广州人凝血因子VIIIIII期临床试验-人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病临床试验

登记号	CTR20150275	试验状态	已完成
申请人联系人	张月英	首次公示信息日期	2016-08-31
申请人名称	广东丹霞生物制药有限公司

登记号	CTR20150275
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子VIII
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病有效性及安全性的单臂多中心开放性临床试验
试验通俗题目	人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病临床试验
试验方案编号	LXC1503DxCFE	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张月英	联系人座机	0751-8171039 ； 13531475432	联系人手机号	暂无
联系人Email	997043203@qq.com	联系人邮政地址	广东省韶关市西郊沐溪工业园沐溪大道216号	联系人邮编	512029

观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 临床确诊为甲型血友病，伴有临床出血症状； 2 患者既往输注凝血因子Ⅷ制剂暴露日数≥50天 3 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施。 4 成年患者自愿签署知情同意书，未成年患者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准	1 除了甲型血友病之外，患有任何其它出血性疾病者； 2 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏者； 3 有因子Ⅷ抑制物家族史或因子Ⅷ抑制物史或现有检测到凝血因子Ⅷ抑制物阳性（Bethesda法≥0.6 BU/ml）的患者； 4 肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限的患者 5 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者；或者其他严重的疾病、未受控制的全身性疾病，研究者认为不适宜者； 6 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者； 7 病毒检测HBV抗原阳性、HCV抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒抗体阳性的患者 8 入组前3个月内接受过成分输血或研究期间可能需要成分输血的患者； 9 研究期间需要使用抗凝或抗血小板治疗的患者 10 既往1年以内规律使用人凝血因子Ⅷ制剂预防治疗6个月以上的患者或入组前3天内使用过任何凝血因子Ⅷ制剂的患者； 11 计划或很可能于本临床试验期间接受大中型手术治疗者； 12 入组前1个月内参加过其他药物临床试验的患者； 13 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床选择用量。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 3 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 4 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 5 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。 6 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/瓶；静脉滴注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×需提升的因子Ⅷ活性水平（正常的%）。由研究者根据受试者情况结合临床按需治疗（包括使用的时间及剂量）。

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血因子Ⅷ活性的恢复率。 根据出血状况不同，受试者输注的因子量不尽相同，通过计算凝血因子Ⅷ活性的恢复率，以比较药物的输注效果。恢复率的计算公式如下：n恢复率（%）= ×100% 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床总有效率 输注后8小时对所有受试者进行出血症状和体征改善评判 有效性指标+安全性指标

1	姓名	孙竟	学位	暂无	职称	主任医师
	电话	13316202696	Email	JSun.cn@hotmail.com	邮政地址	广东省广州市广州大道北1838号南方医科大学南方医院
	邮编	510515	单位名称	南方医科大学南方医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	南方医科大学南方医院	孙竟	中国	广东	广州
2	解放军303医院	张新华	中国	广西	南宁
3	济南市中心医院	陈昀	中国	山东	济南

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	修改后同意	2015-06-28
2	济南市中心医院医学伦理委员会	同意	2015-07-29
3	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2015-10-08

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 61  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-09-08；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2017-09-30；