北京Macitentan10mgIII期临床试验-评价药物对艾森曼格综合征患者的长期安全性和耐受性

登记号	CTR20140468	试验状态	已完成
申请人联系人	马朝昱	首次公示信息日期	2016-01-04
申请人名称	Actelion Pharmaceuticals Ltd./ PATHEON ITALIA S.P.A./ 杭州泰格医药科技股份有限公司

登记号	CTR20140468
相关登记号	暂无
药物名称	Macitentan 10mg
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	艾森曼格综合征
试验专业题目	长期单组开放性研究，以评估macitentan在艾森曼格综合征患者中的安全性、耐受性和有效性
试验通俗题目	评价药物对艾森曼格综合征患者的长期安全性和耐受性
试验方案编号	AC-055-308；4.0版	方案最新版本号	4.0版
版本日期:	2014-05-16	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	马朝昱	联系人座机	010-85015288	联系人手机号
联系人Email	Lisa.ma@actelion.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国路77号华贸中心3座19层	联系人邮编	100022

评估macitentan在艾森曼格综合征（ES）患者中的长期安全性、耐受性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 按计划完成了双盲的AC-055-305 / MAESTRO研究的ES受试者，即直至第16周仍在双盲研究中（在这一时期结束时无论患者是否仍接受研究药物给药）。
排除标准	1 受试者在AC-055-305 / MAESTRO研究中由于以下原因提前中止双盲的研究药物给药：被评估为与研究药物使用有关的不良事件（AE），或 肝功能检查升高（LFT；与研究药物有关或无关）

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Macitentan10mg 用法用量:片剂；规格10mg；口服，一天一次，每次10mg，用药时程：从入组直至试验结束（本品该适应症获批上市或申办方决定终止试验）
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估长期安全性和耐受性：n1.直至研究药物停药后30天的治疗中发生的不良事件。n2.导致提前终止研究治疗的AE。n3.直至研究药物停药后30天的治疗中发生的严重不良事件（SAE）。n4.直至EOT的治疗中发生的关注的显著实验室异常（MLA）。n5.直至EOT的治疗中发生的ALT和/或AST异常（>3且≤5 ULN；>5且≤8 ULN；>8 ULN），同时伴有或不伴总胆红素≥2 ULN的受试者比例。 每月访视 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 以下参数从OL期的基线*至第6个月和第12个月的改变：n1.根据6分钟步行距离（6MWD）测量运动耐量n2.世界卫生组织（WHO）功能分级；n3.呼吸困难（根据Borg呼吸困难指数评估）；n4.血氧饱和度（根据脉搏血氧定量计测量）：6分钟步行测验（6MWT）之前静息时的外周血氧饱和度（SpO2）。 第6个月访视 有效性指标

1	姓名	顾红	学位	博士	职称	小儿心脏内科副主任、国际合作办公室主任/主任医师
	电话	010-64412431	Email	koko_gu@hotmail.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区安贞路2号
	邮编	100029	单位名称	首都医科大学附属北京安贞医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京安贞医院	顾红	中国	北京市	北京市
2	上海市肺科医院	刘锦铭	中国	上海市	上海市
3	北京安贞医院	顾虹	中国	北京市	北京市
4	武汉亚洲心脏病医院	张刚成	中国	湖北省	武汉市
5	中国人民解放军沈阳军区总医院	朱鲜阳	中国	辽宁省	沈阳市
6	广东省人民医院	姚桦	中国	广东省	广州市
7	CLINICA TABANCURA - CARDIO UNIT	Sepulveda Varela, Pablo	智利	Santiago	Santiago
8	UNI HEIDELBERG - KINDERKARDIOLOGIE	Gorenflo, Matthias	德国	Heidelberg	Heidelberg
9	HERZZENTRUM BERLIN, PED CARDIOLOGY	Miera, Oliver	德国	Berlin	Berlin
10	GOTTSEGEN GYORGY NATIONAL CARD INST - ADULT CARDIOLOGY	Temesvári, András	匈牙利	Budapest	Budapest
11	UNIV OF SZEGED CLIN CTR - II DEPT OF INT MED AND CARDIO CTR	Forster, Tamás	匈牙利	Szeged	Szeged
12	RABIN MEDICAL CENTRE - PULMONOLOGY	Kramer, Mordechai	以色列	Petach Tikvah	Petach Tikvah
13	INSTITUTO NACIONAL DE CARDIOLOGIA (INC) IGNACIO CHAVEZ	Pulido Zamudio, Tomas Rene	墨西哥	Mexico City	Mexico City
14	INSTITUTO DE CORAZON DE QUERETARO	Alcocer, Marco	墨西哥	Querétaro	Querétaro
15	CARDIOLOGY (CHD) WARSZAWA UNIV	Hoffman, Piotr	波兰	Warszawa	Warszawa
16	CARDIOLOGY KRAKóW UNIV	Podolec, Piotr	波兰	Krakow	Krakow
17	CARDIOLOGY WROCAW	Lewczuk, Jerzy	波兰	Wrocaw	Wrocaw
18	CARDIOLOGY GDANSK UNIV	Raczak, Grzegorz	波兰	Gdańsk	Gdańsk
19	CARDIOLOGY POZNAN UNIV	Mularek-Kubzdela, Tatiana	波兰	Poznań	Poznań
20	CLIN HOSP CTR ZEMUN - CARDIOLOGY DEPT	Putnikovic Tosic, Biljana	塞尔维亚	Belgrade	Belgrade
21	DEDINJE CARDIOVASC INST - CARDIOVASC RESEARCH CTR	Otasevic, Petar	塞尔维亚	Belgrade	Belgrade
22	PHC, MAB	Mateo, Ma Paz B.	菲律宾	Manila	Manila
23	HANOI MEDICAL UNIVERSITY HOSPITAL	Nguyen, Lan Hieu	越南	Hanoi	Hanoi

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京安贞医院药物临床研究伦理委员会	同意	2014-05-05
2	阜外心血管病医院伦理委员会	同意	2014-05-14
3	武汉亚洲心脏病医院伦理委员会	同意	2014-05-15
4	上海市肺科医院药物临床试验伦理委员会	同意	2014-05-23
5	中国人民解放军沈阳军区总医院伦理委员会	同意	2014-06-27
6	广东省人民医院医学伦理委员会	同意	2014-08-14
7	中国人民解放军沈阳军区总医院伦理委员会	同意	2016-02-26
8	北京安贞医院药物临床研究伦理委员会	同意	2016-03-14
9	武汉亚洲心脏病医院伦理委员会	同意	2016-03-18
10	上海市肺科医院药物临床试验伦理委员会	同意	2016-03-25
11	阜外心血管病医院伦理委员会	同意	2016-04-20

已完成

目标入组人数	国内: 53 ； 国际: 220 ；
已入组人数	国内: 68 ； 国际: 217 ；
实际入组总人数	国内: 68  ； 国际: 217 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-06-17；     国际：2013-09-10；
第一例受试者入组日期	国内：2014-06-17；     国际：2013-09-10；
试验完成日期	国内：2017-12-10；     国际：2018-01-12；