北京氯法拉滨注射液II期临床试验-评价氯法拉滨的安全性和有效性研究

登记号	CTR20131913	试验状态	已完成
申请人联系人	王俊龙	首次公示信息日期	2014-08-28
申请人名称	吉林省一心制药有限公司

登记号	CTR20131913
相关登记号	暂无
药物名称	氯法拉滨注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	难治性或复发性急性淋巴细胞白血病
试验专业题目	评价氯法拉滨注射液治疗难治性或复发性急性淋巴细胞白血病有效性和安全性多中心、非随机、不设对照临床试验
试验通俗题目	评价氯法拉滨的安全性和有效性研究
试验方案编号	CATS-CO-001	方案最新版本号	V5.7
版本日期:	2018-08-20	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	王俊龙	联系人座机	0431-81811590	联系人手机号	18600535788
联系人Email	wangjunlong1231@sina.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-朝阳区创新路1269号	联系人邮编	130000

主要目的为评价氯法拉滨注射液治疗已经进行至少两次药物治疗的难治性或复发性急性淋巴细胞性白血病的有效性和安全性。次要目的是初步评价该药在急性淋巴细胞性白血病人体内代谢情况，以及评价受试者多次给药后药物在体内蓄积程度

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	1岁(最小年龄)至 21岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄 1 岁（含）- 21 岁(含)，男女不限。其中在北京大学第一医院及北京大学人民医院参加药代动力学试验的受试者年龄选择 12（含）- 21岁（含） 2 ALL、慢粒急淋变、高度侵袭性 NHL 伴淋巴瘤性白血病，已经进行至少两次药物治疗的难治性或复发性急性淋巴细胞白血病患者 3 在进入本研究前 2周内，各器官功能基本正常，包括与其年龄相应的肾功能和肝功能：血清胆红素≤（相应年龄段的）正常值上限 1.5倍；AST、ALT≤（相应年龄段的）正常值上限 2.5 倍，血清肌酐≤（相应年龄段的）正常值上限 2倍 4 ECOG行为能力评估：0~2级 5 预计生存期超过 3个月 6 自愿参加并签署知情同意书（18 岁及以上者由本人或法定监护人签署知情同意书，18岁以下儿童、青少年患者由法定监护人签署知情同意书）
排除标准	1 两周内接受化疗或尚处于最后一次化疗恢复期的患者 2 有活动的无法控制的全身性感染，已知的有真菌性感染或发热性中性粒细胞减少症 3 合并其他严重疾病（如心功能不全、水痘、腮腺炎等病毒性传染性疾病者），影响试验疗效和毒副作用判断者 4 明确诊断为中枢神经系统白血病 5 曾用过本试验药物或同类药物者 6 对氟达拉滨、克拉屈滨、帕他司他汀等药物有过敏史者 7 根据NCI- CTC AE 4.0， 有2 级以上慢性毒性反应（不包括脱发及血液学毒性）未痊愈者 8 生育能力的女性未采取适当避孕措施者 9 有精神疾患者 10 既往肝硬化/病毒性肝炎患者（进口试剂 HBV DNA 拷贝数＞500IU/ml，国内试剂HBV DNA 拷贝数＞1000IU/ml），既往曾出现 VOD患者，既往出现严重肝损害患者 11 既往3个月内接受过造血干细胞移植患者 12 酒精依赖患者 13 随机前3个月内参加过其他药物临床试验者 14 其他研究者判断不适合参加临床试验者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:氯法拉滨注射液 用法用量:注射剂；规格20ml:20mg；静脉注射，一天一次，每次52mg/m2，用药时程，连续给药5天，21天作为一个疗程。连续用药共计最多11周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 总缓解率 给药后 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 完全缓解率 给药后 有效性指标 2 完全缓解除血小板外 给药后 有效性指标 3 部分缓解率 给药后 有效性指标 4 缓解时间 给药后 有效性指标 5 生存期 给药后 有效性指标

1	姓名	任汉云	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13910091592	Email	renhy0813@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	任汉云	中国	北京市	北京市
2	北京大学人民医院	路瑾	中国	北京市	北京市
3	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
4	昆明医科大学第二附属医院	张铀	中国	云南省	昆明市
5	吉林大学第一医院	李薇	中国	吉林省	长春市
6	山东省立医院	王欣	中国	山东省	济南市
7	内蒙古医科大学附属医院	高达	中国	内蒙古自治区	呼和浩特市
8	浙江大学附属第二医院	张晓红	中国	浙江省	杭州市
9	广西壮族自治区人民医院	林金盈	中国	广西壮族自治区	南宁市
10	广州市妇女儿童医疗中心	江华	中国	广东省	广州市
11	山西省肿瘤医院	苏丽萍	中国	山西省	太原市
12	上海交通大学医学院附属新华医院	袁晓军	中国	上海市	上海市
13	兰州大学第二医院	张连生	中国	甘肃省	兰州市
14	复旦大学附属华山医院	许小平	中国	上海市	上海市
15	河北省人民医院	郝洪岭	中国	河北省	石家庄市
16	首都医科大学附属北京儿童医院	周 翾	中国	北京市	北京市
17	首都儿科研究所	师晓东	中国	北京市	北京市
18	广东省人民医院	杜 欣	中国	广东省	广州市
19	湖南省肿瘤医院	易平勇	中国	湖南省	长沙市
20	宜宾市第二人民医院	贾钰铭	中国	四川省	宜宾市
21	中山大学附属肿瘤医院	孙晓非	中国	广东省	广州市
22	华中科技大学同济医学院附属协和医院	金润铭	中国	湖北省	武汉市
23	青岛大学附属医院	赵春亭	中国	山东省	青岛市
24	南方医科大学南方医院	冯晓勤	中国	广东省	广州市
25	湖南省儿童医院	郑敏翠	中国	湖南省	长沙市
26	新疆医科大学第一附属医院	严媚	中国	新疆维吾尔自治区	乌鲁木齐市
27	深圳市儿童医院	李长钢	中国	广东省	深圳市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院	同意	2013-07-10
2	中南大学湘雅医院	同意	2013-08-20
3	昆明医科大学第二附属医院	同意	2013-11-05
4	吉林大学第一医院	同意	2013-12-19
5	山西省肿瘤医院	同意	2014-01-08
6	山东省立医院	同意	2014-02-18
7	内蒙古医科大学附属医院	同意	2014-03-11
8	浙江大学附属第二医院	同意	2014-03-14
9	广西壮族自治区人民医院	同意	2014-03-19
10	广州市妇女儿童医疗中心	同意	2014-04-17
11	复旦大学附属华山医院	同意	2014-04-29
12	兰州大学第二医院	同意	2014-05-05
13	河北省人民医院	同意	2014-05-29
14	北京大学人民医院	同意	2014-06-09
15	上海交通大学医学院附属新华医院	同意	2014-07-10

已完成

目标入组人数	国内: 45 ；
已入组人数	国内: 62 ；
实际入组总人数	国内: 62  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-03-25；
第一例受试者入组日期	国内：2014-03-26；
试验完成日期	国内：2019-01-30；