郑州人凝血酶原复合物III期临床试验-评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性

登记号	CTR20170646	试验状态	已完成
申请人联系人	陈成坤	首次公示信息日期	2017-06-29
申请人名称	广东卫伦生物制药有限公司

登记号	CTR20170646
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血酶原复合物
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	乙型血友病
试验专业题目	单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的安全性和有效性
试验通俗题目	评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性
试验方案编号	LXC1702WLPCC；第1.0版	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	陈成坤	联系人座机	0754-87395219	联系人手机号	暂无
联系人Email	gdwlyf@163.com	联系人邮政地址	广东省汕头市濠江区珠浦工业区内	联系人邮编	515071

评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的有效性和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄≥6岁且≤65岁 2 临床确诊为乙型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现） 3 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施 4 成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书
排除标准	1 对人凝血酶原复合物制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏者 2 患者未接受过含凝血因子Ⅸ的制剂或血制品进行替代治疗 3 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者 4 癌症患者或预计生存期限小于3个月的患者 5 既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑血栓） 6 有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险者 7 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失 常、急性心肌梗死、心功能不全 3 级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者 8 研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者 9 入组前 3 个月内施行大手术患者以及计划在研究期间进行中、大型手术患者 10 经研究者判断，出血症状严重或危及生命的患者 11 曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅸ抑制物 检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml） 12 肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2 倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5 倍正常值上限 13 筛选期病毒检测乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒抗体阳性 14 受试者入组前7 天内使用过任何含凝血因子IX 的制剂或血制品 15 入组前 3 个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间输注全血、红细胞、血小板的患者 16 入组前30 天内参加过其他药物临床试验的受试者 17 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒 者；孕妇或处于哺乳期的妇女 18 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守 试验方案的要求者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血酶原复合物 用法用量:注射剂；规格300IU/瓶；静脉注射（IV），先将本品及其溶解液预温至20～25℃，按瓶签标示量注入10ml溶解液，溶解后用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注。用药时程：给药一次，首次输注20～40IU/kg，一天输注总量不超过200IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由研究者决定。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 因子IX活性输注效率值 输注结束后30分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床有效率 输注后24小时出血症状和体征改善评估 有效性指标 2 生命体征、体格检查、临床实验室参数、不良事件和特殊事件（包括过敏反应、输液反应、血管刺激反应、抑制物形成、血栓形成等） 90天安全性随访期内 安全性指标

1	姓名	周虎，医学博士	学位	暂无	职称	副主任医师
	电话	0371-65587278	Email	papertigerhu.163.com	邮政地址	医院地址：河南省郑州市东明路127号；伦理地址：河南省郑州市纬五路2号319
	邮编	450008	单位名称	河南省肿瘤医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南	郑州
2	郑州人民医院	郭树霞	中国	河南	郑州
3	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南	昆明
4	宝鸡市中心医院	姚亚洲	中国	陕西	宝鸡
5	山西省儿童医院	郝国平	中国	山西	太原
6	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西	南昌
7	日照市人民医院	杨恩芹	中国	山东	日照

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	河南省肿瘤医院医学伦理委员会	同意	2017-05-25
2	宝鸡市中心医院药物临床试验伦理委员会	同意	2017-07-21
3	昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会	同意	2017-08-02
4	山西省儿童医院山西省妇幼保健院医学伦理委员会	同意	2017-08-31
5	南昌大学第一附属医院医学伦理委员会	同意	2017-09-12
6	郑州人民医院药物临床试验伦理委员会	同意	2017-11-07
7	日照市人民医院临床试验伦理委员会	同意	2018-02-06

已完成

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 36  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2017-09-01；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2018-08-31；