武汉聚乙二醇重组人生长激素注射液II期临床试验-聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究

登记号	CTR20160707	试验状态	进行中
申请人联系人	史强	首次公示信息日期	2018-08-21
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20160707
相关登记号	CTR20160674,
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	儿童特发性矮小
试验专业题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究
试验通俗题目	聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究
试验方案编号	GenSci03302-01/2019年9月25日/第4.0版	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2019-09-25	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	史强	联系人座机	021-60871786	联系人手机号	18010196116
联系人Email	shiqiang@gensci-china.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号	联系人邮编	200233

在II期临床试验的第一阶段（52周）结束后，选用符合ISS临床诊疗策略的，适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗ISS患儿，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	4岁(最小年龄)至 9岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 1.t所有试验药组完成II期临床试验第一阶段（52周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，且第一阶段治疗结束后至扩展期研究开始期间，连续停止使用聚乙二醇重组人生长激素注射液的时间需≤8周，以及阴性对照组完成II期临床试验第一阶段（52周）随访，且每次随访记录均完整的受试者，均可以进入扩展期试验。 2 在进入扩展期试验之前，研究者需充分告知受试者和监护人扩展期试验的全部信息，包括扩展期试验的详细随访流程，治疗计划和随访期间实验室检查的项目，以及可能的获益和风险。仅当受试者和监护人充分知情，表示愿意并能够配合完成扩展期研究的治疗、随访和各项检查，并签署书面知情同意书后，方可进入扩展期试验。
排除标准	1 芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1个月 2 促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1个月 3 性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续使用≥1个月 4 蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1个月 5 口服或静脉使用糖皮质激素≥1个月

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，PEG-rhGH0.2mg/kg体重/周，皮下注射； 2 中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 3 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 4 中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS) 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 2 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 2 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 3 治疗前后IGF-1 SDS的变化（ΔIGF-1 SDS） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 4 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 5 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均处方剂量 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 6 终身高（FH） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 7 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 8 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 9 对于未治疗到NAH，也未随访到FH的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 10 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度BMD的改变 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13387522645	Email	xpluo888@sina.com	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北省	武汉市
2	复旦大学附属儿科医院	罗飞宏	中国	上海市	上海市
3	上海交通大学附属儿童医院	李嫔	中国	上海市	上海市
4	南京医科大学第一附属医院	龚海红	中国	江苏省	南京市
5	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林省	长春市
6	无锡市第四人民医院	徐庄剑	中国	江苏省	无锡市
7	浙江大学医学院附属儿童医院	董关萍	中国	浙江省	杭州市
8	江西省儿童医院	杨玉	中国	江西省	南昌市
9	湖南省儿童医院	赵莎	中国	湖南省	长沙市
10	首都医科大学附属北京儿童医院	巩纯秀	中国	北京市	北京市
11	苏州大学附属儿童医院	陈临琪	中国	江苏省	苏州市
12	无锡市儿童医院	徐旭	中国	江苏省	无锡市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	吉林大学第一医院伦理委员会	同意	2016-12-19
2	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2017-03-29
3	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2017-11-29
4	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2019-10-30

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 360 ；
已入组人数	国内: 322 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2017-01-07；
第一例受试者入组日期	国内：2017-01-08；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；