成都人凝血因子ⅧIII期临床试验-凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的三期临床试验

登记号	CTR20140546	试验状态	已完成
申请人联系人	苗松	首次公示信息日期	2014-08-07
申请人名称	成都蓉生药业有限责任公司

登记号	CTR20140546
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子Ⅷ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病A
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的疗效及安全性 的多中心、单臂、开放性临床研究
试验通俗题目	凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的三期临床试验
试验方案编号	CTS1226	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	苗松	联系人座机	028-84418652	联系人手机号	暂无
联系人Email	coolms@163.com	联系人邮政地址	四川省成都市高新区起步园科园南路7号研发管理部	联系人邮编	610041

观察人凝血因子Ⅷ治疗血友病A患者的疗效和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患者自愿参加本试验，并签署书面的知情同意书，如果为未成年的患者，还必须在进入研究前由未成年患者的法定监护人签署书面的知情同意书 2 年龄12到65岁，性别不限 3 临床确诊为血友病A，伴有或不伴有急性出血症状的患者 4 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施。
排除标准	1 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其它蛋白类血液制品过敏者 2 有因子抑制物家族史或因子抑制物史或已有检测到因子Ⅷ抑制物阳性的患者 3 肝功能（ALT、AST）>2倍ULN和/或肾功能（Cr）>1.5倍ULN者 4 各种原因导致需要输血者 5 临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的患者 6 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者 7 具有临床意义的其他系统疾病：酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者 8 患者伴有其他严重的疾病，研究者认为患者不能从中受益的 9 病毒检测HIV抗体阳性、梅毒抗体阳性者 10 入组前1周内输注过血液制品的患者 11 入组前3月内施行过大手术或计划在研究期间进行中、大型手术的患者 12 3个月内参加过其它药物或器械临床试验的患者 13 妊娠或其它任何研究者认为可能影响受试者依从性和/或完成试验相关操作的情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；规格200IU（10ml）/瓶；静脉输注，输注剂量按以下公式计算：所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的％）；用药时程：单次输注。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第1次输注后10分钟、1小时的因子Ⅷ活性回收率。 第1次输注后10分钟、1小时 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 出血症状和体征改善评价: 临床试验期间每次出血事件使用了人凝血因子Ⅷ后，需完成出血症状和体征改善评价 每次出血事件使用了人凝血因子Ⅷ后 有效性指标 2 第一次输注人凝血因子Ⅷ后，因子Ⅷ活性提升达到预计活性值（例如：25%）的受试者比例。 第一次输注人凝血因子Ⅷ后 有效性指标

1	姓名	潘崚	学位	暂无	职称	教授
	电话	18980601818	Email	lingpan2000@yahoo.com	邮政地址	四川省成都市武侯区国学巷37号
	邮编	610041	单位名称	四川大学华西医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	四川大学华西医院	潘 崚	中国	四川	成都
2	中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）	张 磊	中国	天津	天津
3	北京协和医院	赵永强	中国	北京	北京
4	中南大学湘雅医院	李晓林	中国	湖南	长沙
5	山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西	太原
6	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃	兰州
7	昆明医科大学第二附属医院	张 铀	中国	云南	昆明
8	河北医科大学第二医院	罗建民	中国	河北	石家庄

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理专委会	同意	2014-07-02

已完成

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 61  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-08-21；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2015-06-29；