上海HBM9161(HL161BKN)注射液III期临床试验-HBM9161皮下注射治疗全身型重症肌无力患者的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2/3 期运营无缝、成组序贯设计研究

登记号	CTR20212099	试验状态	进行中
申请人联系人	苏嫣	首次公示信息日期	2021-09-07
申请人名称	和铂医药(广州)有限公司

登记号	CTR20212099
相关登记号	CTR20200788
药物名称	HBM9161(HL161BKN)注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	JXSL1800020
适应症	重症肌无力
试验专业题目	HBM9161皮下注射治疗全身型重症肌无力患者的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2/3 期运营无缝、成组序贯设计研究
试验通俗题目	HBM9161皮下注射治疗全身型重症肌无力患者的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2/3 期运营无缝、成组序贯设计研究
试验方案编号	9161.3	方案最新版本号	V9.0
版本日期:	2021-07-21	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	苏嫣	联系人座机	021-53399123	联系人手机号	18511621925
联系人Email	yan.su@harbourbiomed.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区枫林路420号A座12层	联系人邮编	200032

验证HBM9161皮下注射在中国gMG患者中的有效性；进一步评估HBM9161皮下注射在中国gMG患者中的安全性、药效动力学和免疫原性

试验分类	有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 筛选访视时年龄≥ 18 周岁的男性或女性。 2 筛选访视和基线访视时符合MGFA重症肌无力临床分型 IIa-IVa。 3 女性受试者需符合以下条件才能参加本研究： a. 无潜在生育能力（即，生理上不具有妊娠能力，包括绝经时间已有 2 年或 2 年以上的妇 女）； b.有潜在生育能力，筛选访视时血清妊娠试验结果呈阴性，且同意在研究期间自筛选访视开始 坚持正确使用下列一种可接受的有效避孕方法（即，按照批准的产品标签说明书和医生的指导）直 至最终访视后 14 天： · 完全禁欲（基于受试者的喜好和以往生活方式）；或 · 在研究药物给药前至少 1 个月植入左炔诺孕酮植入剂，但植入时间不得超过 3 年；或 · 在研究药物给药前至少 1 个月注射孕激素；或 · 在研究药物给药前口服避孕药（复方避孕药或仅孕激素）至少 1 个月的周期；或 · 双重避孕措施：避孕套或宫颈帽（膈膜或宫颈帽）加杀精剂（泡沫剂/凝胶/乳膏/栓 剂）；或 · 宫内节育器，由合格医生植入；或 · 雌激素阴道环；或 · 经皮避孕药贴剂。 4 依从性：受试者必须愿意按照试验方案要求在研究中心完成所有的访视评估。。 5 随机访视时接受至少一种重症肌无力的稳定治疗。 6 根据研究者判断，受试者愿意且能够按照方案要求调整当前疾病治疗
排除标准	1 患有重症肌无力以外的严重疾病或状况，即根据研究者的判断，会导致受试者因参与研究而处 于风险，或对研究结果和受试者参加本研究的能力有影响的疾病。 2 筛选访视时距离最后一次免疫抑制类单克隆抗体药物治疗不足6个月，或使用结束超过 6 个月，但B 细胞计数未恢复到正常值下限以上。 3 存在其他可能影响研究药物的疗效评估或影响参与本研究的自身免疫性疾病（如未控制的甲 状腺疾病、严重的类风湿关节炎等）。 4 对试验药物或其组成成分过敏的受试者；或研究者认为存在影响受试者参加本研究的临床显著的过敏性疾病史（包括药物过敏、过敏反应）。 5 在筛选访视前最后 30天或 5个半衰期内或药物的效应时间内（以最长者为准），在另一项临试验中使用研究药物治疗的受试者（注：参加观察性研究，即研究不需要改变药物治疗或其他干预的受试者不被排除）。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:HBM9161注射液 英文通用名:HBM9161 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:170mg/ml/瓶 用法用量:皮下注射，680mg 用药时程:共2周期，每周期6次给药Q1W。最多给药12次。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:1.1ml/瓶 用法用量:皮下注射 用药时程:共2周期，每周期6次给药Q1W。最多给药12次。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 相比于基线重症肌无力日常活动量表（MG-ADL），抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 每次访视 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 重症肌无力日常活动量表（MG-ADL），所有患者中，持续改善的患者比例 每次访视 有效性指标 2 重症肌无力定量（QMG）评分，抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 每次访视 有效性指标 3 MG-ADL评分，抗体阳性患者出现临床改善（相比于基线 MG-ADL 评 分减少≥3 分）的时间占比 每次访视 有效性指标 4 MG-ADL评分，抗体阳性患者任意一次访视出现最轻微临床表现 每次访视 有效性指标 5 MG-ADL评分，抗体阳性患者任意一次访视出现相比于基线 MG-ADL 评分减少≥3分的比例 每次访视 有效性指标 6 MG-ADL评分，抗体阳性患者中，持续改善的患者比例 每次访视 有效性指标

1	姓名	赵重波	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-52889999	Email	zhao_chongbo@fudan.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	赵重波	中国	上海市	上海市
2	中南大学湘雅医院	杨欢	中国	湖南省	长沙市
3	中国医学科学院北京协和医院	管宇宙	中国	北京市	北京市
4	首都医科大学宣武医院	李海峰	中国	北京市	北京市
5	香港大学深圳医院	肖海兵	中国	广东省	深圳市
6	福建医科大学附属协和医院	邹漳钰	中国	福建省	福州市
7	山东省千佛山医院	段瑞生	中国	山东省	济南市
8	四川大学华西医院	周红雨	中国	四川省	成都市
9	苏州大学附属第一医院	薛群	中国	江苏省	苏州市
10	北京医院	张华	中国	北京市	北京市
11	华中科技大学同济医学院附属同济医院	卜碧涛	中国	湖北省	武汉市
12	西安高新医院	李尊波	中国	陕西省	西安市
13	浙江大学医学院附属第一医院	柯青	中国	浙江省	杭州市
14	南昌大学第二附属医院	涂江龙	中国	江西省	南昌市
15	云南省第一人民医院	孟强	中国	云南省	昆明市
16	浙江大学医学院附属邵逸夫医院	胡兴越	中国	浙江省	杭州市
17	南方医科大学南方医院	蒋海山	中国	广东省	广州市
18	吉林大学第一医院	邓晖	中国	吉林省	长春市
19	山西医科大学第一医院	郭军红	中国	山西省	太原市
20	四川省医学科学院·四川省人民医院	孙红斌	中国	四川省	成都市
21	南京市第一医院	时建铨	中国	江苏省	南京市
22	河南省人民医院	马明明	中国	河南省	郑州市
23	福建医科大学附属第一医院	王柠	中国	福建省	福州市
24	赤峰市医院	张亚丽	中国	内蒙古自治区	赤峰市
25	重庆医科大学附属第一医院	肖飞	中国	重庆市	重庆市
26	中国人民解放军空军军医大学第二附属医院	常婷	中国	陕西省	西安市
27	山东大学齐鲁医院	李伟	中国	山东省	济南市
28	山东大学齐鲁医院-青岛	焉传祝	中国	山东省	青岛市
29	贵州医科大学附属医院	楚兰	中国	贵州省	贵阳市
30	天津大学总医院	施福东	中国	天津市	天津市
31	中国人民解放军陆军特色医学中心(大坪医院)	张猛	中国	重庆市	重庆市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2021-08-05

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 144 ；
已入组人数	国内: 12 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-09-15；
第一例受试者入组日期	国内：2021-09-25；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；