青	中国	湖北省	武汉市
11	河南省人民医院	张守民	中国	河南省	郑州市
12	重庆医科大学附属第一医院	方圣	中国	重庆市	重庆市
13	广东省人民医院	董秀芹	中国	广东省	广州市
14	CNE of Lviv regional council Lviv Regional Municipal Dermatovenerologic Dispensary	Chaplyk- Chyzho, Iryna	乌克兰	NA	Lviv
15	Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital	Engin, Burhan	土耳其	NA	Istanbul
16	Cluj-Napoca Emergency Clinical County Hospital	Cluj-Napoca Emergency Clinical County Hospital	罗马尼亚	Cluj-Napoca	Cluj-Napoca
17	Hospital of The University of Pennsylvania	Werth, Victoria	美国	Pennsylvania	Philadelphia
18	Post Graduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)	De, Dipankar	印度	NA	Chandigarh
19	Hokkaido University Hospital	Ujiie, Hideyuki	日本	NA	Sapporo
20	Sf Spiridon Emergency Clinical County Hospital	Gheuca Solovastru, Laura	罗马尼亚	Iasi	Iasi
21	University tsklinikum Ulm	Pfeiffer, Christiane	德国	NA	Ulm
22	Byramjee Jejabhoy Medical College and Civil Hospital	Shah, Bela	印度	Gujarat	Ahmedabad
23	Klinikum der Philipps Universit？t Marburg	Hertl, Michael	德国	Hessen	Marburg
24	Hospital Of Skin And Venereal Diseases	Ioannides, Dimitrios	希腊	NA	Thessalonica
25	Clinica Universidad Navarra	Espa？a Alonso, Agustin	西班牙	Navarra	Pamplona
26	Oncology Scientific Research Centre-Mardaleishvili Diagnostic Centre	Buchukuri, Irma	乔治亚州	Tbilisi	Tiblisi
27	Universitatsklinikum Schleswig-Holstein	Gerdes, Sascha	德国	NA	Kiel
28	Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont	Bata-Csorgo, Zsuzsanna	匈牙利	NA	Szeged
29	University of Alabama at Birmingham	Graham, Lauren	美国	Alabama	Birmingham
30	University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD	Gospodinov, Dimitar	保加利亚	Pleven	Pleven
31	University tsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden	Günther, Claudia	德国	Sachsen	Dresden
32	Chelyabinsk's Regional Clinical Skin and Venereal Dispensary	Ziganshin, Oleg	俄罗斯	NA	Chelyabinsk
33	Centrum Medyczne Matusiak	Szepietowski, Jacek	波兰	Dolnoslaskie	Wroclaw
34	Pflugerville Dermatology Clinical Research, Inc. dba Austin Institute for Clinical Research, Inc	Carrasco, Daniel	美国	Texas	Dripping Springs
35	Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli	De Simone, Clara	意大利	Lazio	Roma
36	Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina	Reich, Adam	波兰	NA	Rzeszów
37	Birmingham Heartlands Hospital	Chua, Ser-Ling	英国	Birmingham	Birmingham
38	Rostov Regional Dermatology and Venerology dispensary	Temnikov, Vadim	俄罗斯	NA	Rostov-on-Don
39	Municipal Enterprise Regional Dermatovenerology Dispensary of DRC	Diudiun, Anatolii	乌克兰	NA	Dnipro
40	Yamanashi Prefectural Central Hospital	Osada, Atsushi	日本	NA	Yamanashi
41	University of Minnesota	Bohjanen, Kimberly	美国	Minnesota	Minneapolis
42	Hospital Universitario 12 de Octubre	Vico Alonso, Cristina	西班牙	Madrid	Madrid
43	Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele	Micali, Giuseppe	意大利	NA	Catania
44	Hospital Universitario La Paz - PPDS	Herranz Pinto, Pedro	西班牙	Madrid	Madrid
45	Hospital Clinic de Barcelona	Mascaro Galy, Jose-Manuel	西班牙	Barcelona	Barcelona
46	University Clinical Center of Serbia - PPDS	Nikolic, Milo	塞尔维亚	Belgrade	Belgrade
47	Pécsi Tudományegyetem	Kinyo, Agnes	匈牙利	NA	Pécs
48	MNE Kyiv City Clinical Skin and Venereal Hospital of the Executive Body of Kyiv City Council	Lytvynenko, Bohdan	乌克兰	NA	Kyiv
49	Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne	Perrot, Jean-Luc	法国	Loire	Saint-Priest en Jarrez
50	Government Medical College	Mukhi, Jayesh	印度	Maharashtra	Nagpur
51	Azienda Sanitaria Di Firenze	Caproni, Marzia	意大利	NA	Firenze
52	Okayama University Hospital	Hirai, Yoji	日本	Okayama	Okayama-shi
53	LLC MC Azbuka Zdorovia	Khalilov, Bulat	俄罗斯	NA	Kazan
54	Hospital Universitario Ramon y Cajal	Ballester, Asuncion	西班牙	Madrid	Madrid
55	Hiroshima University Hospital	Tanaka, Akio	日本	NA	Hiroshima
56	Clinical Centre of Vojvodina	Gajinov, Zorica	塞尔维亚	NA	Novi Sad
57	St Vincents Hospital Melbourne - PPDS	Daniel, Benjamin	澳大利亚	Victoria	Fitzroy
58	Hospital Universitario de Bellvitge	Figueras Nart, Ignaci	西班牙	Barcelona	Hospitalet de Llobregat
59	University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust	Vanadin Shipley, Deborah (Debbie)	英国	Avon	Bristol
60	Krasnodar Dermatovenerologic dispensary	Khotko, Alkes	美国	Krasnoyarskiy kray	Krasnodar
61	Military Hospital Military Unit A3309 of Military Medical Clinical Center of Eastern Region	Reznichenko, Nataliya	乌克兰	NA	Zaporizhzhia
62	Istituto Dermopatico Dell'immacolata IRCCS	Didona, Biagio	意大利	Lazio	Roma
63	Ajanta Research Centre	Madan, Amit	印度	Uttar Pradesh	Lucknow
64	University of Colorado - PPDS	Dunnick, Cory	美国	Colorado	Auora
65	Military Medical Academy	Mijuskovic, Zeljko	塞尔维亚	Belgrade	Belgrade
66	Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD	Vassileva, Snejina	保加利亚	Sofia-Grad	Sofia
67	Osaka City University Hospital	Tsuruta, Daisuke	日本	saka	Osaka-shi
68	Treatment and Diagnostic Center	Aleksandruk, Oleksandr	乌克兰	Ivano-Frankivs'ka Oblast	Ivano-Frankivsk
69	Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia	Kantardjiev, Vessel	保加利亚	Sofia-Grad	Sofia
70	Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS	Zeeli, Tal	以色列	NA	Tel-Aviv
71	Centrum Medyczne PRATIA Katowice	Placzek, Kamila	波兰	NA	Katowice
72	401 Military Hospital of Athens	Papakonstantis, Markos	希腊	Attiki	Athens
73	First St. Petersburg State Medical University n.a. I.P Pavlov	Sokolovskiy, Evgeny	俄罗斯	NA	St. Petersburg
74	University Hospitals Cleveland Medical Center	Korman, Neil	美国	Ohio	Cleveland
75	Miami Dermatology and Laser Institute	Waibel, Jill	美国	Florida	Miami
76	Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS	Pereyra Rodriguez, Jose Juan	西班牙	Sevilla	Sevilla
77	Skin Desease Clinic of Pier Wolkenstein LLC	Skrek, Sergey	俄罗斯	NA	St. Petersburg
78	Universitatsklinikum Schleswig-Holstein	Schmidt, Enno	德国	NA	Kiel
79	Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Suarez Fernandez, Ricardo	西班牙	Madrid	Madrid
80	Ural Research Institute for Dermatology, Venerology and Immune Pathology	Kokhan, Muza	俄罗斯	NA	Ekaterinburg
81	Ospedale Policlinico San Martino	Parodi, Aurora	意大利	NA	Genova
82	ClearlyDerm - Clinedge - PPDS West Boca Raton Office	Colton, Andrea	美国	Florida	Boca Raton
83	UCF Health	Sami, Naveed	美国	Florida	Orlando
84	Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont	Remenyik, éva	匈牙利	NA	Debrecen
85	David Abuladze Georgian - Italian Clinic	Kobakhidze, Joseph	乔治亚州	Tbilisi	Tbilisi
86	University Clinical Center Nis	Tiodorovic, Danica	塞尔维亚	NA	Nis
87	Duke University Medical Center (Duke South Clinics)	Cardones, Adela	美国	North Carolina	Durham
88	University at Buffalo Clinical Translational Research Center	Sinha, Animesh	美国	New York	Buffalo
89	Saratov State Medical University	Bakulev, Andrey	俄罗斯	NA	saratov
90	Hopital Avicenne	Caux, Frederic	法国	Seine-Saint-Denis	Bobigny
91	Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital	Inaloz, Huseyin-Serhat	土耳其	Gaziantep	Gaziantep
92	Kawasaki Medical School Hospital	Aoyama, Yumi	日本	Okayama	Kurashiki-shi
93	Ospedale Santa Maria Della Misericordia Di Perugia	Stingeni, Luca	意大利	Perugia	Perugia
94	Attikon University General Hospital	Papadavid, Evangelia	希腊	NA	Athens
95	Mayo Clinic Scottsdale - PPDS	Mangold, Aaron	美国	Arizona	Scottsdale
96	A.O.U.S. Le Scotte - Università degli Studi di Siena	Cinotti, Elisa	意大利	Toscana	Siena
97	Diagnostic Consultative Center Sveti Georgi EOOD	Yankova, Rumyana	保加利亚	Plovdiv	Plovdiv
98	Heights Dermatology & Aesthetic Center	Desai, Alpesh	美国	Texas	Houston
99	Medical Center Hera EOOD	Ratkova, Maria	保加利亚	Sofia-Grad	Sofia
100	Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros	Stratigos, Alexander	希腊	Attiki	Athens
101	T.C. Saglik Bakanligi Goztepe Prof. Dr. Suleyman Yalcin City Hospital	Gurel, Mehmet Salih	土耳其	Istanbul	Istanbul
102	PHDermatology	Mavropoulos, John	美国	Florida	Clearwater
103	Dermastyle SRL	Leventer, Mihaela	罗马尼亚	NA	Bucharest
104	Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki	Patsatsi, Aikaterini	乔治亚州	Tbilisi	Tbilisi
105	Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki	Patsatsi, Aikaterini	希腊	Thessaloniki	Thessaloniki
106	Royal Melbourne Hospital	Kern, Johannes	澳大利亚	Victoria	Parkville
107	Virginia Clinical Research Inc	Pariser, David	美国	Virginia	Norfolk
108	Klinika Dermatologii i Wenerologii Uniwersytetu Me	Zebrowska,Agnieszka	波兰	NA	Lodz
109	Premier Specialists	Murrell, Dedee	澳大利亚	NSW	Kogarah
110	Limited Liability Company Medical Center Consilium Medical	Husak, Olha	乌克兰	NA	Kyiv

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会	同意	2021-06-01

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 23 ； 国际: 150 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；