武汉注射用拉罗尼酶浓溶液IV期临床试验-艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究

武汉华中科技大学同济医学院附属同济医院开展的注射用拉罗尼酶浓溶液IV期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为黏多糖贮积症I型（MPS I）

基本信息

登记号	CTR20212556	试验状态	进行中
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2021-10-21
申请人名称	Genzyme Europe B.V./ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/ Genzyme Ireland Ltd/ 赛诺菲（中国）投资有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20212556
相关登记号	暂无
药物名称	注射用拉罗尼酶浓溶液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	黏多糖贮积症I型（MPS I）
试验专业题目	一项评价艾而赞®（拉罗尼酶）作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型（MPS I）受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
试验通俗题目	艾而赞®在中国的上市后监测（PMS）研究
试验方案编号	LPS16578	方案最新版本号	临床试验方案01
版本日期:	2021-06-03	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266666	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

三、临床试验信息

1、试验目的

主要目的：评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性；评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖（uGAG）的疗效。次要目的：评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用；评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积（肝肿大）情况。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

5岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	中国受试者通过可测量的 MPS I临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA 活性
2	受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
3	如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加：n不是有生育潜力的女人（WOCBP）n或者n是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。nWOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。n如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。n避孕/屏障方法不适用于男性受试者。

排除标准

1	既往接受过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
2	有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
3	在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
4	既往接受过研究性基因治疗。

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:拉罗尼酶英文通用名:laronidase 商品名称:艾而赞	剂型:注射剂规格:5ml/瓶，1瓶/盒用法用量:剂量按照100U/Kg体重，0.9%氯化钠溶液稀释后静脉输液使用用药时程:26周。

对照药

序号	名称	用法

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	有不良事件 (AE) 的受试者	基线到27周	安全性指标
2	TE 期间心电图 (ECG)、临床实验室参数（血液学和生物化学）和生命体征的变化	基线到27周	安全性指标
3	uGAGs的百分比变化	基线到26周	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	uGAGs的百分比变化	基线到第2周，第4周，第8周，第12周和第20周	有效性指标
2	uGAGs的绝对值变化	基线到第2周，第4周，第8周，第12周，第20周和第26周	有效性指标
3	肝脏体积百分比变化（腹部B超检查）	基线到26周	有效性指标

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	教授
	电话	13387522645	Email	xpluo@tjh.tjmu.edu.cn	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北省	武汉市
2	北京协和医院	邱正庆	中国	北京市	北京市
3	北京大学第一医院	杨艳玲	中国	北京市	北京市
4	广州市妇女儿童医疗中心	刘丽	中国	广东省	广州市
5	浙江大学医学院附属儿童医院	邹朝春	中国	浙江省	杭州市
6	河南省儿童医院	陈永兴	中国	河南省	郑州市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2021-06-30

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（尚未招募）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 12 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

上一个试验目前是第 1095 个试验/共 18798 个试验下一个试验